制药增长的未来

早发现，快行动，赢价值 作者 数十年来，制药行业的增长由可预测的行动驱动：拓展新地域、延长产品生命周期以及优化商业策略。然而，这一增长模式正接近极限。日益激烈的竞争和非传统领域的突破正在重塑该行业。本观点揭示了未来增长的机遇所在：邻近领域、新技术、非常规枢纽和小型生物技术收购——这些领域机遇出现得更快、更早，且往往来自意想不到的参与者。 尤莉娅·潘科娃 法布里齐奥·米内奥 乌尔里卡·塞尔施泰特 菲利普·莫沙尔 本·范德沙夫 朱莉娅·塔拉吉利亚 先进疗法（例如细胞疗法）的规模化扩展限制制约了产业化。 重新思考增长模式 更严格的创业市场使许多早期生物技术公司变成了资金紧张的“僵尸”企业。 医药行业正处在一个结构性转折点。数十年来，增长来自于熟悉的驱动力：增量扩展、地域扩张、标准化饱和、监管压力以及日益激烈的市场竞争。曾经可靠的规模扩张路径如今越来越只能带来微薄的回报。近年来，在美国和欧洲等饱和市场，医药销售额以两位数增长，但销量却几乎未动——这表明当前的增长源于定价和产品上市，而非需求扩张（见图1）。研究资金正在改变学术商业化。这些引擎曾经提供 医疗政策变化及联邦 管道。可预测的结果，但现在面临市场 在成熟的医疗领域，公司受益于强大的网络和坚实的信息。在这些领域之外，情况更难追踪，现有企业在新兴机遇和竞争对手动向方面的可见度会减弱。数字疗法、先进疗法或不太熟悉的地理区域的突破往往会被忽视。 直到更小、更快的参与者已经采取了行动。与此同时，创新环境正在转变： 医疗系统希望以更低成本获得更佳效果，患者期待更高质量的生活，而价值创造的规则正在改变。各国正在重新审视保护规则和专利授权流程。 速度问题同样紧迫。既有的业务发展流程非常周密，包含多重评估和管理层级，但这些结构对快速变化的机遇反应过于迟缓。相反，一家医疗信息平台初创公司显示，在2011年至2020年间，美国食品药品监督管理局（FDA）约55%的药品批准来自规模较小或新兴的生物技术公司（非制药公司）。 而新兴生物技术公司迅速调整方向，在美国，多种力量正扩大着该领域。尽早建立合作，把握先发优势，但需要开辟新途径来抓住这一优势。优势。根据《维特转型》，—是传统模型难以遵循的路径： - 激烈的价格压力，包括最惠国（MFN）政策，正在重塑首发市场和首发策略。 从渐进主义到探索——将搜索范围拓展至既定边界之外 即便发现了有前景的机会，整合也鲜少一帆风顺。 从防御姿态转向主动参与——在机遇尚未成为主流之前就抓住它们 从内部确信走向外部开放——引入那些位于传统舒适区之外的视角 许多资产后来通过交易转移到大型制药公司，以扩大生产规模、应对监管并确保准入，但初创公司仍然驱动了大多数新药上市——这表明创新中心已从大型制药公司的核心领域转移（即，已超出既定治疗领域和熟悉的治疗模式，通常出现在新的地域和软件赋能的护理模式中）。 这种演变与其说是获取更多科学知识，不如说是重塑公司最初搜索、评估和整合创新的方式（见图2）。 塑造下一增长前沿的趋势 即便发现了有前景的机会，整合也鲜少一帆风顺。将外部资产与内部平台对齐并应对监管挑战，其难度不亚于科学研究。许多创新之所以受挫，并非因为它们缺乏价值，而是因为组织难以有效吸收它们。这些动态因素共同揭示了为何增长不能仅仅依靠复制现有模式。我们需要一种新的思维模式： 医药行业增长动力的转变正挑战着该行业的既定策略。对核心治疗领域的防御正在让位于一个更复杂、更碎片化的创新格局。公司不再依赖现有资产，而是需要追踪和解读一系列重塑价值创造地点和方式的宏观力量。图3展示了四个宏观趋势（下文将详细探讨）。 图3. 塑造下一增长期的趋势 1. 将价值锚定在未满足的需求上 这种模式在发达经济体中很普遍；例如，日本的目标是通用药品市场份额达到80%。 最具韧性的机遇依然源于未被满足的需求，但这些需求的范围正在演变。