拥有两款具突破性疗法潜力的基因疗法管线

uniQure生物科技公司是一家拥有两款具有突破性疗法潜力的基因疗法管线的公司。其中，AMT-061是一种基于AAV的基因疗法，用于治疗B型血友病，目前处于3期临床阶段，并已获得美国FDA的突破性治疗认定和欧洲EMA的优先药物(PRIME)资格。uniQure授予CSL Behring公司AMT-061的全球独家许可，我们认为这将加速AMT-061的全球市场拓展。两家公司预计将于2022年上半年提交BLA。由于目前尚无批准的治疗B型血友病的基因疗法，我们认为AMT-061有潜力成为血友病领域的首创和同类最佳基因疗法。此外，AMT-130是一种基于AAV的基因疗法，用于治疗亨廷顿病(HD)，目前在美国和欧洲进行I/II期临床试验。HD是一种罕见的神经退行性遗传疾病，随着病情进展患者将逐渐丧失说话、行动、思考和吞咽的能力，并最终死亡。目前尚无治疗HD药物，使其成为罕见病领域最大的临床未满足需求之一。根据EMA数据，美国和欧洲的约有7万HD患者。我们预计AMT-130有望成为HD的首创药物。此外，uniQure还拓展了管线，收购了法国临床前基因治疗公司CorlieveTherapeutics。Corlieve的主要项目AMT-260采用miRNA沉默技术来治疗颞叶癫痫(TLE)患者。TLE存在巨大的未满足的临床需求，在欧美影响约130万人。我们认为此次收购加强了uniQure提供多种突破性疗法的可能性。综上，我们认为uniQure开发中的管线前景良好，且有望受益于细胞和基因治疗的批准。对于长期投资者而言，uniQure目前的估值吸引，是很好的买入机会。