细胞与基因疗法：技术突破与商业化加速下的万亿级蓝海市场头 豹词条报告系列

2细胞与基因疗法：技术突破与商业化加速下的万亿级蓝海市场 头豹词条报告系列何婉怡·头豹分析师2025-05-23未经平台授权，禁止转载行业分类：制造业/生物制品制造消费品制造/医疗保健细胞与基因疗法(Cell and Gene Therapy, CGT)是指应用人自体或异体来源的细胞经体外改造后输入(或植入)人体，用于疾病治疗的过程。体外操作包括但不限于分离、纯化、培养、扩增、活化、细胞(系)的建立、冻存复苏等。细胞治疗主要可分为免疫细胞治疗、干细胞治疗和其它体细胞治疗。基因治疗是指通过基因添加，基因修正，基因沉默等方式修饰个体基因的表达或修复异常基因，达到治愈疾病目的的疗法。基因治疗按照载体类型可分为病毒载体基因治疗和非病毒载体基因治疗。基因工程技术、表达载体和基因递送方法设计的突破与进步为CGT行业的发展奠定基础。由此，CGT的发展方向呈现出从传统细胞治疗向与基因修饰相结合的方向发展的趋势。中国细胞与基因疗法主要分为细胞治疗与基因治疗两个大类。细胞治疗以体外治疗为主，是利用来自患者或宫体的活细胞来替代受损或患病的细胞或刺激身体的免疫反应或再生的治疗。基因治疗技术以体内治疗方式为主，运用病毒或非病毒载体直接将目的基因递送入患者体内纠正患者的基因缺失和错误，从而治愈疾病。包括干细胞治疗、过继细胞转移疗法、体内基因治疗和体外基因治疗四种。干细胞治疗是指在患者的体内移植健康的干细胞，培养扩增干细胞，使用干细胞分化成各类细胞修复病变或漏变细胞，或者再建正常的细胞组织。过继细胞转移疗法是指收集并使用患者自身的免疫细胞来治疗癌症的方式，按照细胞类型，主要包括嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）、肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法、工程T细胞受体TCR疗法、NK细胞（自然杀伤细胞）免疫疗法、NKT细胞（自然杀伤T细胞）免疫疗法等。体内基因治疗是指把带有具有治疗性基因的病毒或者非病毒载体直接输送到患者体内。获批药物例如2019年经FDA审批的Zolgensma。体外基因治疗是指将患者从体内遗传修饰后的细胞再次输入回体内。获批药物例如2017年FDA批准的Kymriah。摘要细胞与基因疗法（CGT）行业应用广泛，包括细胞治疗和基因治疗，旨在治愈多种疾病。该行业技术壁垒较高，药物生产难度大，质量控制严格。然而，在研管线丰富，近年来越来越多的CGT药物进入IND和BLA阶段，市场规模稳定增长。中国已成为免疫细胞临床试验主要地区，CGT药物研发进展显著。未来，随着更多产品的获批上市和“中国新”靶点的探索，CGT行业市场将进一步增长。尽管资金环境紧缩，但针对实体癌症适应症等领域的细胞治疗药物研发仍是热门赛道。行业定义行业分类按照治疗方式分类干细胞治疗过继细胞转移疗法体内基因治疗体外基因治疗行业特征 细胞与基因疗法的行业特征包括应用领域广泛、技术壁垒较高、在研管线丰富。应用领域广泛CGT技术通过直接干预患者的遗传物质或细胞成分，旨在治愈多种疾病。它包括细胞治疗和基因治疗两大类，前者主要涉及将患者自身的细胞或捐赠者的细胞进行体外操作（如基因编辑、扩增等），再回输患者体内以治疗疾病；后者则是通过将健康的基因导入患者的细胞中，以修复或替换有缺陷的基因。因此，全球在研的CGT临床试验已经向多元化疾病领域发展，目前已经覆盖了遗传病，恶性肿瘤，传染病以及慢性病等治疗领域。技术壁垒较高CGT药物生产难度较大，质量控制严格，涉及复杂的生产工艺流程，众多技术平台等。以CAR-T细胞的生产流程为例，主要涉及质粒生产、病毒载体生产和细胞治疗三大工艺，其中不同工艺又需要多个生产步骤，叠加严格的质量控制手段，导致CGT药物的生产具有耗时长、技术门槛高、成本高。CAR-T细胞的生产涉及质粒、病毒和细胞三个不同的对象，其培养、纯化、测试等工艺都不一致，且技术平台之间存在较大差异，CGT企业通常缺乏完备的团队及设施完成。