2025破局∙质变：解码医药研发新范式研究报告

中国创新药研发目前面临市场同质化严重、创新力不足的困境，主要表现为研发投入高但产出效率低，创新药占比有待提升。AI技术被视为破局的关键，可通过构建数据驱动的研发新模式，实现从传统试错法向智能化、自动化研发的转变。

医药研发正经历从1.0到4.0的范式演进：1.0阶段依赖实验试错，周期长成本高；2.0引入CADD技术初步信息化；3.0应用高通量筛选和组学技术推动精准医疗；4.0则通过AI、大数据等技术深度融合，实现数据动态流动、实时优化和上下游强互动。

新范式（4.0）的核心是构建动态流动的数据中心，整合实验室、临床、基因组等多源异构数据，通过AI/ML模型动态分析复杂关联，加速靶点识别和临床试验设计。数据中心需满足ISO27001安全认证和GDPR/GHIPAA等合规要求，确保数据安全与可追溯性。

数据合规性是新范式的关键要求，需严格审查数据来源合法性（如合作方协议、爬虫协议、标注合规性等），确保AI模型训练数据符合个人信息保护规定。违规使用可能导致法律纠纷和声誉损失。

Elsevier已尝试在新范式下提供解决方案，包括构建结构化数据中心、提供合规数据源及AI/ML模型搭建支持，助力医药研发企业实现数据驱动转型。