导航可持续临床试验的转变：平衡临床科学、速度和安全与环境的平衡

应对临床试验向可持续模式的转变 平衡临床科学、速度与安全，以及环境 奥雷利奥·阿rias，思想领导力总监，IQVIA 目录 1234执行摘要引言临床试验在降低医疗碳足迹中的作用量化温室气体排放基于风险的监测框架是开始减少排放的有效工具。 10RBM框架可以加以完善以提升可持续性结论：五项建议以提升临床试验的环境可持续性 15 16致谢 关于作者 建议 执行摘要 1.实施数字化以实现集中监控。这减少了现场访问的需求，同时提升了患者安全性和数据质量。 临床试验是安全、合乎道德地推动医学进步的核心组成部分。由于涉及复杂的制造、全球化的供应链和现场监控，它们产生了大量排放，IQVIA计算，2023年排放量为200万吨二氧化碳当量。 2.最大限度地减少员工、患者和货物的非必要旅行。去中心化临床试验（DCT）为减少患者非必要旅行提供了有前景的途径，尽管需要进一步研究才能了解其净效应。 应采取平衡的方法，在认识到药物通过更广泛地使用高能耗护理来预防下游碳排放的同时，优化试验排放。 3.采购可持续试验。申办者可以通过采购来推动可持续性，并与合作伙伴协作，实施有效的解决方案以减少排放。 尽管在主要医疗保健体系中，随着世界卫生组织倡议的推动，可持续发展的意识日益增强，但数据不一致以及缺乏相关工具来获取洞察力阻碍了精准行动。通过改进现有的最先进框架，例如旨在优化效率的基于风险的监查（Risk-Based Monitoring），为可持续发展考虑因素提供了一个良好的出发点。 4.与监管机构合作，倡导远程运营。调整法规，以支持DCT（分布式控制终端）并使更多比例的访问通过远程方式完成。 5.降低实验室的能源消耗和浪费。减少实体浪费，并使实验室获得公认的可持续性标准认证。 调查领域包括：深入了解试验排放的来源、探索远程监访随时间变化的模式、审视供应链以及调查促进去中心化临床试验的监管环境。 通过重新思考现有流程，可以在确保科学、监管和商业诚信的前提下，将临床研究与气候目标相结合，从而立即取得成功。 挑战 要求实地考察且各地指导不统一的法规 供应链低效问题，包括高排放材料的过量使用 对数据标准缺乏共识以及供应链沟通不足 实验室能源使用，尤其是超低温样品的长期储存 这些活动增加了临床试验的碳足迹，促使人们日益认识到需要将这些活动与更广泛的可持续发展目标保持一致。 引言 近年来，人类活动对环境的影响日益受到关注，私营和公共组织都面临着越来越大的压力，以实现气候目标。全球医疗保健业占每年温室气体排放量的约4.4%，1 不仅像所有其他部门一样需要进行改革，而且也处于应对气候变化影响未来人口的前沿。2 然而，由于缺乏临床试验相关排放的精确数据，导致无法制定统一且精准的减排策略。碳计算器等新兴工具以及更广泛的报告机制为达成此目标提供了有前景的途径，但迄今为止，这些工具在行业内尚未得到一致采用。 在过去的几十年里，药物疗法的科学性和全球覆盖范围变得越来越复杂，因此，临床试验的规模和复杂性也急剧扩大。这带来了一系列挑战，包括需要在多个地区招募受试者、大量的现场监测，以及研究用产品高耗能的生产制造。每项 在本报告中，我们深入探讨了临床试验的环境影响，研究了数字化、远程医疗和运营效率如何在不损害临床试验的核心目标——即临床科学、伦理、安全性和速度——的前提下，为未来的临床研究铺平道路。 临床试验在降低医疗碳足迹中的作用 临床试验的可持续性论证需要谨慎构建。临床试验不应仅仅被视为需要最小化的碳排放来源；它们也可以是减少医疗保健总体碳足迹的重要杠杆。英格兰国家医疗服务体系估计，处方和药物占排放量的17%，而设施、差旅和供应 连锁药房占英国国家医疗服务体系碳足迹的74%（见图1）。这很重要，因为能够防止病情恶化、避免并发症或减少急性发作的药品，可以将医疗护理从高碳排放环境（如急诊入院、住院治疗和手术）中转移出来。 