2026ASCO&EHA：血液瘤领域研究进展

医药《礼来38.3亿美元收购三家疫苗Biotech》2026.06.08医药《CXO行业：外需关注确定性，内需关注边际改善》2026.06.02医药《PD(L)1*VEGF双抗迈向千亿美金市场》2026.06.01医药《CXO龙头回购，彰显长期增长信心》2026.05.31医药《持续看好创新药械及产业链投资机会》2026.05.31 本报告导读： 2026年AS CO年会与EHA摘要相继公布，多项针对多发性骨髓瘤、慢性淋巴细胞白血病及急性髓系白血病/骨髓增生异常综合征的重磅研究展示突破性数据。 投资要点： 多发性骨髓瘤：1）强生：MajesTEC-9将疾病进展或死亡风险降低了71%，降低了40%的死亡风险，Teclistamab组的≥CR率达65.9%，对照组仅为16.8%；Tal+Dara+Pom联合治疗方案24个月PFS率81.3%，ORR88.2%，MRD阴性且≥CR率为52.3%；2）KeloniaTherapeutics：KLN-1010在高危和多线治疗失败的患者 中 实 现100%MRD阴性，安全性整体较好；3）科济药业：CT0596用于MM及浆细胞白血病的I期临床，6例RR MM中3例sCR、2例VGPR、1例PR；2例浆细胞白血病均sCR；4周内全部MRD阴性，无≥G3CRS，展现出较好早期疗效和更优的安全性。慢性淋巴细胞白血病：1）百济神州：zanu+sonro疗效优于BTKi单 药，最佳uMRD4阴性率99%，在中位随访超过30个月的数据中，320mg剂量组的PFS依然维持在100%；BTK CDAC用于RR CLL的I期临床，总体患者的ORR为85.1%，；BCL2+BTK用于RR CLLORR为98%，CR为54%，在320mg sonro组别中，24个月的PFS率为95%；best PB uMRD4为86%；2）诺诚健华：ICP-248联合奥布替尼展现初步临床疗效，总体ORR为97.6%，第12周外周血uMRD率在100mg组为7.1%（1/14），125mg组提升至46.2%（6/13）。早期数据显示125mg剂量在MRD清除方面具有明显优势。AML+MDS：1）诺诚健华：ICP-248+阿扎胞苷联合疗法。初步展现 疗效，初治MDS患者中，ORR达到100%。初治AML患者中，复合完全缓解率为81.8%，无论在MDS还是AML治疗中均展现了良好的安全性和有效性；2）康方生物：AK117（CD47）+aza+vene。用于TN AML的II期临床ORR达到80%，uMRD 46.7%，显著延长了不适合强化疗AML患者的生存期。 in vivo CAR-T在 血 液 瘤 领 域 临 床 数 据亮 眼 ：1）KeloniaTherapeutics：在礼来签署收购协议后，Kelonia的BCMA靶向药物KLN-1010在高度关注中交出了强劲的早期信号，已治疗的18名多发性骨髓瘤患者中全部出现治疗应答，且随访超过4个月的6名患者中，4名检测未见癌症迹象。2）传奇生物：公布了体内CAR-T细胞疗法LB2501在12名R/R B-NHL患者中的首批数据，接受2剂量组的6例患者均表现出客观缓解，其中5例在中位随访2.2个月后达到完全缓解；在安全性方面，未发生剂量限制性毒性、严重不良事件、免疫效应细胞相关神经毒性综合征或死亡病例。 风险提示：数据不及预期风险，研发进展不及预期风险，销售不及预期风险，监管要求变化风险。 目录 1.多发性骨髓瘤：双抗单药或进入早期方案.............................................31.1.强生Teclistamab（BCMA×CD3双抗）：双抗单药有望成为早期复发难治免疫治疗选择.......................................................................................31.2.Kelonia Therapeutics：KLN-1010（in vivo CAR-T）后线MM展现初步临床疗效.................................................................................................31.3.强生Tal+Dara+Pom：显著改善2L RRMM患者PFS........................31.4.科济药业CT0596（通用型BCMA CAR-T）：针对后线MM显示疗效52.慢性淋巴细胞白血病............................................................................62.1.百济神州zanu+sonro（BTKi+Bcl-2）：慢淋有限疗程方案30m随访数据优异.....................................................................................................62.2.诺诚健华ICP-248（BCL-2抑制剂）：联用疗法初步展现疗效，安全性良好62.3.百济神州BGB-16673（BTK CDAC）：针对后线CLL显示可控安全性72.4.百济神州Sonro+Zanu（BCL2i+BTKi）：R/R CLL 37.8个月随访展现深度持久缓解..............................................................................................73.急性髓系白血病与骨髓增生异常综合征................................................93.1.诺诚健华ICP-248+AZA（BCL2i）：实现更快更深的缓解................93.2.