本周创新药关注的主要是国内创新药，包括镰刀型细胞贫血和地中海贫血的治疗。其中，BlueBird研发的beti-cel利用慢病毒载体将改良后的βA-T87Q-珠蛋白基因整合入自体CD34+造血干细胞以一次性治疗地中海贫血，已于2022年8月获得FDA批准，定价280万美元，但是慢病毒载体存在潜在致癌风险。而CTX001是首款CRISPR基因编辑疗法上市申请获得受理，通过CRISPR/Cas9编辑患者的CD34+造血干细胞，敲除BCL11A基因红系增强子，以限制性地抑制血红细胞中的BCL11A蛋白表达，从而提升胚胎血红蛋白表达水平，具有一次性治愈潜力。如果获批，CTX001将成为首款获批的CRISPR基因编辑疗法。
