专业药物：美国医疗体系的核心组成部分

执行摘要 专科药品是美国不断发展的医疗体系中的核心组成部分。尽管定义各异，但专科药品的特点是由多种因素共同决定的，包括其分子结构、目标病症和给药方式等特殊准入要求。这些药品既包括生物制剂，也包括传统药物，通常用于治疗慢性病、罕见病和严重疾病，例如癌症或多发性硬化症（MS）。 专科药品也以其分销方式为特征——与典型的零售药店不同，专科药店提供详细的用药方案、患者教育、先进的药品储存以及持续的临床监测。截至2024年，美国有1900家专科药店。1 专科药品正日益推动药品支出，重塑付款方策略并挑战传统的分销模式。2017年占总药品支出的43.3%，预计到2030年将占支出的一半以上，而全球市场规模预计将达到9655亿美元。2,3 尽管在肿瘤学、免疫学和基因治疗等领域需求不断增长且创新迅速，利益相关者仍面临定义碎片化、获取渠道不均等以及日益增长的支付能力压力。与此同时，新进入者（例如沃尔玛健康、亚马逊）、数字工具（例如远程药房、药品配送服务）以及政策改革（例如《降低通胀法案》（IRA）、《340B药品定价计划》）正迫使人们重新评估专科药品的交付方式、报销机制以及如何融入医疗服务体系。 这项分析考察了正在重塑专业药房市场的五大趋势： 1.特殊药品需求的增长是由慢性病和复杂病症日益普遍驱动的。2. 不断攀升的成本加剧了付款人、雇主和患者的可负担性与可持续性压力。 5.政策和监管改革正影响着特需药品的定价、报销和分销模式。 这些趋势表明市场正处于一个临界点，其中复杂疗法的需求增长、创新加速以及成本上升都在考验传统的定价模式（图1）。利益相关者需要在广泛的患者可及性、负担得起的保费和可持续的制造商投资之间做出艰难的权衡——尤其是在罕见病和高成本疾病领域。为了保持活力，该行业必须重新定义特种药品的融资、分销和支持方式，以平衡创新与可负担性和医疗服务中的公平性。 specialty pharmacy市场处于创新、成本和可及性交汇点。随着疗法日益个性化和昂贵，垂直整合公司继续掌控着相当大的市场份额，新进入者正寻求创新分销流程，而支付方和政策制定者则在测试新模式以管理可负担性并评估价值。 目录 对专科药的需求日益增长，主要受6种慢性复杂疾病患病率上升的推动。 九、成本不断攀升，加剧了支付方、雇主和患者的可负担性与可持续性压力 生物制剂、基因疗法、CAR-T治疗和生物类似药正改变着药物研发管线，它们越来越多地主导着研发和上市策略。 17 市场格局正在变化 主要利益相关者和新进入者争夺市场份额并重新构想患者准入模式 影响专科药品定价的政策与监管改革，22种报销和分销模式 方法论26结论 对特需药品的需求日益增长，这主要是由慢性病和复杂病症的日益普遍所推动。 随着美国人健康状况恶化以及慢性病患病率上升（见图2），对特需药品的需求持续增长。近80%的美国成年人至少患有一种慢性病，其中超过一半的人患有多种慢性病，如糖尿病、心脏病、癌症和肥胖症。4这些慢性病的组合导致美国每年近4.9万亿美元的医疗保健支出中近90%用于治疗这些疾病，凸显了它们给患者和医疗保健系统带来的沉重负担。5虽然过去十年成年人慢性病的患病率仅从2013年的72.3%略有上升至2023年的76.4%，但其规模正在扩大，推动了对先进治疗手段的持续需求。6 在慢性病管理中，对专科药物的需求高度集中于自身免疫性疾病和炎症性疾病，如类风湿性关节炎、多发性硬化症、银屑病、克罗恩病、某些癌症和艾滋病。7 肿瘤药物占专科药物的最大份额（47.1%），其次是出血性和血液疾病（13.6%）和炎症性疾病（8.1%）（图3）。专科药房通常专注于特定的治疗领域，有时是多个领域。2020年，有431家专科药房专注于肿瘤药物调配，其次是410家药房调配血液疾病疗法（图4）。在增长中的专科药房市场中，也存在供应引导需求的因素。虽然许多慢性疾病已有有效的现有治疗方案，但一些疾病现在正被成本更高的生物制剂或疾病调节药物所取代，这增加了总体每位患者的支出。