康方生物AK117（CD47单抗）：初治AML生存新突破..................94.非霍奇淋巴瘤：传奇生物CAR-T细胞疗法LB2501初步临床数据已显示出积极信号.................................................................................................95.风险提示............................................................................................10 1.多发性骨髓瘤：双抗单药或进入早期方案 1.1.强生Teclistamab（BCMA×CD3双抗）：双抗单药有望成为早期复发难治免疫治疗选择 MajesTEC-9临床试验重点关注Teclistamab单药治疗在特定复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中的突破性疗效。入组593名复发/难治性多发性骨髓瘤患者，接受过1-3线既往治疗，所有患者接受过抗-CD38单克隆抗体和来那度胺治疗，大多数患者对anti-CD38难治（85%），对来那度胺难治（79%），超过90%对最后一线治疗难治。 1）临床疗效上：Teclistamab组中位PFS未达到，而对照组为8.2个月，风险比为0.29。随访17.3个月后，治疗组18个月PFS率为69.8%，对照组仅为26.9%。Teclistamab将疾病进展或死亡风险降低了71%，降低了40%的死亡风险，Teclistamab组的≥CR（完全缓解或更好）率高达65.9%，而对照组仅为16.8%（OR=10.42）。 2）安全性方面：Teclistamab整体安全特征与已知情况一致，其治疗中出现的不良事件（TEAEs）总发生率与标准治疗相近（99.7% vs 97.9%），中位治疗持续时间几乎是标准治疗的两倍（13.1个月vs. 7.0个月）。 MajesTEC-9的成功意味着，对于一线使用过达雷妥尤单抗且复发的MM患者，换用BCMA双抗，能直接将患者的疾病控制时间从8个月延长至数年，并切实转化为总生存（OS）的延长。 1.2.Kelonia Therapeutics：KLN-1010（invivo CAR-T）后线MM展现初步临床疗效 共有6例患者接受了两个剂量水平（6×10⁶IU/kg和2×10⁶IU/kg）的输注。患者年龄范围为61-72岁，既往接受过3-5线治疗。5例患者伴有高危细胞遗传学异常。骨髓浆细胞浸润范围为<5%至80%。1例患者存在髓外病变（EMD）。 1）100%的MRD阴性率：所有患者在第1个月时骨髓中均达到微小残留病（MRD）阴性。在随访时间最长的患者中，MRD阴性维持至第6个月。所有患者均根据国际骨髓瘤工作组（IMWG）标准获得缓解，且缓解深度随时间增加。伴有髓外病变的患者在第1个月时显示病灶完全消退。 2）安全性整体较好：3例患者发生输注相关反应（IRR）（2例在2×107IU/kg剂量组，1例在6×106IU/kg剂量组），反应可控，并在6-48小时内缓解。无ICANS。 1.3.强生Tal+Dara+Pom：显著改善2LRRMM患者PFS 共864例既往接受过≥1线治疗（含来那度胺和蛋白酶体抑制剂）的RRMM患者按1:1:1随机分入Tal-DP组（n=287）、Tal-D组（n=287）或DP d组（n=290）；11.8%既往暴露于抗CD38单抗（几乎均为Dara）；85.1%对来那度胺难治，93.4%对末线治疗难治；30.9%具有高危细胞遗传学异常。 1）PFS显著获益：中位随访24.6个月，Tal-DP和Tal-D组PFS均显著优于DPd组（HR分别为0.28和0.41，P均<0.0001）。24个月PFS率：Tal-DP81.3%、Tal-D 77.6% vs DPd 51.2%，且各预设亚组获益一致。 2）深度缓解与OS获益：Tal-DP、Tal-D、DPd三组的≥CR率分别为71.1%、69.0%、34.5%，MRD阴性≥CR率（10-5）分别为52.3%、46.3%、15.9%。更值得关注的是，Tal-DP和Tal-D组对DPd的总生存（OS）HR分别为0.47（P=0.0006）和0.51（P=0.0015），Tal-DP、Tal-D、DPd三组的ORR分别为88.2%，88.5%，77.6%。 3）安全性可管理：CRS主要为1-2级（Tal-DP67.8%、Tal-D 58.4%），ICANS发生率低（≤2.9%）。GPRC5D相关味觉改变（72.8%/74.8%）和体重下降（45.7%/38.3%）多为低级别，导致Tal停药率分别仅4.7%和2.2%。 Tal-DP和Tal-D相比DPd均显示出显著且大幅的PFS获益、具有临床意义的OS改善，且≥3级感染率与DPd相似或更低。Tal联合方案可行，治疗终止率低。Tal-DP在数值上疗效优于Tal-D，但正如预期因加入了Pom，其3-4级血细胞减少率更高。 资料来源：EHA2026 资料来源：EHA2026 1.4.科济药业CT0596（通用型BCMACAR-T）：针对后线MM显示疗效 CT0596的临床研究纳入8例重度经治患者，8例患者（6例R/R MM，2例R/R pPCL）接受了4.5×108CAR⁶T细胞剂量的CT0596治疗。所有患者均经过深度治疗，中位既往治疗线数为3.5，其中3例曾接受过自体干细胞移植。多数患者为晚期疾病，1例伴有髓外病变，5例具有高危细胞遗传学异常。 1）有效性数据：6例MM患者中，3例达到sCR，2例达到VGPR。1例R/R MM患者在第8个月时达到部分缓解（PR）且髓外病变持续缓解。1例体重超重（102 kg）的pPCL患者在接受减强度清淋后，首次4.5×108输注后疾病进展，但接受6.0×108再治疗后达