2026年医药研发年度报告

伊恩·劳埃德，高级总监,内容战略部 目录 顶尖公司谁是制药行业中最具成长性的企业？ 治疗领域与疾病从经济作物到稀有花朵 药物研发管线类型生物技术的多重面貌 引言 欢迎阅读Pharmaprojects的2026年医药研发趋势回顾报告。三十多年来，我每年都会回顾医药研发领域过去一年的发展动态。在本报告中，我将探究当前这批在研药物在2026年初的境况——是正在绽放，还是在藤蔓上枯萎。 -伊恩·劳埃德，高级总监，内容战略部 我们将从公司、治疗领域、疾病、靶点和药物类型几个方面来审视研发管线，从而评估行业趋势。分析数据主要来自Citeline旗下的Pharmaprojects数据库。这是一个自1980年起便持续追踪全球药物研发进展的权威平台。我们后续还会发布2025年获批上市的新活性物质（NAS）回顾增刊。在本报告中，我们将深入挖掘，审视当前药物研发环境的肥沃程度，哪些策略正在开花结果，哪些又在堆肥中凋零。希望我们能看见增长的绿芽，即便园中并非处处葱郁。 本报告的长期读者（本报告自1993年开始发布，今年已是第34版）知道，近年来，我在每一版中都播撒了不同的主题，以突出重点、进行类比，并为原本可能只是冗长罗列统计数据、图表和表格的叙述增添些许特色——这种冗长罗列很容易变得杂乱无章，让人只见树木不见森林。迄今为止选择的主题包括天文学、电影、自然界、音乐、饮食、科幻小说、旅行、文学、天气，以及去年的时尚。今年，一些已经开始挖掘的读者可能已经猜到了，我将深入泥土，探讨园艺、植物和农业这一主题。如同药物一样，植物可能始于小小的创意种子，但若想绽放，就必须得到喂养、浇灌和培育。而人类的生存正依赖于这些植物的繁盛。 这一过程持续了数千年，有证据表明谷物种植最早可追溯到19,000至21,000年前，并且很可能在世界多地独立发展演化。谷物、豆类和稻米被认为是最早被有意种植的作物。这是一项巨大变革——早期人类不再需要四处迁徙，靠采集偶然觅得的食物为生。他们可以定居一地，规划持续可靠的食物来源。他们可以建立永久定居点，从而进一步发展语言和文化。 农业在整个历史进程中持续发展，并一直是社会结构发展的核心部分，尽管并非总是以好的方式——土地所有者与田间劳作者之间的鸿沟常常十分鲜明。几个世纪以来，农业发展经历了数次重大飞跃：中世纪早期的作物轮作（包括让三分之一土地休耕的概念）、19世纪的工业革命，以及近代农业的工业化和全球化。然而，即使在英国这样的发达国家，大规模生产技术也并未完全取代传统农场，仍有无数小型农场在做出巨大贡献。 农业的开端可以说是我们共同历史上最重要的事件之一。大约在10,000到12,000年前，新石器时代的人们逐渐从觅食转向作物耕种。这是从游牧生活方式转变为定居生活，进而发展出社会的关键一步。 评估其药代动力学特征并确定恰当的制剂形式，就好比为一株幼苗寻找适宜的土壤，判断它是否需要防霜保护，以及调节好日照和雨水的平衡。当这株“小植物”开始走向开花结果时，在真正发挥其全部潜力之前，仍会面临许多威胁：它可能遭受病害或虫害侵袭，也可能被狐狸刨出来（这也是经验之谈），也可能在获取阳光、水分或养分的过程中被竞争者压制。 为观赏而非食用目的而种植植物，是较晚近才发展起来的现象。观赏性花园被认为起源于公元前约3000年至1500年的埃及和波斯，当时这类花园完全是富人的专属，著名的巴比伦空中花园便是古代世界七大奇迹之一。从17世纪起，开始演变出外来植物、园林设计、草坪等我们今天所熟知的花园概念。随着时尚和风格的变迁，直到20世纪以后，随着住房自有率的提高，大众园艺作为一种爱好才真正兴起。我对此深有体会——我的大部分假期时光都是在伦敦自家公寓的后花园里度过的，清扫落叶、栽种球茎、修剪植株以备过冬。我这片小园地或许比不上凡尔赛宫，也非能人布朗的设计，但我深爱它，并从中获得了许多乐趣。 这段生长期与药物所经历的临床试验过程非常相似，药物研发可能因各种原因失败——遭受毒性困扰、强度或疗效不足，或者仅仅是被更强大的竞争对手击败。