首款基因编辑疗法获批，相关服务公司或将获益

首款基因编辑疗法获批，相关服务公司或将获益 基于CRISPR的基因编辑疗法Casgevy获批上市，医学界见证了一个具有历史意义的时刻。这一创新疗法由CRISPR Therapeutics和VertexPharmaceuticals联合开发，标志着基于CRISPR基因编辑疗法首次获得监管机构的认可。这不仅为个体化医疗开辟了新篇章，也预示着它有望为全球数百万患者带来生活的转变。 基因编辑给整个生物技术领域带来了无限的可能。CRISPR是一项在十几年前才开发出来的基因编辑方法，其飞快的进展已经使不少临床患者从中获益，也让整个生物技术领域看到了无限的可能。 企改革“广西双百行动”企业。2023年上半年，公司制药板块/食品板块/日[Table_IndustryList]子行业评级 多款基因编辑产品处于临床阶段，未来有更多的应用场景。除了首款获批上市的产品，全球还有十余款CRISPR基因编辑疗法已经进入临床试验阶段，其中包含了多款中国公司开发的产品。从疾病领域来看，基因编辑的应用范围正在从治疗遗传性疾病扩展到慢性疾病，如心血管疾病、HIV感染等，有望在将来展现出更广泛的应用前景。 亿元，分别同比增长[Table_CompanyInfo]推荐公司及评级 血栓通中药注射剂市场及公司制药[Table_ReportInfo]相关研究报告： 板块收入在医保解限、集采影响出清、疫情管控放开后明显恢复。公司的制药板块中血栓通系列占主要部分，包括注射用血栓通（冻干）（独家品种）及血栓通注射液，在2023《重磅失眠创新药获批在即，有望改变国内市场格局》--2023/11/19《检测技术变革和新药研发突破，阿尔茨海默病诊断关注度提升》--2023/11/12 年初前一段时期内，注射用血栓通（冻干）及血栓通注射液受政策变化《奥赛康：创新涌流推出BIC、FIC，集采影响减弱》--2023/11/05 潜在的安全性风险是基因编辑发展最大的障碍。CRISPR技术在治疗遗传性疾病领域显示出巨大的潜力，然而基因编辑的应用也伴随着巨大的安全隐患，就是脱靶效应风险。当CRISPR-Cas9系统在DNA的非预期位置进行切割时，可能产生无法预测且潜在有害的基因变化。 监管的放松。长期随访制度，是Casgevy获批上市的前提。因为基因编辑未知的脱靶毒性，FDA建议在基因编辑治疗后对患者进行至少长达15年的长期跟踪随访。以观察、监测和确定患者可能出现的各种潜在风险。此政策也极大促进了基因编辑疗法的发展。 在2023年3月起则开始受益于新医[Table_Author]证券分析师：谭紫媚 保目录执行（其中注射用血栓通（冻干）及血栓通注射液解除了适应症限制），wind医药库中血栓通注射液的样本医院销售额及公司制药板块收电话：0755-83688830E-MAIL：tanzm@tpyzq.com执业资格证书编码：S1190520090001 相关标的：中国基因编辑相关的公司目前管线均处于比较早期的阶段。基因编辑相关的服务公司：百奥赛图-B，和元生物，南模生物，金斯瑞生物科技，博腾股份，华大基因。 行情回顾：本本周医药板块上涨，在所有板块中排名第四。本周（11月20日-11月24日）生物医药板块上涨1.64%，跑赢沪深300指数2.48pct，跑赢创业板指数4.09pct，在30个中信一级行业中排名第 四。 本周中信医药子板块除医疗服务外均上涨。其中，中成药和中药饮片子板块的涨幅较大，分别上涨5.12%和2.09%；医疗服务子板块下跌1.71%。 投资建议：创新是医药行业持续发展的本源，建议关注创新药械投资标的 （1）持续技术迭代、媲美外资产品，未来发展空间广阔的医疗设备标的：迈瑞医疗、联影医疗、华大智造、开立医疗、澳华内镜、海泰新光、祥生医疗等； （2）政策助力国产化率提升，叠加自身经营不断强化的体外诊断企业：新产业、亚辉龙、迪瑞医疗、安图生物等； （3）市场格局好、产品及价格均有竞争优势，且反腐影响有限的电生理厂家：惠泰医疗、微电生理等； （4）生物类似药临床研究成功概率高，出海逻辑于近期得到验证，关注布局美国市场的标的：百奥泰、复宏汉霖等； （5）ADC开启广谱抗肿瘤模式，有望引领精准化疗新时代：创新药公司推荐荣昌生物、恒瑞医药、科伦博泰生物、乐普生物和石药集团，相关的CDMO公司推荐博腾股份、凯莱英。 （6）部分制药/科研上游标的，正相继进入基期新冠影响出清的阶段，短期表观增速改善，长期项目推进、新市场拓展逻辑不变：奥浦迈、键凯科技等。 风险提示：行业监管政策变化的风险，贸易摩擦的相关风险，市场竞争日趋激烈的风险，新品研发、注册及认证不及预期的风险，安全性生产风险，业绩不及预期的风险。 目录 (一) CASGEVY的获批是基于良好的临床数据及安全性...............................................5(二)基因编辑疗法的获批，离不开监管部门的政策支持...............................................6(三)基因编辑商业化之路，任重道远...............................................................................7二、行业观点及投资建议：创新是行业发展本源，建议关注创新药械投资标的........9三、板块行情.....................................................................................................................12（一）本周板块行情回顾：板块整体上涨，潜在基药目录催化中药板块继续反弹121、本周生物医药板块走势：板块整体上涨1.64%，子板块中中药涨幅较大，医疗服务跌幅较大.......................................................................................................................122、医药板块整体估值提升，溢价率上升.......................................................................13（二）沪港通资金持仓变化：医药北向资金增加..........................................................15 