在研管线丰富近年来随着CGT药物的快速推进，愈多药物进入了IND甚至是BLA阶段。2016年起，中国已成为免疫细胞临床试验主要开展地区。中国细胞疗法发展迅速，2023年已有多个CAR-T、CAR-NK、TIL、TCR-T获批IND。AAV产品共有32款获NMPA批准临床，其中2023年就有16款，目前已有三款产品推进到临床Ⅲ期，分别是诺华的OAV101、信致医药的BBM-H901和纽福斯的NR082。随着中国CGT药物的快速发展，未来将有多个CGT药物进入BLA申请阶段。据不完全统计，2024年1-3月已有32款CGT疗法获批IND，CAR-T疗法的药物成为获批上市的CGT药物中的主流。获批的药物中包括22款细胞产品、10款基因治疗产品。尽管CGT概念提出至今已有半个多世纪，但相较于化学药物和生物靶向药，其发展仍处于萌芽期。从最初的探索，经历曲折发展，再到近年来的技术爆发，CGT的每一步都伴随着科研人员的不懈努力与技术革新。尤其是近十年，随着基因编辑技术的成熟和应用，CGT进入了一个全新的发展阶段。123发展历程萌芽期1960-01-01~1980-01-011972年，Friedmann和Roblin首次提出基因治疗的概念；1984年，腺相关病毒（AVV）被首次用作基因递送载体；1970年代，首次成功的DNA重组实验标志着基因工程时代的到来，为基因治疗奠定了基础。1980年代，科学家首次尝试使用病毒载体将基因导入人体细胞，这是基因治疗早期的重要尝试，尽管初期实验充满挑战，但为后续的研究奠定了基础。启动期1990-01-01~2012-01-011990年，FDA批准进行了全球首次人体基因治疗的临床实验；1991年，科学家首次对溶瘤病毒进行了基因改造，使同流病毒治疗成为可能；2002年，首次在实验室条件研发出CAR-T细胞，有效存活、复制并清除前列腺细胞，证实CAR-T治疗的可行性；2005年，深圳赛百诺重组p53腺病毒注射液获NMPA批准上市，成为全球首个基因治疗药物；2012年，荷兰UniQure公司的Glybera获EMA批准成为欧洲首个上市的基因治疗物； 3 中国CGT领域已经形成较为完整的产业链，多为下游治疗产品开发的布局，上游关键性原材料与生产工艺领域仍以进口进口品牌为主，国产替代空间巨大。细胞与基因疗法凭借显著的治疗优势，成为新一代突破性的精准治疗手段。基因工程技术、表达载体和基因递送方法设计的突破与进步为CGT行业的发展奠定基础。由此，CGT的发展方向呈现出从传统细胞治疗向与基因修饰相结合的方向发展的趋势。在全球CGT在研管线中，基因治疗占半壁江山，适应症集中在肿瘤和罕见病。中国市场中，研究最集中的靶点有CD19、BCMA、CD22，聚焦的适应症则以非霍奇金淋巴瘤、晚期实体瘤、急性B淋巴细胞白血病、多发性骨髓瘤、B细胞淋巴瘤等为主。其中，B细胞淋巴瘤、急性B淋巴细胞白血病、多发性骨髓瘤、弥漫性大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤等适应症已有产品批准上市。中国CGT药物获批数量稳定增长。随着中国CGT药物的快速发展，未来将有多个CGT药物进入BLA申请阶段。2024年全球共17款CGT疗法获批。国外占大多数，国内也有4款CGT产品获批上市，分别是：科济药业的“泽沃基奥仑赛注射液”，传奇生物的“西达基奥仑赛注射液”，药明巨诺的“瑞基奥仑赛”，渤健的“托夫生注射液”。生产制造端上游原材料及外包服务商上游厂商上海劲威生物科技有限公司南京金斯瑞生物科技有限公司默克制药（江苏）有限公司赛默飞世尔科技（中国）有限公司宜明（苏州）细胞生物科技有限公司和元生物技术（上海）股份有限公司上海药明康德新药开发有限公司康龙化成（北京）新药技术股份有限公司杭州泰格医药科技股份有限公司北京昭衍生物技术有限公司全世界开展了大量的临床试验，基因治疗取得了初步的成功，但技术上仍存在很大的安全风险。1990年，美国进行了全球首例以逆转录病毒为载体的基因治疗临床试验，标志着基因治疗正式进入临床实践阶段。