但若一切顺利，我们的植株将成功开花、结果或结籽。如果植株要实现商业化，就必须克服与药品盈利相同的障碍——必须保证成功运输、储存，并具备商业吸引力。最终，我们的产品，无论是种植的植株还是研发的药物，都必须赢得我们，也就是其最终消费者的青睐。药物需要有效治疗疾病，就像农产品必须美味可口，或者花束必须悦目芬芳一样。 那么，为何选择农业与园艺作为这份医药研发报告的主题呢？因为从某种意义上说，药物同样需要播种、生长、培育和收获。我们花园中许多受欢迎的栽培花卉品种最初在野外并不存在；它们是通过多年的选择性培育，或利用更近期的基因改造技术培育而成，这个过程与候选药物的衍生过程非常相似——通过不断修改和调整其结构，直到得到那颗看起来有望长成令人欣喜的果实的“种子化合物”。一旦我们对某种可能成为有用新药的候选物有了初步设想，接下来就需要为它创造合适的成长条件，使其能够顺利发展。 凭 借 我 们 独 立 可靠的数据，Citeline绝 不 会 将 您 引 入歧途。 我们的报告将始终关注药物研发领域格局的不断变化。正如某些作物或灌木会经历流行与过时，药物研发的潮流也是如此更迭。在20世纪80年代，晒干的番茄风靡一时；如今，厨房里藜麦无处不在。正如有些年份的生长条件优于其他年份，医药行业的运势也会有起有落。此外，还需考虑地域差异；在世界某处被视为主食谷物的作物，在另一处可能被完全不同的东西所取代。而医药行业的“种植者”也同样多元，从国际巨头到利基市场的小型研发者，构成了这个生态的多样图景。 那么，请随我们一起，看看2026年医药行业的“花园”生长状况如何。我们能否期待新药丰收，还是行业正在杂草丛中迷失？未来几年是否具备孕育“农场直供”般新鲜产品的沃土？抑或行业的某些领域仍需深耕细作、改良土壤？我们在本文中为您准备了所有最新的统计数据，就让我们开门见山、直奔主题，是时候翻开新篇章，清醒把握行业动向、细嗅机遇芬芳。毕竟，凭借我们独立可靠的数据，Citeline绝不会将您引入歧途。 研发管线总规模 一片略小的田地，依然能迎来丰收 在深入分析数据之前，我们首先需明确医药领域的界定标准。本报告中的所有分析均围绕这些药物展开，因此有必要在开篇阐明“研发管线”或“在研药物”的具体定义范围。 我们首先关注的核心数据始终是研发（R&D）中的药物总数（见图1）。而今年，我们的这份“产出”呈现出了一点不同的风味。事实上，我们这座“药物农场”里的管线项目总数比去年的这个时候略低，最终统计为22,940个。这代表相较于2025年的数据下降了3.92%，几乎抹平了从2024年到2025年间所见的4.60%的增幅。这是我们自20世纪90年代中期以来首次看到数据下滑。那么，这背后是否有特定的原因？我们又是否应该对此感到担忧呢？ 我们统计的范围涵盖制药公司已披露的所有在研药物，覆盖从临床前研究、各期临床试验到监管审批及上市（含已上市药物）的全生命周期。已上市药物仅在其仍进行新适应症开发或市场拓展时纳入统计，已终止研发或完成开发的药物则不纳入统计范围。所有数据采集于2026年1月2日至7日期间。 其次，我们究竟应如何看待“整体管线规模”这一指标?若不能最终带来更丰硕的成果，仅仅在田地里密集增种作物并无意义——毕竟，生长过程中的精心培育同样需要成本投入。好消息是，虽然2025年首次上市新活性物质（NAS）的完整清单仍在最终核定中（我们将在后续发布的《NAS增刊》中详细报告），但目前已可确认，2025年有望成为有史以来表现最出色的一年。 首先，可以肯定的是，过去两年的数据受到部分内部因素的影响。2024年，Citeline启动了一项重大技术工程，对编辑与数据采集系统进行了全面重构。此次升级不仅使数据更新更为迅捷，还为客户带来了更多创新功能。然而，与所有此类大型技术项目一样，这一变革也给我们的常规编辑流程带来了一些暂时性挑战，尤其是在年度记录审核环节——我们需要对超过一年未更新的药物记录进行审核，以决定是否将其从当前统计的活跃管线中移出，并标记为“无研发进展报告”状态。