尽可能降低研究的碳强度，同时加速开发能够在整个医疗体系中带来更大下游可持续性收益的干预措施。 在此背景下，高价值临床试验的推进速度及其转化为临床实践的速度本身，就是可持续医疗保健服务提供的一个考量因素。一个平衡的目标应当是 量化临床试验的碳足迹 为了将这些数据置于适当的视角，它们大约相当于英国近五十万人的年排放量（以2024年为基准）或全球医疗保健排放量的不到1%。虽然从系统层面来看似乎微不足道，但这一足迹具有战略意义：它反映了医疗保健中每位患者最碳密集型活动之一，并且处于尖端研究领域，产生了巨大的影响，并为更广泛的系统脱碳设定了标准。 2009年，一项学术研究指出，每项临床试验的平均排放量相当于78.4吨二氧化碳当量（tCOe）。5 当将这一数据应用于2000年至2021年间注册在ClinicalTrials.gov上的35万项试验时，结果显示出每年平均1.3百万tCOe。6 2 另一种方法涉及利用可持续医疗保健联盟和可持续市场倡议的碳计算器，7我们可以估算出2023年临床试验产生的排放的主要来源。从宏观上看，该方法涉及将公开披露的试验数据（13,200项试验和190万名参与者）与计算器中嵌入的默认值相结合。最终结果为200万吨二氧化碳当量，这与前一段讨论的2009年研究中得出的两个估计值一致，提供了一个连贯的发现。 未来的计算改进可以更细致地理解试验。例如，区分住院中心与门诊中心的参与者，或识别具有分散化组件的试验，可能产生更精确的排放估计。 基于风险的监测框架是开始减少排放的有效工具。 基于风险的监查（RBM）是一种现代化的临床试验监查方法，旨在通过降低成本来提高效率，同时确保患者安全、方法学完整性和数据完整性的核心原则得以维持。 影响可以最小化，同时患者的便利性和参与度也可以得到提升。例如，IQVIA收集患者负担的数据，试图最小化与较低排放相关的参与障碍，例如需要在不同地点之间往返。 它通过识别关键风险（例如复杂的试验方案或存在数据不一致历史记录的站点），并通过加强监测和培训来主动缓解这些风险。同时，低风险领域则简化流程，资源投入也更少，例如对于信誉良好的站点（那些与试验初创监测员合作有良好记录的站点），可以采用更高比例的远程监测，简化数据审查，或将数据收集限制在试验中定义明确的终点所涉及的最相关变量上。 符合绿色建筑标准或可改造以满足该标准的试验场地，其优先级应从低级提升，以提高其现场表现的可视性。诊所巨大的、持续的能源消耗是明确需要优化的领域。 协议设计中的可持续性 将可持续性考量纳入试验方案和伦理审查中。这种方法确保从一开始就评估和减轻环境影响，从而促进更可持续的临床实践。例如，基于结果的干预方法（RBM）试图仅在必要时采取行动，以加快试验或确保患者安全，这与当前惯例形成对比，即许多试验往往收集的数据超出了所需。IQVIA的数据驱动方案评估（DIPA）9 已表明，通过移除不必要的程序和解决不一致性问题，每个方案可实现超过25万美元的实际节省，并通过减少程序和旅行将患者负担减轻32%。 整个试验期间，风险持续被中央监控和重新评估，在那里对匿名化数据实时进行分析，以便及时采取干预措施。这种平衡的方法能优化资源配置并减少浪费。在下一节中，我们将探讨现有结果评估方法（RBM）的要素，这些要素也有助于临床试验的可持续性。 更智能的临床试验设计 试验地点选择 在选择试验地点时，应优先考虑靠近患者群体的地点，以最大程度减少与旅行相关的排放，这不仅关乎环境。 能够增加虚拟访视并利用技术直接采集数据（如可穿戴设备）的方案，可以减少患者和监查员的差旅。IQVIA的以往经验表明，监查员的差旅可以减少30%。 这些网络的优势在于，它们目前尚未全面捕捉医疗病史，这主要是由系统和技术障碍造成的。 电子管理文件（eTMFs）简化了文档管理，并为管理和监督目的提供了快速的监督和分析功能。集中化管理使得各种临床系统得以融合，并可作为提取计算排放和废物所需相关数据的实用来源。 