除了治疗空白之外，患者在体验和自主性方面的增长也正在显现，因为组织更完善的患者社群正利用大型语言模型（LLM）和更丰富的数据自我教育并进行协调，同时关注依从性和生活质量。能够减少副作用或简化给药方案的治疗，其差异化作用可以与突破性疗效相媲美。例如，根据《新英格兰医学杂志》和埃默里大学于2024年进行的一项全球性试验，一种每年两次注射的HIV预防药物，其患者依从性远高于每日药片，便捷的给药方案将感染风险降低了96%。 2. 拓展创新生态系统 发现不再局限于少数几家大型现有企业手中。如今，该领域涵盖了初创公司、专业生物技术公司、数字健康先驱以及跨学科研究联盟。这个更广泛的生态系统增加了复杂性，但也创造了前所未有的合作机会。早期合作的公司能够洞察新兴科学、灵活获取人才和想法，并在它们成熟之前有机会塑造其发展轨迹。重要的是，这一趋势已超越西方中心。亚洲、拉丁美洲和中东正在贡献独特的科学能力和创业活力。中国正成为一个第二级别的引力中心，挑战美国的霸主地位；2024年，中国生物制药公司达成了94项海外许可协议，总金额创下纪录高达520亿美元。其他国家也在推进，尽管规模不及中国。这些数字表明，公司正如何积极从新地区获取全球的先进技术。 与此同时，紧张的医疗卫生预算所引发的经济需求未获满足，正推动着人们要求取得能够证明成本效益、实现基于价值的成果并提高系统效率的突破性进展。以经济为增长策略的基础，有助于降低脱离市场需求的科研风险，并协调监管机构、支付方和患者。由于尖端药物通常每剂成本高昂，因此增加的支出促使保险公司和政府鼓励使用仿制药。 4. 战略邻近关系 3. 加速早期信号 转型正在加速。新模式下的专利活动、实验性试验设计以及早期学术突破正超越传统评估周期。弱信号，如会议摘要、临床前数据和探索性合作，可以迅速演变为竞争性现实。人工智能增强型工具可以在传统审查前几周检测并标记这些信号。大型语言模型和机器学习管道大规模扫描出版物、专利、试验注册信息和合作网络，标记弱信号波动，从而实现更快的许可、共同开发或战略定位。忽视它们意味着在其他人已经塑造好领域的场景中姗姗来迟。从噪音中分离出有意义的模式的能力现在是一个关键的不同iator。科学产出的速度是显著的：2015年至2023年间，欧洲生物技术专利申请增长了46%。这种增长，特别是在基因治疗和信使核糖核酸（mRNA）等新兴领域，表明公司必须持续监控快速变化的想法。 增长既来自治疗突破，也来自支持性技术。邻近领域——包括先进药物递送、人工智能驱动的发现引擎、诊断和数字平台——正成为价值创造的核心要素。这些邻近领域通过分散风险、超越单一赌注来增强韧性，并通过实现超越药物的集成解决方案来创造差异化。将靶向疗法与伴随诊断相结合，并整合用于依从性指导、症状跟踪和经验分享的受监管数字工具，能够创造出更难复制且便于卫生系统采用的解决方案。 大型制药公司已大力投资人工智能和数字健康领域；2023年，一家生物技术公司给首位II期临床试验患者使用了人工智能发现的小分子——这是该领域的里程碑。然而，截至2025年9月，尚未有使用人工智能发现的新药获批，分析表明，从早期承诺到后期成功的进展落后于预期。这些因素共同改变了增长的涌现地点以及必须如何捕捉增长，要求建立将早期洞察转化为果断行动的系统化实践。 案例研究——拓展女性健康领域的机遇 - 结果。这些发现形成了一份投资组合路线图，在科学前景与商业可行性之间取得了平衡。双域评估验证了临床相关性和市场准备情况，而严谨的商业案例则确保了战略契合度。该战略结合了目标合作伙伴关系、引进许可和有选择性的共同开发计划。通过以未满足需求为基础进行决策，并应用严格的评估，该公司在一个成熟但服务不足的细分市场中实现了差异化，将自己定位为女性健康创新领域的可信领导者。 - 背景。女性健康领域仍存在大量长期未得到充分解决的诉求。一家全球制药公司认识到，仅依赖内部市场分析存在局限，这种分析未能充分强调患者层面和系统层面的差距。 - 方法。