解密AI for Science

AlforScience驱动制药范式演进：逻辑智能体与Know-how壁垒的竞合 摘要 ·AI制药正从CADD向大语言模型(LLM)驱动的智能体演进，2025年底至2026年上半年将迎来LLM驱动研发的新浪潮。●商业模式趋向竞合：LLM提供逻辑能力，初创公司凭借行业Know-how构建专业工具，单位Token研发效率成为核心竞争力。·AI显著提升大分子研发能力，RFdiffusion等模型实现蛋白结构广泛替换，可优化高级研发专家20%-50%的时间。●湿实验(WetLab)并非物理产能瓶颈，AI正通过自动化机器人提升实验数据质量，解决数据批间差异与不可追溯性难题。·寻找新靶点仍是NP难问题，AI虽能将部分难点转化为“低垂果实”,但仍需依赖科学家经验与湿实验验证的闭环反馈。●中美竞争格局：中国在CRO资源、算法优化及人才转型速度上有优势，但在GPU硬件基础及前瞻性研发引领力上仍落后美国。●行业尚未出现范式性创新，目前AI应用仍局限于人类知识背景下的加速，尚未建立起催生“下一代药王”的直接逻辑链。 Q&A 在药物研发领域，AI具体是如何赋能其全流程，解决了哪些环节的痛点，并创造了何种价值? AI在药物研发全流程中的赋能是多方面的，具体应用环节因药物类型(如小分子与大分子)、研发阶段(早期研发与临床试验)以及参与主体(如大型药厂与CRO)的需求而异。从药物研发的科学层面来看，AI的应用主要体现在以下几个关键环节：首先，在靶点发现阶段，AI发挥着核心作用。一个典型的例子是利用AI预测蛋白质结构，如AlphaFold通过氨基酸序列预测其3D结构，这一突破性进展极大地推动了行业发展。其次，在苗头化合物发现与优化阶段，AI被用于预测分子间的亲和力，这是对传统计算机辅助药物设计工作的延续与增强。当前的研究重点是如何提升亲和力预测的有效性。这不仅包括小分子药物的传统 CADD领域，也涵盖大分子药物。例如，AlphaFold的后续版本(如第三代)已具备同时生成小分子和蛋白质并预测其亲和力的能力。同期的RFdiffusion等模型也具备类似功能，但由于底层物理原理的限制，这些AI方法尚未能完全取代传统CADD。再次，在临床前研究阶段，AI用于ADMET(吸收、分布、代谢、排泄和毒性)性质的预测。早期的QSAR模型，以及后来基于机器学习和深度学习技术开发的成熟软件工具(如英矽智能的Chemistry42),都在这一环节得到应用，用于系统性地评估候选药物在体内的动态过程和潜在毒性。此外，在临床试验阶段，AI可应用于病人生存组分析和生产工艺优化等方面。最新的发展趋势是，AI的应用正从两个方向交汇融合：一是从传统的、基于物理和化学原理的CADD方法向AI驱动的模式演进；二是从AI的语言逻辑能力向科学研究领域拓展。特别是，大语言模型通过调用底层平台的智能体已成为当前研发的热点方向。 AlforScience领域的初创公司未来可能的商业模式是什么?它们与大模型公司及科研单位之间将形成怎样的竞合关系? AIfor Science公司的发展可以大致划分为三个阶段，每个阶段的公司形态和商业模式各有侧重。第一阶段，在AlphaFold技术爆发前后，市场上的公司主要是传统的CADD企业。这些公司也使用AI工具，但技术基础多为早期的机器学习算法，而非最新的深度学习技术。第二阶段，随着AlphaFold的成功和深度学习技术被广泛引入生物信息学与化学信息学，涌现出一批新的工具型软件公司。这些公司专注于解决复杂分子的结构预测问题，例如从一维序列预测复杂的3D结构。同时，行业内也出现了一些针对特定痛点的创新，如基于模板的分子生成、成药性预测和老药新用等，但这些多为局部创新，未能形成系统性突破。这一阶段的标志性技术是蛋白质结构预测及由此衍生出的各类分子生成模型。这些公司面临的核心挑战是，尽管其AI模型能生成新颖的化学或大分子结构，但市场最终关注的是能否产出真正突破性的药物。