这一流程不得不暂时搁置，这可能人为地抬高了2025年1月的数据。在该年度随后的工作中，这一流程不仅得以恢复，我们还启动了一项专项清理积压任务，导致异常大量的药物记录被转为“无研发进展报告”状态，从而压低了2026年的数据。因此，今年的数据很可能与更早年份的趋势保持一致，而2025年的数据才是异常值。实际上，整体研发管线规模在过去几年中可能基本保持平稳。在本报告后续的趋势分析中，我们会将2025至2026年的数据下降纳入考量。不过，正如下一章节将揭示的，这一波动主要集中影响某类特定药物。 医药行业辛勤耕耘的硕果，看来已丰收在望。因此，从这个意义上说，只要行业仍在产出成果，就无需为此担忧。整体管线规模缩小，未必意味着医药行业走错了方向。 我们还可关注另一指标：本年度新注入研发管线的药物数量。2025年期间，有4,488个新候选药物进入了Pharmaprojects数据库，较2024年（4,546个）仅略有下降。其中，肿瘤领域依然是研发最密集的“耕地”，占全年新发现候选药物的38.6%，占比与上年相比几乎持平。位列第二的神经系统药物领域则呈现增长态势，新候选药物占比从2024年的13.8%（及更早年的12.7%）上升至14.4%，形成明显上升趋势。不过，针对罕见病的新候选药物比例略有“修剪”，从20.0%略微回落至19.4%。我们将在本报告后续章节中对这一领域展开更深入的分析。 AstraZeneca成为本年度新药研发的“头号园丁”，共培 育 出46款 新 候 选 药 物 ， 轻 松 超 越 了2024年 榜 首Novartis的纪录（37款）。美国仍是大多数新药研发的起始地，其1,809款新药进一步拉大了与中国（1,373款）的差距。这是否意味着中国的医药研发热潮正在放缓？或许如此，但后续数据将显示，中国在其他衡量维度上仍持续绽放生机。 现在，让我们开始进一步细分研发管线，首先从整个行业的增长周期入手进行分析。 生长周期追踪 2026年研发管线各阶段分布 去芜存菁，新芽竞发 与药物类似，植物在其生长周期中会经历几个普遍公认的发育阶段。虽然并非所有植物都进行有性繁殖（有些植物通过匍匐茎、块茎、根状茎或鳞茎进行无性繁殖），但对于那些进行有性繁殖的植物，其五个发育阶段通常被认定为：种子萌发、幼苗期、营养生长、开花与授粉，最后是结果或结籽。与药物研发类似，每个阶段都存在损耗：并非所有种子都会萌发，并非所有幼苗都能茁壮成长，等等。一场霜冻、一种害虫或病害都可能摧毁作物，而园丁要想培育出盛开的鲜花或获奖的南瓜，所有条件都必须恰到好处。 图2按药物当前的全球状态细分了2026年的研发管线。全球状态是指一种药物在任何国家、针对任何疾病、由任何公司所达到的最高研发阶段，因此，此处每种药物仅计数一次。 这张图直观揭示了一个方面：2025年针对积压药物审核的“追赶”行动主要影响了临床前阶段的药物数量。因缺乏新信息确认其持续研发状态而转至“无研发进展报告”状态的药物中，绝大多数是全球状态为临床前阶段的药物。因此，我们统计的处于临床前阶段的在研药物数量骤降了14%，降至10,929个。相比之下，在临床各阶段快速推进的药物基本未受此过程影响，甚至呈现增长趋势，这无疑是令人振奋的好消息。处于I期临床阶段的药物数量增加了2.7%（2025年为6.8%），处于II期临床阶段的药物数量增加了9.1%（2025年为6.3%），处于III期临床阶段的药物数量增加了8.8%（与去年持平）。这表明，尽管整体管线规模收缩，但医药行业的“花园”里一切依然欣欣向荣。 可以说，药物研发的成败风险甚至更高，进入人体临床试验的候选药物中，最终能“开花结果”成功上市的不足1%。在此，我们将分析处于各个“生长”阶段的药物数量。正如园丁常说的：若想夏日花繁叶茂，春日里就得新苗满园。 [需要注意的是，处于II期临床阶