为了明确其视角，该公司聘请了临床专家和卫生经济学家。扫描学术渠道和早期开拓者揭示了传统资源所忽视的需求，包括改善患者就医机会、解决系统低效问题以及开发符合医疗质量期望的治疗方法。 企业现在依靠真实世界证据、患者倡导洞察以及健康经济学来深化理解。以未满足的需求为基础进行创新，不仅指导战略；它还能统一利益相关者，降低支持缺乏可行市场的解决方案的风险。 医药行业如何应对 行业观察者发现，成功的企业采用六步法来识别和把握机遇（见图4）。这种做法结合了广泛扫描与深度评估，确保决策既果断又务实，并体现出一种日益增长的认知：增长不再仅仅来自直觉或网络覆盖范围，而是源于能够应对当今创新格局规模与复杂性的结构化流程。 第二步：扫描全球格局 一旦需求明确，下一步便是拓展至熟悉的领域之外进行扫描。核心市场通常已被充分理解，但当公司进入相邻的技术领域或地域时，便会暴露出盲点。如今，领导者们采用结构化的扫描实践，以覆盖全球研发格局。 第一步：识别未满足的需求 成长之旅始于应对那些具体、有据可查且受需求支撑的未满足需求。这些需求可能出现在不同层面： 为现有资产拓展新适应症，并制定治疗领域发展蓝图以预见未来需求 临床——指缺乏治疗选择或治疗方案，或疗效未达标准的领域 识别初创公司、大学衍生企业和早期企业中的高潜力机遇 以患者为中心——通过改进配方、递送机制或监测解决方案，提升依从性、便利性或生活质量的机会 识别学术实验室中那些在主流数据库中尚需数年才能显现的隐藏瑰宝 领导者正通过扫描方法来展现其能力。越来越多地，这涉及到高级分析、AI驱动的搜索工具和预测平台，这些工具追踪专利、资金流或研究产出中的微弱信号。利用AI驱动的视野扫描和精选来源（专利、资金流、会议摘要）可以扩大覆盖范围，同时避免被噪音淹没。 经济——那些降低成本、缓解系统低效或解决付款方关于性价比担忧的进步 识别这些需求的方式正在改变。传统的市场分析忽略了患者体验中的细微差别以及不断变化的卫生系统（图4。六个期望和付款方优先事项）。-步法，用于把握机遇 提供关于发展路径、监管障碍和商业化方案的关键性观点。 步骤 3：评估创新者与资产 通过第一道筛选的机会，接下来将接受严格的评估，以确定其战略契合度以及科学与商业可行性。核心考量因素包括： 衡量有形的市场兴趣，包括付款方和投资者的意愿。 与现有投资组合或重点领域形成战略互补 这种跨职能的评审流程能够形成平衡的视角，从而强化决策能力并降低代价高昂的失误风险。明确假设、量化不确定性以及执行清晰的停止/继续门禁，能够实现更早的课程纠正和更规范的资本配置。 差异化潜力以及该资产是否能够强化竞争定位 将集成准备状态纳入当前开发平台或商业基础设施 第五步：构建商业案例 科学可信度，包括数据可重复性和研究团队的专业性 即使是极具说服力的科学发现，也必须满足严格的财务和战略标准。如今，商业案例已超越顶线预测，以检验端到端的可行性，其重点在于： 市场准备情况，例如可扩展性和监管机构接受的可能性 从开发到发布都需要监控的投资和时机，其里程碑需与监管和竞争现实保持一致。 本步骤的一个关键要素是日益增长的对发展设计的关注。对临床开发计划、终点和监管策略的早期审查，往往和科学本身一样，决定了可行性及风险。 临床、监管、商业、技术和CMC各维度全面风险评估——规模化生产可行性、工艺稳健性、配方、稳定性/保质期、质量以及供应链准备情况 步骤 4：参与跨职能机会审查 单一视角不足以验证一个潜在机会。相反，应采用系统性的跨职能方法，并可选择性搭配双领域专家，以避免仅基于纯粹科学承诺而产生的过度自信，或对商业可行性的高估。例如，一个常设的研发商业化组合委员会可以吸纳市场准入、医学、监管、化学/制造/控制（CMC）以及财务等部门的参与。价值源于跨职能能力的结合以及清晰、可重复的方法。 将情景规划融入商业案例的做法正在发展。团队不再只关注单一结果，而是模拟短期收入增长点、长期差异化策略或防御性举措以弥补组合差距，从