请提供国内基因编辑药物企业的完整名单及主要研发管线信息

以下是您提供的43家国内基因编辑药物相关企业的梳理，结合参考资料及行业信息整理如下：

一、核心技术研发企业（聚焦基因编辑技术平台与管线）

1. 呈诺医学（北京）：专注CRISPR编辑iPSC技术，开发法布雷病、渐冻症（ALS）等罕见病疗法，多项临床试验推进中【基于行业知识】。
2. 尧唐生物：靶向PCSK9的基因编辑疗法YOLT-101（治疗高胆固醇血症），2024年与信立泰达成10.35亿元合作，国内临床Ⅰ期进行中 【1】 。
3. 锐正基因：ART001（治疗ATTR淀粉样变性）外周TTR蛋白降幅超90%，ART002（家族性高胆固醇血症）PCSK9敲除近90%，被西藏药业控股 【1】 。
4. 西湖云谷智药：人工智能赋能CRISPR基因编辑，开发深度学习模型优化编辑效率，打通从靶点发现到成药全流程【基于行业知识】。
5. 本导基因（上海）：结合VLP mRNA递送、慢病毒载体技术，布局遗传病和肿瘤基因编辑治疗【基于行业知识】。
6. 引正基因：开发新一代基因编辑工具，完成Pre-A+轮融资，推进体内基因编辑药物制剂规模化生产技术【基于行业知识】。
7. 跃赛生物（上海）：建立高精度基因编辑平台，基于人多能干细胞开发细胞治疗药物，GMP生产基地已落成【基于行业知识】。
8. 启函生物（上海）：多基因编辑平台，中国首个获批的基因编辑iPSC来源细胞治疗产品QN-019a进入临床【基于行业知识】。
9. 邦耀生物（上海）：CRISPR与碱基编辑技术平台，管线涵盖镰状细胞贫血（BRL-101）、β-地中海贫血（BRL-201），均进入临床【基于行业知识】。
10. 博雅辑因（北京）：碱基编辑龙头企业，EDIT-301（β-地贫）获FDA孤儿药资格，EDIT-201（白血病）进入Ⅰ期临床【基于行业知识】。
11. 天泽云泰（上海）：拥有ViCas®CRISPR基因编辑平台，聚焦遗传性疾病和神经退行性疾病，多个产品进入临床【基于行业知识】。
12. 正序生物（上海）：基于碱基编辑技术，ZXE301（杜氏肌营养不良）进入临床Ⅰ期，同步布局遗传性耳聋等适应症【基于行业知识】。
13. 辉大基因（上海）：眼科基因编辑领军企业，HG004（先天性黑蒙症）、HG006（视网膜色素变性）处于临床前研发【基于行业知识】。
14. 赛福基因（杭州）：开发CRISPR-Cas12a编辑工具，SF0168（肝癌治疗）进入临床前阶段【基于行业知识】。

二、管线拓展与递送技术企业

15. 康霖生物（上海）：慢病毒载体基因编辑，KL003（β-地贫）获FDA儿科罕见病资格，Ⅰ/Ⅱ期临床入组完成【基于行业知识】。
16. 中吉智药（深圳）：慢病毒造血干细胞基因编辑，GMCN-508B（β-地贫）Ⅱ期临床患者出院，GMCN-508A（α-地贫）临床前研发中【基于行业知识】。
17. 和元生物（上海）：基因治疗CDMO与自研管线并行，提供AAV、慢病毒等基因编辑载体开发服务【基于行业知识】。
18. 圣诺医药（广州）：RNAi与基因编辑技术结合，双重递送平台支持肝、肺等组织靶向编辑，港股上市主体为圣诺医药-B 【4】 【5】 。
19. 瑞博生物（苏州）：小核酸药物平台，布局基因编辑递送系统，2024年1月作为转让方参与技术交易 【10】 。
20. 舶望制药（上海）：RADS递送平台支持基因编辑药物靶向递送，覆盖代谢、神经疾病，2024年1月作为转让方参与技术交易 【10】 。
21. 蓝鹊生物（杭州）：mRNA与基因编辑递送结合，开发LNP载体用于体内编辑【基于行业知识】。

三、细胞治疗与基因编辑结合企业

22. 西比曼生物（上海）：基因编辑优化CAR-T产品，提升实体瘤疗效，多个管线进入临床【基于行业知识】。
23. 恒润达生（上海）：CAR-T基因编辑技术，针对血液瘤和实体瘤，产品进入临床阶段【基于行业知识】。
24. 优卡迪（上海）：基因编辑CAR-T管线，UCART19（白血病）、UCART22（淋巴瘤）处于临床【基于行业知识】。
25. 科金生物（北京）：通过CRISPR敲除免疫检查点基因，增强T细胞抗肿瘤疗效【基于行业知识】。

四、产业链配套与概念股企业

26. 信念医药：AAV基因治疗平台，BBM-H901注射液（血友病B）进入临床试验，涉及基因编辑相关载体开发【基于行业知识】。
27. 九天生物：自主研发AAV技术平台，拥有衣壳发现和病毒载体构建技术，支持基因编辑药物开发【基于行业知识】。
28. 芳拓生物：优化AAV衣壳筛选，结合基因表达盒设计，提升基因编辑药物递送效率【基于行业知识】。
29. 百济神州-U：创新药龙头，布局基因编辑等前沿技术，港股上市主体为百济神州 【4】 。
30. 南模生物：提供基因编辑动物模型服务，支持药物临床前研究 【1】 。
31. 中源协和：细胞与基因治疗领域布局，涉及基因编辑技术应用 【1】 。
32. 信立泰：通过合作尧唐生物YOLT-101，拓展基因编辑治疗领域 【1】 。
33. 东富龙：提供基因编辑药物生产设备支持 【1】 。
34. 昭衍新药：基因编辑药物临床前研究服务 【1】 。
35. 新开源：基因编辑相关材料供应 【1】 。
36. 海正药业：布局基因编辑药物研发 【2】 。
37. 科前生物：基因编辑技术应用于动物疫苗等领域 【1】 。
38. 冠昊生物：细胞与基因治疗领域布局 【1】 。
39. 双鹭药业：基因编辑相关药物研发 【1】 。
40. 诺博特生物（爱美客旗下）：基因治疗Ⅰ期临床试验阶段 【1】 。
41. 宜明昂科：参与基因治疗辅料研发，登记备案药用辅料 【1】 。
42. 集萃药康（南京）：基因编辑动物模型服务，支持药物临床前研究 【1】 。

说明

• 企业覆盖技术研发（如CRISPR、碱基编辑）、管线推进（罕见病、肿瘤）、递送系统（AAV、LNP）及产业链配套（模型、设备、辅料），反映国内基因编辑药物研发的全链条布局 【1】 【4】 【10】 。
• 部分企业通过合作（如信立泰-尧唐生物）或技术交易（如瑞博生物、舶望制药）加速研发，体现行业协同趋势 【1】 【10】 。