uniQure N.V. 普通股及预购普通股配股权发行说明书摘要
uniQure N.V. (以下简称“uniQure”或“公司”)是一家基因治疗领域的领导者，致力于为患有罕见疾病和其他毁灭性疾病的患者提供单次治疗，以实现潜在的治愈效果。公司拥有一支专注于创新基因治疗的管线，包括治疗亨廷顿病、由超氧化物歧化酶1突变引起的肌萎缩侧索硬化症、难治性颞叶癫痫和戈谢病的临床候选药物。
公司概况
- uniQure N.V. 于 2012 年 1 月 9 日根据荷兰法律成立，最初以私人有限责任公司形式运营。
- 公司于 1998 年成立，最初通过其前身公司 Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) 持续运营。
- 2012 年，AMT 进行了公司重组，uniQure B.V. 收购了 AMT 的全部业务和资产，并完成了与 AMT 股东的换股。
- 2014 年 2 月 10 日，公司进行了首次公开募股 (IPO)，并转换为有限责任公司，并将公司名称从 uniQure B.V. 更改为 uniQure N.V.。
- 公司的总部位于荷兰阿姆斯特丹，其注册地址位于 Paasheuvelweg 25a, Amsterdam 1105 BP, 荷兰。
风险因素
- 投资公司股票和预购普通股配股权涉及重大风险。
- 公司的管理层对本次发行的净收益的使用具有广泛的自由裁量权，可能无法有效地最大化公司临床开发项目和管线的潜力。
- 您将在本次发行中购买的普通股将立即稀释，并且您可能会在未来经历进一步的稀释。
- 公司目前预计不会支付股息。
- 公司可能被认定为美国联邦所得税的被动外国投资公司 (PFIC)，这可能导致美国持有人遭受不利的美联邦所得税后果。
- 公司普通股的价格波动性很大，您可能无法以等于或高于您支付的价格重新出售您的证券。
- 本次发行的预购普通股配股权没有公开交易市场，预计也不会形成市场。
- 预购普通股配股权的持有人在行使配股权并获得普通股之前，将没有作为股东的任何权利。
亨廷顿病项目 (AMT-130)
- AMT-130 是公司用于治疗亨廷顿病的创新基因治疗候选药物，它利用了公司专有的基因沉默 miQURE 平台，并结合了携带微 RNA (miRNA) 的 AAV 病毒载体，该 miRNA 专门设计用于沉默亨廷顿基因和潜在的具有高度毒性的外显子 1 蛋白片段。
- 公司目前正在美国进行一项多中心随机对照 I/II 期临床试验，以及在欧洲进行一项开放标签的 Ib/II 期临床试验。
- 公司已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予再生医学先进疗法 (RMAT) 认定，基于 AMT-130 有可能解决亨廷顿病患者的主要未满足的医疗需求。
- 公司已与 FDA 就 AMT-130 的加速批准途径达成一致，并计划在 2025 年上半年启动 BLA 准备活动。
颞叶癫痫项目 (AMT-260)
- AMT-260 是公司用于治疗难治性颞叶癫痫的创新基因治疗候选药物，它由 AAV9 病毒载体组成，局部递送两种设计的 miRNA，旨在降解 GRIK2 基因并抑制谷氨酸受体亚型 GLUK2 的异常表达，而 GLUK2 被认为会触发难治性颞叶癫痫患者的癫痫发作。
- 公司已在美国启动一项 I/IIa 期临床试验，该试验包括两个剂量组，以评估 AMT-260 在难治性颞叶癫痫患者中的安全性、耐受性和初步疗效。
戈谢病项目 (AMT-191)
- AMT-191 是公司用于治疗戈谢病的创新基因治疗候选药物，它由 AAV5 衣壳组成，结合了 α-半乳糖苷酶 A (GLA) 转基因和专有的高效力、肝特异性启动子。
- 公司已在美国启动一项 I/IIa 期临床试验，该试验包括两个剂量递增组，以评估 AMT-191 在戈谢病患者中的安全性、耐受性和早期疗效。
肌萎缩侧索硬化症 (SOD1-ALS) 项目 (AMT-162)
- AMT-162 是公司用于治疗 SOD1-ALS 的创新基因治疗候选药物，它由重组 AAVrh10 病毒载体组成，表达一种 miRNA，旨在下调 SOD1 的表达，以减缓或潜在地逆转 SOD1 突变患者 ALS 的进展。
- 公司已在美国启动一项 I/IIa 期临床试验，该试验包括三个剂量组，每组最多有四名患者接受一次性的鞘内输注，并进行免疫抑制。
募集资金用途
- 公司预计本次发行的净收益将用于资助 AMT-130 的 BLA 提交、为 AMT-130 在美国的商业推出做准备、进一步开发其他临床候选药物、业务发展计划和研究项目，以及一般公司用途。
股息政策
- 公司从未支付过普通股的现金股息，并且预计在可预见的未来不会支付普通股的现金股息。
- 公司预计将保留所有收益（如有），以支持运营并为公司业务增长和发展提供资金。
稀释
- 如果您在本次发行中投资公司普通股，您的持股比例将立即稀释，程度取决于您在本次发行中支付的每股价格与本次发行后公司调整后的净有形净资产每股价格之间的差额。
- 您可能会在未来因以下原因经历进一步的稀释：
- 公司未来可能进行的股权发行。
- 公司现有股东在公开市场上出售大量普通股。
- 预购普通股配股权的持有人行使配股权。
预购普通股配股权的描述
- 预购普通股配股权将作为单独的配股权协议发行给每位购买配股权的投资者。
- 预购普通股配股权没有到期日。
- 预购普通股配股权可以在其原始发行和到期日之间的任何时间行使。
- 预购普通股配股权的行使价格每股为 0.0001 美元。
- 预购普通股配股权的持有人在行使配股权并获得普通股之前，将没有作为股东的任何权利。
荷兰和美国联邦所得税考虑因素
- 本摘要仅涉及公司普通股和预购普通股配股权收购、持有和处置的主要荷兰税和美联邦所得税后果。
- 投资者应咨询其税务顾问，以了解与收购、持有和/或处置公司普通股或预购普通股配股权相关的税收后果。
- 美国持有人应意识到，如果公司被认定为 PFIC，则美国持有人可能需要根据“默认 PFIC 制度”缴纳所得税。
承销
- Leerink Partners LLC 正在担任本次发行的代表和簿记管理人。
- 承销商已同意购买本次发行中一定数量的普通股和预购普通股配股权。
- 公司已同意向承销商支付一定的承销折扣和佣金。
法律事项
- 与本次发行和所发行证券的有效性相关的美国联邦法和纽约法律事项将由 Morgan, Lewis & Bockius LLP 处理。
- 与本次发行和所发行证券的有效性相关的荷兰法律事项将由 Rutgers & Posch N.V. 处理。
