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根据报告,Homology Medicines生物科技公司有望成为FIC的PKU疗法。公司成立于2015年,专注于罕见病开发基因药物。2021年第三季度收入为170万美元,同比增长183%,主要来自于与诺华和辉瑞的合作。净亏损为3,060万美元,同比增长9%,主要是由于研发费用增加。此外,公司启动了全球首个PKU基因编辑临床试验和Hunter综合症基因治疗试验,这两个试验都获得了FDA的IND批准。对于看好基因药物的长期投资者,建议买入。