因此，它们需要通过大量的实验和经验来验证其生成结果的有效性。第三阶段，自2025年底至2026年上半年，随着大语言模型在逻辑推理和知识整合能力上接近甚至超越人类，催生了新一轮的创业浪潮。这一时期的AI for Science公司，其技术路径是通过大语言模型驱动智能体，并结合技能库等工程化手段来解决科学问题。谷歌近期成立的公司以及Anthropic发布的ClaudeScience平台是这一趋势的代表。然而，这类公司也面临其固有的挑战：智力水平的提升与药物研发的成功并非简单的线性关系。回顾历史，大型药厂在资源和实验能力上远超小型创新药企，但后者仍能产出许多创新药物并被前者收购。这表明，自动化实验能力和AI的智力是否是药物研发的核心瓶颈，仍是一个有待验证的问题。总体来看，三个阶段的AI for Science公司分别解决了药物研发流程中的部分问题，但尚未触及并解决最核心的场景。 在AlforScience领域，初创公司与提供大模型平台的公司之间未来的商业模式是怎样的，它们是合作还是竞争关系?这些公司如何实现商业变现? 在AI for Science领域，初一创公司与大模型公司之间的关系更倾向于竞合，且合作远大于竞争。大语言模型具备复杂的逻辑能力，可以快速调用和运用下层的 各类工具，形成一种调用与被调用的关系，这是一个合理的变现渠道。在此背景下，能否胜出的关键在于单位token的研发效率，即谁能用单位token执行更有效的研发行为，而非单纯调用更多的token。这种思路与目前如“尼斯”(音)等agent的著名思考模块一脉相承。传统的AI for Science工具需要针对大语言模型进行改造，这构成了一个竞争点，即由谁来主导改造，以及改造后的工具对于药物研发的有效性。然而，早期那些非逻辑类、单项的专业模型与大语言模型的核心竞争点并不重叠，它们更像是一种上下游的衔接关系。因此，双方更有可能形成合作，从而使整个产业链更加贯通。这种合作模式也引发了关于产业主导权的问题：大语言模型是退居辅助地位，还是在产业中扮演更核心的角色，目前尚不明确。最终的产业格局和利益分配方式，可能需要不同类型的公司，在各自拥有不同知识禀赋的背景下，通过市场竞争与合作的融合过程来决定。 未来是否可能形成一种标准的合作模式，即AlforScience公司利用其科研流程的理解和专有数据，借助第三方大模型开发出专业的研发工具销售给药企，从而实现共赢?大模型公司在这一模式中是否难以触及药物研发的核心壁垒? 这确实是未来最标准的一种合作模式。大语言模型主要负责提供逻辑能力，而专业的AI for Science公司则凭借其核心技术，整合特定领域的专业知识。医药领域的药物研发具有高度的专业性，几乎每一种药物都存在其独特的know-how壁垒。因此，相较于现有的文本处理或办公场景，大模型公司若想从一个通用工具出发，渗透到下游包含各种know-how的专业工具领域，在科学领域面临的壁垒要高得多。这些涉及不同药物种类的研发壁垒，主要还是掌握在传统药企或深耕该领域的AI工具厂商手中。 既然药物研发存在很高的know-how壁垒，那么如何看待一些大型科技公司试图通过购买医药公司的临床或研发数据来突破这一壁垒的现象? 购买数据确实可以解决一部分know-how的问题，使购买方在特定领域内，能在一定时间内超越没有这些数据的竞争对手。然而，这种做法也面临新的挑战。当前药物研发的核心难题在于应对未知，而非处理已知问题。尽管药企在研发过程中积累了大量实验数据，例如药物亲和力数据，但相对于待开发药物的广阔化学空间而言，这些数据量是远远不够的。因此，即使准备了海量数据，只要面对的是一个全新的研发问题，而非对旧有问题的优化，挑战依然巨大。药物的适用性非常局限，微小的差异性就可能导致整个研发系统的失败。此外，试错成本是另一个关键因素，它包含巨大的成本和一定的运气成分，如果运气不佳，试错成本将是海量的、难以估量的。 除了药物研发，AlforScience在国内外还有哪些需求场景有望快速释放?