8 专科药物的研发正日益受到罕见病和孤儿病的影响，这些疾病占据了2025年FDA药品批准总量近一半。9美国有超过7000种罕见病，影响超过3000万人，但仅有500种罕见病获得了FDA批准的治疗方法，因为针对如此小规模人群的疗法缺乏足够的资金激励。10,11 最常见的昂贵罕见病疗法用于治疗囊性纤维化、多发性硬化症、血友病和某些遗传性癌症等疾病。12,13 与慢性病不同，罕见病疗法通常针对此前未经治疗的情况，通常为规模较小的患者群体提供非常高的每人成本治疗。14 这些高昂的成本有助于解释，为何像多发性硬化症这样的罕见病疗法，尽管治疗的患者相对较少，但在专科药物支出中所占的份额却日益增长。 不断上升的成本加剧了支付方、雇主和患者的可负担性和可持续性压力 专科药品支出持续快速增长，加剧了付款人、雇主和患者的可负担性问题。重要的是，不断增长的专科药房成本以保费上涨的形式影响每一个人，而不仅仅是服用专科药品的人。在美国，2023年药品支出总额为4370亿美元——扣除了回扣和折扣后——其中专科药品占总额的54%（图5）。15 专科药品市场规模从2023年的925亿美元增长到2024年的1292亿美元，预计到2030年将接近9655亿美元——复合年增长率为39.8%。16 全球范围内，预计到2028年专科药品将占药品总支出的43%，在领先的发达市场（如美国）中占比将超过55.0%。17 成本轨迹也因专科药物的施用和报销方式而有所不同。在药店福利项下计费的专科药物，因生物类似药的竞争而实现了成本缓解，例如Humira®；而属于医疗福利覆盖的治疗方法——例如输注型生物制剂和基因疗法——则仍然昂贵，并持续增加总支出。18 按支出额排名的前几种药物主要治疗自身免疫和炎症性疾病：Humira®、Stelara®和Skyrizi®（图6、图7）。19 财务影响超越了付款人和药店福利经理（PBMs），还包括雇主和患者。根据员工福利计划国际基金会（International Foundation of Employee Benefit Plans）的调查结果，专科药物和细胞与基因疗法（CGTs）是推动健康福利成本上升的主要因素之一，导致总体成本趋势上升了7%。雇主正通过利用管理工具作出回应——包括事前授权、数量限制、病例管理和疾病管理计划——同时越来越依赖以结果为导向的合同，这些合同将付款与患者结果和真实世界有效性挂钩。美国健康保险计划协会（America's Health Insurance Plans, AHIP）报告称，提供者提供的相同药物平均收费比专科药店高42%，这突显了分销渠道在可负担性方面的重要性。 专科药品占雇主总体支出的比例严重失衡。在特拉华州，在完全保险的商业健康计划中，总药物支出中有44%来自仅1%的药店处方。23这种集中度说明了可持续性挑战：一小部分疗法对支付方和患者产生了不成比例的影响，这进一步凸显了建立新的支付模式、制定战略性福利设计和实施针对性成本控制机制的紧迫性。鉴于一小部分疗法驱动了大部分支出，被开具这些专科药的患者可能会面临不成比例的高额自付费用（OOP），这凸显了需要制定能够缓解获取医疗服务的经济障碍的福利设计。24 生物制剂、基因疗法、CAR-T治疗和生物类似药正改变药物研发管线，它们越来越多地主导着研发和上市策略。 专科药管线迅速扩张，重塑了复杂疾病的管理或治疗方式。20世纪90年代中期，可用的专科药不足30种，但在2025年FDA批准的55种新药中，约占近80%。25,26 近些年来，FDA指定为专科药的新药比例在67.6%至78.8%之间波动（见图8）。 今天，特需疗法代表了正在研发的7000种药物中的约75%。肿瘤学和免疫学主导着药物研发管线（图9），预计未来五年将有100种肿瘤学疗法获批上市，到2028年将使支出从2240亿美元增加到超过4400亿美元。28 生物类似药有潜力颠覆专科药房市场，尽管面临报销和处方障碍，但在肿瘤学和自身免疫性疾病领域正获得日益增长的应用。