uniQure NV美股招股说明书(2026-06-22版)

公司概况： uniQure N.V. 是一家基因治疗领域的领导者，致力于为患有罕见和毁灭性疾病的患者提供具有潜在治愈效果的单一治疗。公司正在推进一系列创新基因疗法，包括治疗亨廷顿病、难治性颞叶癫痫和戈谢病的临床候选药物。

核心观点：

• 亨廷顿病项目 (AMT-130): 公司正在美国和欧洲进行 AMT-130 的 I/II 期临床试验，该药物利用公司专有的基因沉默 miQURE 平台，并结合了特异性沉默亨廷顿基因和潜在高毒性外显子 1 蛋白片段的 micro RNA。2025 年 9 月，公司宣布了 AMT-130 三年分析的中期数据，显示高剂量组在功能、运动和认知终点方面表现出持续的有利结果，与低剂量组的趋势不一致，反映了 AMT-130 的剂量依赖性反应。公司计划于 2026 年第三季度提交 AMT-130 在亨廷顿病中的生物制品许可申请 (BLA)，并计划于 2026 年第三季度提交英国药品和健康产品监管局 (MHRA) 的上市许可申请 (MAA)。
• 颞叶癫痫项目 (AMT-260): 公司正在美国进行 AMT-260 的 I/IIa 期临床试验 (GenTLE)，该药物用于治疗难治性颞叶癫痫。截至 2026 年 6 月，公司完成了首批三名患者的招募工作，并启动了第二组患者的招募工作。
• 戈谢病项目 (AMT-191): 公司正在美国进行 AMT-191 的 I/II 期临床试验，该药物用于治疗戈谢病。截至 2026 年 3 月，公司公布了 AMT-191 的更新初步数据，显示该药物继续显示出可管理的安全性特征，并观察到 α-Gal A 活性呈剂量依赖性升高。

风险因素： 投资公司证券涉及重大风险，包括对 AMT-130 临床开发和监管批准的依赖、管理层对募集资金用途的广泛自由裁量权、未来股权发行的潜在稀释、现有股东出售大量股票可能导致的股价下跌、美国联邦所得税的潜在不利影响以及公司证券缺乏公开交易市场等。

财务状况： 公司目前预计本次发行的净收益约为 1.5 亿美元，将用于资助商业化准备活动、AMT-130 的潜在商业化启动、AMT-130 的确认性研究、其他临床候选药物的开发、业务发展计划和研究项目以及一般公司目的。公司目前不预期支付现金股息，并将所有收益再投资于业务增长和发展。