未来几年内，哪些新方向值得期待? Alfor Science在其他领域也展现出巨大潜力。首先，在科学观点提炼和文献调研方面，AI工具对复杂问题的分解、解构以及处理海量知识的能力远超人类， 这将极大提升科研效率，甚至可能对现有的科学假说提出直接挑战。AI能够通过对全知识图谱的分析，在细节中找到新的突破口。其次，在生物信息学和化学信息学领域，尽管已有AlphaFold和RF Diffusion等模型，但我们对生物编码底层逻辑的理解仍显不足。未来的一个重要方向是深入探索如何将宏观需求转化为底层的代码序列，即如何根据一个更宏观的功能需求，快速设计并制造出能适应复杂结构变化、形成复杂机理的蛋白序列。同样，在小分子领域也存在类似的鸿沟。如何将人类用化学性质语言描述的药物或分子需求，有效地转化为具体的分子实体，是亟待解决的问题。这类似于文生图模型，但挑战在于目标是具有3D几何特征的分子空间，而非二维平面。此外，更前沿的方向是复杂微观分子的设计。这不仅涉及静态结构，还包括动态结构、机械性力学特性以及电子链传递等复杂生物学功能。这类研究旨在已有生物体之外复现某些功能，但由于该领域本身科学家数量少，研究基础薄弱，尚未形成系统性的放大效应，突破往往依赖于少数科学家的智慧或偶然发现。 AIforScience领域的市场空间有多大?同时，中美在该领域的竞争格局、各自的优劣势分别是什么? AIfor Science将带来颠覆性的市场空间，其潜在产值预计将超过现有整个药物产业。AI的介入将极大拓展传统药物的可研发领域，并承载更多的社会期望，无论是在单个药物的价值还是在药物品种数量上，都有望实现多倍增长，这是一个极具价值的发展方向。不过，目前整个生态系统仍需进一步构建，有价值的公司数量尚显不足。中美在该领域的竞争格局是大语言模型竞争的延续。中国的优势在于人力资源以及对特定算法的优化能力，同时在基础设施建设、电力、人力成本及维护等方面也占有优势。然而，中国的劣势在于硬件基础，即GPU芯片，与美国相比仍存在一定差距，亟待追赶。这导致AI训练成本更高，一方面芯片效率不高，另一方面，脱离原有训练框架的人才需要较高的学习成本进行转型。不过，从药物研发领域来看，中国拥有全球最丰富的CRO资源，并且国内的科研院所和高校在拥抱AI方面，未来一段时间内有望与美国齐头并进甚至超越。AI的崛起为中国在算力相对落后的领域提供了一个实现自我跃升或“超车”的新契机。美国的优势则主要体现在由大型公司主导的模式。这些公司具备超前的研发方向和未来格局的判断力、引领能力和控制能力，能够凭借其独特的逻辑争取到同时代企业家或共同体的支持。目前，国内在这一方面相对处于劣势。 AI在制药领域的具体应用环节是什么?它主要是提升效率吗?考虑到后续物理实验(湿实验)的瓶颈，这种效率提升的实际效果有多大? AI在制药领域的应用远不止于提升效率，它更在于构建了新型的研发方式。从效率提升的角度看，AI将企业信息化的提效过程进一步放大。以往存储于Excel或PPT中的信息，在信息化时代汇入电子实验记录本，而在AI时代则转化为AI可读取的更详尽的文档，从而减少了人工操作。例如，传统方式下绘制一个分子结构并伴随复杂思考可能需要20分钟甚至更长，而AI介入后可能仅需几秒钟。这将大量解放一线高级研发人员(如TeamLeader级别)的时间，使其能更专注 于决策“需要哪种药”,而非“如何将药物结构画得更好看”,预计可优化这类高级研发专家20%至50%的单人研发时间。更重要的是，以生成式模型为代表的AI正在构建全新的研发模式，尤其在大分子领域表现显著。过去，大分子研发多局限于替换关键位点的单个氨基酸，若替换一个位点有20种选择，替换三个位点则有20的三次方种可能，这在实验上几乎不可行。而现在，以RFdiffusion、ProteinMPNN等为代表的生成式模型能够以极高的准确性进行广泛替换，有效规避了因替换导致蛋白结构不稳定或无法正常折叠的问题。这带