集中监控 RBM的核心，以及为减少试验排放而提出的策略，都要求在整个临床试验运营中对数据的采集、存储和传输进行数字化。对医疗服务进行数字化将促进远程医疗的进步，并进一步推广具有临床意义的可穿戴设备，从而促进远程患者监测和咨询。这不仅提高了患者的便利性、数据准确性和速度，同时也减少了实体和能源浪费，进而降低了排放。 解锁远程监测访问的益处 管理临床试验日常运营的一项关键活动是由临床研究助理（CRA）进行的监控。CRA 通常负责试验的启动工作，这包括站点选择和启动、试验的持续监控以及在试验结束时进行收尾。这些活动大多需要现场进行，CRA 需要进行大量差旅，通常每周都要在各个试验站点之间飞行。 例如，电子数据采集（EDC）、电子试验主文件（eTMFs）和电子健康记录（EHRs）在减少数据采集、存储和传输对纸质文件和人工录入的依赖方面发挥着关键作用，而这些环节都容易受到人为错误的影响。 北美在远程现场访问方面处于领先地位，所有访问中有35%是通过远程方式进行的，其次是除非洲以外的其余世界地区，约占20%（图2）。这一趋势凸显了这些地区医疗系统向数字化转型的重大转变。相比之下，非洲大陆目前记录的远程访问比例最低，到2025年仅为8%，这凸显了提高非洲大陆数字化水平的日益增长的必要性。 电子病历（EHRs）旨在记录患者的病史，这对于提高多系统间的互操作性非常有用，并且它们的重要性超越了试验范围，因为在一项IQVIA先前的研究中，它们已被确定为数字化医疗系统的基石组成部分。11 尚需大量工作来完成 如果我们以北美为远程现场访问的标杆，那么可以合理推断，全球远程访问的实施至少有10%的增长潜力，而如果考虑到历史模式（如图3所示），其中美国在COVID-19疫情期间已接近一半的访问通过远程方式完成，增长潜力甚至更大。这一预测表明，其他地区有相当大的机会提升其远程监控能力，从而提高效率并改善临床试验的整体可持续性。 日本起步较晚，在疫情催化下开始采用远程访视，如今这已成为一项持续性的特征，并在过去几年中超越了欧洲。历史上，日本药品和医疗器械管理局在源数据核查和现场检查等活动中，一直强调严格遵循日本良好临床实践指南中规定的人身现场监查。疫情期间，为允许对上述活动进行远程监查（包括电子签名）引入了临时措施12，随后通过修订13逐步将其正式化，使这些远程活动成为永久性安排。如今，日本的表现优于其他国家，特别是在启动访视方面，超过一半的选址和启动访视均通过远程方式完成。这与其他地区形成对比，这些地区的远程启动访视比例尚未达到50%。 疫情对临床试验远程监测采用的影响十分显著，主要市场在初始危机后持续出现向更高水平的远程站点访问转变。这一转变形成了一个新的基准，其水平超过了疫情前，表明试验操作发生了持久的变革，并从2023年至2025年持续显示出复苏迹象。 在美国，疫情期间远程监测访问的比例激增，并一直保持所有主要国家中的最高水平，超过了欧洲观察到的水平。这一趋势凸显了美国的监管灵活性和采用远程方法的意愿。 欧洲各地都经历了远程访问的普遍且适度的增长。然而，许多欧洲国家因全面的数据保护法律（GDPR）而面临挑战，这些法律限制数据跨境流动，并且成员国在本地化法规方面存在不协调。这些障碍削弱了整个欧洲大陆远程采用的规模。 另一方面，中国的远程访问比例起初较低，并且很大程度上维持在这个水平。中国集中式监控面临的挑战是多方面的，包括：幅员辽阔的不同行政区域之间互联互通程度低，倾向于面对面会议的文化偏好，以及禁止数据出境的监管限制。 这些区域差异展示了在跨越不同国家、每个国家都拥有其独特的监管环境、文化态度和数字成熟度的临床试验中实施远程监测的复杂性。远程监测的比例不仅取决于地理位置，还取决于临床试验的生命周期，如图4所示。 选址考察访问（SSV）在2025年表现出最高的远程访问发生率（43%），同时也是在疫情期间能够以最大比例远程完成的那种访问类型，比例为66%。这种高比例是由对受信任地点的依赖所驱动的，这