为何肥胖需要新的证据范式：从碎片化信号到快速演变市场中可操作的洞察

为什么肥胖需要新的证据范式 从零散信号到动态市场中可操作的洞见 哈维·詹纳，首席顾问——真实世界网络与合作伙伴关系，IQVIA梅吉·霍塔德，助理首席顾问——真实世界网络与合作伙伴关系，IQVIA 目录 1233455678参考文献展望未来：从数据获取到更优决策引言一个由异质性定义，而非平均值定义的市场为什么传统肥胖数据会不足患者体验是理解肥胖和 contextualizing 临床数据的关键。定制肥胖证据的必要性更好肥胖数据所提供的潜力快速变化的市场中的科学治理作者 引言 肥胖市场已进入一个前所未有的动态阶段。肥胖曾一度被视为主要的生活方式疾病，如今则被公认为一种慢性、进行性疾病，具有深远临床、经济和社会影响。与此同时，科技创新步伐显著加快。新一代肥胖药物、扩展的适应症、新的作用机制以及替代给药方式正迅速重塑治疗期望和照护途径。 对于在这个领域运营的组织——无论是开发疗法、制定准入策略，还是为临床和支付方决策提供信息——这一进展既带来了机遇也带来了挑战。机遇在于为数百万患有肥胖症的人重新定义护理和结果。挑战在于理解一个发展变化更快的市场。 超出传统数据来源能够合理支撑的范围，例如，我们看到新的资金来源（即自付费用）正在迅速发展，新的渠道（例如数字健康平台）也变得非常流行。1 随着肥胖研究的进展，用于理解肥胖的证据框架也必须随之演变。 一个由异质性定义，而非平均值定义的市场 当今肥胖问题的一个显著特征是异质性。接受治疗的患者在生物学特征、合并症、代谢状况、社会环境以及治疗目标等方面存在巨大差异。对一些人来说，减肥可能是主要目标，而另一些人则优先考虑降低心血管代谢风险、改善活动能力、提高生活质量或长期疾病管理。 这些平行的生态系统造成了非常不同的吸收、持续存在和结果模式。 除了将减肥作为治疗的一部分外，我们开始看到体重管理作为另一个治疗部分的兴起。例如礼来公司的oflorglipronATTAIN-MAINTAIN试验。² ATTAIN-MAINTAIN试验评估了初始减重后的长期体重维持，突显了持续成果日益增长的重要性。 与此同时，肥胖症的治疗途径也日趋多元化。药物疗法与生活方式干预、数字健康工具、减肥手术以及患者主导的护理模式等日益并存。现在，两个在结构上不同的市场正并行运作： 因此，在群体层面理解肥胖问题，远不止追踪处方或诊断代码那么简单，它需要理解 • 由临床指南、福利设计和卫生系统限制塑造的、由医疗主导的报销途径 • 患者是谁 • 他们如何应对护理 • 一种由消费者驱动、自付费用且受价格可负担性、获取途径、认知及便利性影响的途径 • 他们现实中的决策为何常常偏离规程驱动预期 为什么传统肥胖数据会不足 尽管肥胖在生命科学和医疗保健领域日益重要，但大多数常用的真实世界数据源并非为肥胖这一主要分析重点而设计。因此，决策者在试图回答关键业务问题时，往往会遇到明显的盲点。 数据集之间存在关键局限性。 • 人体测量数据不一致，包括缺失或不规则的BMI、腰围和身体成分测量值3,4 近期IQVIA的研究显示，在电子病历（EMR）中，体重指数（BMI）的记录存在不足，表明英国（UK）成年人中不足一半（41.5%）有BMI记录，而德国（Germany）在2023年仅为10.8%[5,6]。 患者体验是理解肥胖和 contextualizing 临床数据的关键。 • 对剂量、滴定、依从性和治疗间歇期缺乏了解，尤其是在长时间的随访期间 当前证据框架中可能最显著的缺失是患者声音的有限体现。肥胖是一种日常体验——药物耐受性、动机、污名、可负担性、生活方式权衡——在其中对长期结果起着关键作用。然而，这些因素却很少在日常临床数据中得到捕捉。 • 对患者获取途径缺乏了解，包括自付购买、网上药店和配药 • 关键性肥胖相关信息被锁定在不结构化的临床记录中，需要额外处理才能变得可用 • 对患者报告结局、生活方式行为及生活质量影响的记录极少 病历记录往往只记录发生了什么，而不是患者如何体验。理赔数据可能显示治疗何时停止，但很少说明原因。由于缺乏对患者报告结果的直接了解，就很难区分临床失败、就医障碍、行为适应或有意暂停治疗。 临床结果、医疗利用和经济负担之间整合度弱 因此，即使是大型的数据集，也常常难以回答有关肥胖战略的基本问题： • 患者在真实世界环境中接受治疗的时间有多长？ 这很重要，因为肥胖症的结果并非仅由药物决定。它们受到坚持、参与度、期望以及长期管理在真实生活中的可行性等因素的影响。如果没有结构化的方法来同时捕捉患者的体验和临床数据，分析可能会过度简化这种极其复杂的疾病。 • 是什么导致了中断或重新启动？ 成本如何影响坚持？ 如何区分那些不仅由诊断定义，而且由生活经历定义的不同部分的结果？ 当通过为其他疾病领域构建的工具分析肥胖时，为了方便而牺牲了深度，结果可能导致关键见解的丢失。 定制肥胖证据的必要性 随着肥胖研究的日益精进，证据的产生必须从利用现有资源转向构建针对特定疾病的设施。问题不再是如何将现有数据集强行用于肥胖研究，而是转变为：肥胖研究需要什么样的数据？ • 病人知情同意与参与，从而能够更深入地了解其行为、经历和决策过程 • 能够根据治疗模式、终点和研究问题的变化而发展演变 • 关于局限性、代表性及偏差的透明度 一个更完善的证据范式强调以下几个核心原则： 这种方法承认单一数据源本身是不够的。相反，洞察力来自于对临床事件、患者体验和经济影响的审慎整合。 • 开展长期随访，以了解持续的治疗效果，而不仅仅是短期反应 • 整合多种数据来源，包括结构化与非结构化的临床数据、患者报告结果、医疗利用情况及成本 更好肥胖数据所提供的潜力 当肥胖证据旨在反映现实世界的复杂性时，能够应对的问题类型就会富有意义地扩展。例如： • 敏感性和获取障碍如何重塑治疗旅程？ • 药品获取途径是否影响患者体验和结果？ •患者群体中的未满足需求是什么？ • 真实世界中的给药模式在不同疗法和患者群体中如何存在差异？ • 伴随药物干预，身体活动或功能状态如何变化？ 比较有效性 这些问题并非理论探讨——它们直接关乎临床研发、市场准入、循证证据生成及卫生系统决策，同时反映了临床医生与患者每日所面对的现实，而这些现实往往难以通过零散或残缺的数据集得以洞察。 通过严格的治理、隐私保护和合乎道德的使用，尤其是在涉及患者层面和纵向信息时。 随着肥胖问题不断发展，利益相关者对数据所提出的问题也将随之演变。那些优先考虑灵活性、透明度和患者信任的平台与合作伙伴，将能更好地适应并负责任地应对变化。这包括承认局限性、积极管理偏见，并确保证据支持更优的决策。 重要的是，它有助于更清晰地了解患者在非受控环境下如何参与治疗，使利益相关者能够设计出更符合现实行为干预措施，从而提高依从性和治疗效果。 从这个意义上说，肥胖的证据应当被视为一种长期能力，而不是一系列独立的单独研究。可持续的见解并非来自一次性分析，而是来自旨在随着科学发展而持续学习的基础设施。 快速变化的市场中的科学治理 构建更完善的肥胖证据不仅是一项技术挑战，也是科学管理的问题。高质量的数据必须得到 展望未来：从数据获取到更优决策 肥胖研究的未来将更多地取决于能否获取到恰当的数据以及获取数据的速度，而非仅仅是获取更多数据。恰当的数据应能反映患者的异质性、现实世界的行为以及长期结果。那些继续仅仅依赖通用数据集的组织，可能会发现自己正基于不完整的信号做出高风险的决策。 艾昆纬代谢洞察中心 为解决这些差距，IQVIA 正在开发一个证据生成平台，旨在提供更丰富、更有差异化的肥胖数据，重点是将临床数据、患者体验和行为洞察整合到一个可供研究使用的数据集中。该平台结合了纵向电子病历数据、经过丰富处理的结构化数据、理赔数据和直接的患者互动，以提供更全面的患者旅程视图。这能够实现更精确的队列识别，更深入地理解治疗模式，并提高对报销和自付渠道中真实世界结果的可见度。 相比之下，早期投资于适合特定目的的证据方法，将更有能力应对复杂性、预见变化，并为肥胖作为疾病的不断发展的理解做出有意义的贡献。 随着市场的发展，核心问题已不再是肥胖是否需要专门的证据框架，而是行业在多大程度上准备好重新思考如何构建、管理和应用肥胖相关的洞察。 随着市场的持续演变，问题已不再是肥胖是否需要新的循证方法，而是组织能多快适应这一点。那些投资于以患者为中心的循证能力的组织，将能更好地应对复杂性、预见变化，并快速做出更明智的决策。 参考文献 请参阅以下文章以获取更多关于数据来源挑战的信息：https://www.iqvia.com/locations/emea/blogs/2026/02/unravelling-obesity 2.《针对伴有体重相关合并症的肥胖或超重参与者的奥福列普隆维持体重减轻研究》（ATTAIN-MAINTAIN）。ClinicalTrials.gov标识符：NCT06584916。更新日期：2026年5月15日。访问日期：2026年5月。clinicaltrials.gov 3.F. 鲁比诺等, 临床肥胖的定义与诊断标准, 《柳叶刀·糖尿病与内分泌学》, 2025年1月14日; https://doi.org/10.1016/S2213-8587(24)00316-4 4.https://www.iqvia.com/locations/emea/blogs/2025/01/how-the-lancet-commission-and-fda-are-moving-the-goal-posts-in-obesity。IQVIA，2025 5.Pinder L, Rickwood S, Konrad M, Kostev K. 英国初级保健中身体质量指数记录的年度患病率：一项使用IQVIA医学研究数据的横断面研究. Diabetes Obes Metab. 2026;28(2):1482-1489. doi:10.1111/dom.70341. 6.糖尿病、肥胖与代谢 - Wiley Online Library - Orozco-Ruiz X, Sarabhai T, Kostev K. 德国全科诊所中身体质量指数记录的年度患病率及相关因素——一项回顾性横断面研究。Diabetes Obes Metab. 2025;27(5):2463-2472. doi:10.1111/dom.16243