AI赋能生物医药行业正从分散的试点项目转向结构性研发战略特征，尽管行业仍远未实现大规模部署。根据 ZS 2026 CDIO 研究中 2025 年 7 月对 115 名美国制药和生物技术公司技术高管进行的 Harris 问卷调查，只有 40% 的 AI 试点项目达到规模化部署，而只有 17% 的受访者表示他们已经可以从 AI 发现中证明可衡量的价值。德勤 2025 年 8 月至 9 月对 280 名生物制药和医疗技术 C 级高管进行的第四份生命科学展望调查发现，只有 22% 的生命科学领导者表示他们已经成功实现了 AI 的规模化，只有 9% 的受访者报告实现了从这些工作中获得重大回报。与此同时，投资正在加速：KPMG 2026 年 AI 季度脉搏调查发现，生命科学领导者预计 12 个月 AI 支出平均预计从 2025 年 Q1 的 1.14 亿美元跃升至 2026 年 Q1 的 2.07 亿美元，一年内几乎翻了一番。
采用情况不均衡且特定于用例。Benchling 2026 年生物技术 AI 报告发现，所谓的“杀手级应用”集中在具有清晰、可验证数据的任务中：文献综述和知识提取 (76% 采用率)、蛋白质结构和性质预测 (71%)、科学报告 (66%) 和靶点识别 (58%)。在需要更混乱、更难验证数据的领域，采用率急剧下降：生成式分子设计 (42%)、生物标志物分析 (40%) 和吸收、分布、代谢和排泄 (ADME) 预测 (29%)。一半采用者报告加快了目标时间，56% 期望在两年内实现有意义的成本降低。
支撑这项活动的市场规模很大且增长迅速，但估计因方法而异。GrandViewResearch 2025 年将全球 AI 药物发现市场规模评估为 23 亿美元，预计到 2033 年将达到 138 亿美元，复合年增长率为 24.8%。Fortune Business Insights 将 2025 年市场规模估计更高，为 44.6 亿美元，预计到 2026 年将增长至 50 亿美元，而 Alora Advisory 估计 2025 年为 55 亿美元，到 2032 年将增长至 280 亿美元。监管机构也在同步行动：美国食品药品监督管理局 (FDA) 于 2025 年 1 月发布了关于 AI 在监管提交中使用的初步指南，欧盟药品管理局 (EMA) 于 2026 年 1 月联合发布了涵盖整个药品生命周期的十项良好 AI 实践指导原则。
现实世界的临床验证仍然有限，但正在积累。InsilicoMedicine 的 rentosertib（一种 AI 设计的 TNIK 抑制剂，用于特发性肺纤维化）于 2026 年 7 月进入 III 期临床试验，IIa 期结果发表在 Nature Medicine 上。Isomorphic Labs（Alphabet 的 AI 首选药物设计子公司）于 2026 年 5 月筹集了 21 亿美元 B 轮资金，以扩大其 AI 药物设计引擎并推进其临床管道。然而，到 2026 年初，还没有完全由 AI 发现的药物完成所有临床试验并获得 FDA 批准，这是一个与该技术变革潜力相称的清醒反重音。
本报告检查了 AI 赋能在生物技术研发、商业和监管职能方面的现状；量化了来自十几个主要调查和市场分析的投资、采用和结果数据；介绍了五个现实世界的案例研究；并概述了组织从试点过渡到规模化价值所需的操作、数据和人才要求。研究表明，数据基础设施是进一步进展的主要制约因素。人才 sourcing 正从外部招聘转向内部技能提升。战略和商业层面，AI 赋能正在重塑生物技术公司如何分配资本、构建运营模式以及与监管机构和商业伙伴互动的方式。生成式 AI、药物发现和 AI 原生生物技术模式正在兴起。监管和治理框架正在形成。未来趋势表明，生物技术和更广泛的医疗保健和生命科学组织正在构建其 AI 战略，为 2027 年及以后制定路线图。
