医药生物行业跟踪报告：CGT产业新纪元：广东政策红利与中国市场商业化加速

核心观点

• Otarmeni™（lunsotogene parvec-cwha）获FDA加速批准上市，是首个能将神经感觉功能恢复至正常水平的基因疗法，用于治疗中重度至重度及极重度与耳蜗外耳道畸形（OTOF）相关的听力损失。
• 广东省发布《广东省细胞与基因治疗产业高质量发展实施方案（征求意见稿）》，提出25条具体措施，推动产业高质量发展。
• 国内CGT药物上市加速，截至2026年4月已有10款获批，随着《商业健康保险创新药品目录》实施，将进一步推动商业化进程。

关键数据

• Otarmeni™临床试验数据：80%受试者在第24周时听力阈值≤70分贝（HL），70%达到≤90分贝的听觉脑干反应（ABR），42%听力恢复至正常水平。
• 国内CGT药物上市情况：2021-2025年各上市2-4款，包括5款CD19 CAR-T、3款BCMA CAR-T、1款干细胞治疗和1款基因治疗。
• 复旦大学附属眼耳鼻喉科医院OTOF基因治疗研究：90%患者恢复听力，成年患者同样有效，长期安全性良好。

投资建议

• 关注拥有通用型CAR-T、AAV载体和基因编辑等核心技术平台的龙头企业。
• 关注差异化布局实体瘤、罕见病等未满足需求适应症的创新Biotech。
• 关注产业链上游CDMO与设备供应商。

风险提示

• 政策与监管变动风险，药品商业化不及预期风险，技术路线失败风险等。