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本周，华创证券医药团队发布了一篇关于血友病B基因疗法的创新药周报。该报告指出，首款血友病B基因疗法已获得FDA批准上市，这意味着血友病B患者有了新的治疗选择。报告还介绍了血友病的发病机制和治疗方案，以及Hemgenix疗法的设计方案和临床试验结果。该疗法使用AAV5载体递送表达凝血因子IXPadua变体的基因，通过在肝脏合成新的凝血因子IX变体，达到促进凝血，减少出血事件发生的治疗效果。在HOPE-B临床试验中，etranacogenedezaparvovec疗法在降低B型血友病患者的年化出血率方面达到了非劣效性。总体来说，血友病B基因疗法为血友病患者提供了新的治疗选择，具有广阔的应用前景。