旨在复制原研生物制剂的治疗效果，生物类似药通常以参考产品价格的大约50%推出，并将相应生物制剂的平均销售价格平均降低了25%。29 在2021年至2025年期间，生物类似药可节省385亿美元——约占预计生物制剂支出的5.9%。30 截至2025年，FDA已批准19种独特分子共76种生物类似药，其中55种已在美国上市。31 在肿瘤学和自身免疫性疾病领域，应用尤为强劲，包括Humira®、Stelara®、Enbrel®、Lucentis®、Remicade®等生物类似药正获得市场认可。32,33 预计通用药或生物类似药替代品将适用于前25种专科药物中的近一半，可能使1000亿美元年度药品支出面临竞争。34 尽管存在潜在的成本节约，但在其他治疗领域，生物类似药的采用速度慢于预期（图10）。存在一些与报销和处方相关的系统性障碍，阻碍了生物类似药的采用。例如，“返利壁垒”和排他性合同即使在生物类似药比原研生物制剂更便宜的情况下，也能使原研药企保持优势地位。35 参与340B项目的医院，其生物类似药的采用率通常低于未参与该项目的医院，这与门诊环境中收入激励可能更有利于高价品牌产品的现象一致。36 管理式医疗组织（PBMs）可以将其排除在处方外，将其置于具有更高自付费用的高层级，或将其与品牌药置于同一层级，而不会提供鼓励生物类似药采用的会员计划。37 此外，各州的特定法律法规也会影响医生的处方决策，因为对替代有更严格规定的州，在生物类似药上市后，更有可能不使用可互换的生物类似药。38 医疗保健提供者在采用方面面临的障碍包括对生物类似药的了解有限，以及安全性和有效性方面的担忧。39 医疗保健提供者还可能面临行政障碍，如需要预先授权或阶梯治疗要求。患者也可能因有效性方面的担忧而犹豫是否从生物制剂切换到生物类似药。40 此外，潜在的成本节约往往无法惠及患者。生物类似药的竞争并未始终显示出能够降低商业保险计划中的患者自付费用，这可能使临床医生和患者失去转换的意愿。41 生物类似药之外，基因治疗（CGT）创新正加速推进。截至2025年10月，已有46种CGT获得FDA批准，另有超过500种疗法处于研发管线中。42,43 FDA预计每年将有10-20种新的CGT获批，涵盖癌症、囊性纤维化、血友病、阿尔茨海默病、帕金森病和精神分裂症等多种疾病（图11、图12）。44 值得注意的是，FDA于2024年加速批准了利卡巴塔格恩马莱鲁塞尔（Breyanzi®）——这是一种用于治疗慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤的CAR-T疗法。45 这些先进疗法虽然成本高昂，但在专科药物研发管线中的占比日益增加，同时也凸显了专科药房面临的新运营压力，包括应对有限的分销网络和支付方授权、管理供应链物流、基因检测协调以及长期患者监测等。46,47 行业格局正在转变，主要利益相关者和新进入者正争夺市场份额，并重新构想患者准入模式。 专科药品市场预计将到2030年稳步增长，这突显了分销在塑造市场动态中的持续重要性（图13）。配药业务高度集中——2024年，三家最大的专科药房占据了三分之二的处方药收入，每家都由实施垂直整合的组织拥有，这些组织同时也运营着PBM（图14）。尽管如此，医院和卫生系统正在扩大其专科药房的业务范围，到2023年，它们占据了获认证专科药房总数的27%，较2017年的15%有所上升。独立药房在获认证的地点中占比较大，但收入份额持续下降，这突显了规模和整合如何塑造竞争优势。 专业药房代表一个增长但分散的市场。大多数运营规模相对较小——2022年，约75%的医疗系统报告其专业药房的总收入为2亿美元或更少——这反映了进入该市场的障碍，例如支付方网络的有限接入、报销减少以及招聘合格临床人员的挑战（见图15）。尽管如此，医院和医疗系统仍将专业药房视为具有战略重要性，特别是考虑到它与340B项目参与、整合护理协调和改善患者留存的联系。 新进入者，如CVS、