图表目录 图表1：CASGEVY的作用机制.............................................................................................................5图表2：接受EXA-CEL治疗的TDT患者的临床试验数据.................................................................6图表3：接受EXA-CEL治疗的SCD患者的临床试验数据.................................................................6图表4：本周中信医药指数走势....................................................................................................12图表5：本周生物医药子板块涨跌幅............................................................................................12图表6：本周中信各大子板块涨跌幅............................................................................................13图表7：2010年至今医药板块整体估值溢价率...........................................................................14图表8：2010年至今医药各子行业估值变化情况.......................................................................14图表9：医药行业北上资金变化情况............................................................................................15图表10：医药行业北上资金分板块的变化情况..........................................................................15图表11：北上资金陆港通持股市值情况（亿元）......................................................................15图表12：北上资金陆港通本周持股市值变化（亿元）..............................................................15图表13：南下资金港股通持股市值情况（亿港币）..................................................................16图表14：南下资金港股通本周持股市值变化（亿港币）..........................................................16 一、首款基因编辑的获批，离不开监管政策的支持 (一)Casgevy的获批是基于良好的临床数据及安全性 1.Casgevy通过改变 Exa-cel是一款自体细胞疗法，它利用CRISPR/Cas9基因编辑系统，在体外对来自患者的造血干细胞进行编辑，使血红细胞生产高水平的胎儿血红蛋白（HbF）。HbF是携带氧气的血红蛋白的一种形式，在出生时自然存在，随着婴儿的长大，血液中的血红蛋白转换为成人形式的血红蛋白。 资料来源：N Engl J Med. 2021 Jan 21;384(3):252-260，太平洋证券整理 Exa-cel的作用机制：A，BCL11A是下调胎儿血红蛋白表达的转录因子；B，exa-cel通过对BCL11A进行基因编辑，上调胎儿血红蛋白的表达。通过Exa-cel治疗，可以提高HbF水平，有可能缓解输血依赖性β地中海贫血患者的输血需求，并减少镰刀型细胞贫血病患者的疼痛和使人衰弱的血管闭塞性危象。此前，Exa-cel曾获FDA授予治疗镰刀型细胞贫血病和输血依赖性β地中海贫血的再生医学先进疗法认定、快速通道资格、孤儿药资格和罕见儿科疾病认定。 2.Casgevy的两个临床试验均达到各自的主要临床终点 在Casgevy用以治疗SCD和TDT患者的两项全球临床试验中，试验达到了各自的主要终点，即患者至少连续12个月没有发生重度VOC或不需进行输血： 在接受治疗的44名TDT患者中，42名在随访时间为1.2-37.2个月时，不再需要 接受输血，剩余两名患者接受的输血水平分别降低75%和89%。 所有31名接受治疗的严重镰刀型细胞贫血病（SCD）患者在随访时间为2.0~32.3个月时，均未出现血管闭塞性危象。 在这些正在进行的研究中，迄今为止接受Casgevy治疗的97例SCD和TDT患者的安全性特征与白消安清髓性预处理和造血干细胞移植基本一致。这些临床试验结果显示exa-ce