高速发展期2021-01-01~至今2013年，CRISPR/CAS9基因编辑技术成功发明，基因治疗的有效性和安全性都有所提高，促进行业迎来发展高潮；2017年，美国诺华的Kymriah获得FDA批准成为全球首款CAR-T产品，成为CGT商业化元年；2021年，复星凯特的阿基仑赛注射液获NMPA批准，成为中国首款商业化CAR-T产品；这一时期，基因编辑技术如CRISPR-Cas9的出现，使基因治疗的精确性和效率得到大幅提升，为治疗遗传性疾病提供了前所未有的可能性。各国政府和监管机构也纷纷出台政策支持CGT的发展，加快了新药的研发与上市流程。产业链分析细胞与基因疗法产业链的发展现状细胞与基因疗法行业产业链主要有以下核心研究观点：产业链上游环节分析 4上 品牌端研发和生产服务商中游厂商上海药明巨诺生物科技有限公司博雅辑因（北京）生物科技有限公司南京北恒生物科技有限公司上游分析CGT产品生产过程中的中高端设备系统及主要原材料多以进口为主。上游为医疗原材料供应商，主要为试剂、设备、耗材和仪器。从生产成本角度来看，CGT产品生产过程中的中高端设备系统及主要原材料多以进口为主，在CAR-T生产费用中，材料、设施和设备占比分别为18%、8%和4%，占比接近40%。其中，磁珠为CAR-T生产中的特定原材料，由于磁珠市场主要由外资垄断，成本较高，免疫磁珠均价约为10,000元/颗，未来国产替代可降低成本。外包服务商为生产研发降低成本。CGT CRO现阶段服务多集中于临床前及更早期研究阶段、服务对象多为科研院所、新药研发企业；CGT CDMO以提供临床前研究阶段、临床研究阶段、商业化生产阶段的相关工艺开发和生产服务为主，是细胞与基因药物研发与生产的重要助力。其中，CGT CRO业务的毛利率区间约为60%-65%，CGT CDMO业务的毛利率区间为40%-50%，从细分领域看，小分子药物的CRO及CDMO业务综合毛利率略低于大分子药物，原因为相较于大分子药物，小分子药物的研发生产服务已发展多年，相对成熟、竞争充分。产业链中游环节分析中游分析中国CGT药物快速发展，获批数量稳定增长。近年来随着CGT药物的快速推进，越来越多的药物进入了IND甚至是BLA阶段。2016年起，中国已成为免疫细胞临床试验主要开展地区。中国细胞疗法发展迅速，2023年已有多个CAR-T、CAR-NK、TIL、TCR-T获批IND。AAV产品共有32款获NMPA批准临床，其中2023年就有16款，目前已有三款产品推进到临床Ⅲ期，分别是诺华的OAV101、信致医药的BBM-H901和纽福斯的NR082。随着中国CGT药物的快速发展，未来将有多个CGT药物进入BLA申请阶段。2024年全球共17款CGT疗法获批。国外占大多数，国内也有4款CGT产品获批上市，分别是：科济药业的“泽沃基奥仑赛注射液”，传奇生物的“西达基奥仑赛注射液”，药明巨诺的“瑞基奥仑赛”，渤健的“托夫生注射液”。与传统药物相比，CGT在各个阶段的投入较高。CGT产品的研发费用明显高于传统药物。CGT疗法在发现和临床前阶段的研发费用在9亿美元至11亿美元，临床阶段的费用在8亿美元至12亿美元，显著高于传统药物的6-7亿美元及6.5-7.8亿美元，约为传统药物的1.2-1.5倍。通用CAR-T技术为CGT疗法带来了降低成本的希望。通用CAR型-T在生产过程中敲除了会引起抗宿主反应和免疫系统排斥的相关基因，因此与普通CGT药物不同，通用型CAR-T可以适用于所有人，不需要个性化定制，具有工业化批量生产、周期短、成本低等优势。因此，通用CAR-T技术的应用或是未来CGT产业快速发展的一个重要信号。产业链下游环节分析 亘喜生物科技（上海）有限公司上海邦耀生物科技有限公司华道（上海）生物医药有限公司广州百暨基因科技有限公司上海吉凯基因医学科技股份有限公司 北京永泰生物制品有限公司深圳宾德生物技术有限公司 5中下 渠道端及终端客户渠道端及终端客户渠道端中国医学科学院北京协和医院中山大学附属第一医院复旦大学附属肿瘤医院2019年—2023年，细胞与基因疗法行业市场规模由0