医药行业周报：小核酸药物：海内外抢滩技术高地

行业研究●证券研究报告 医药 行业周报 小核酸药物：海内外抢滩技术高地 投资评级领先大市(维持) 投资要点 技术优势与机制：小核酸药物作为新一代基因治疗药物，通过调节基因表达靶向疾病根源，具有靶点广（突破蛋白质不可成药性限制）、给药频次低（适合慢性病管理）、开发成功率较高（尤其在罕见病领域）等优势。作用机制包括siRNA降解mRNA、ASO调节蛋白质表达等。 市场增长潜力：全球小核酸药物市场持续扩容，规模从2019年的27亿美元增至2023年的46亿美元，年复合增长率（CAGR）达14.3%。据弗若斯特沙利文数据，预计到2033年将增长至467亿美元，2023-2033年CAGR为26.1%。其中，siRNA药物因效价高、持久性强，市场份额快速提升（从2019年的6.2%增至2023年的36.7%），成为未来主导方向。 应用领域扩展：小核酸药物从罕见遗传病（如脊髓性肌萎缩症SMA、杜氏肌营养不良DMD）向慢性病（如高血脂、高血压）和重大疾病（如心血管疾病、乙肝）拓展。代表性药物如Inclisiran（降脂siRNA）验证了其在慢病领域的潜力，实现“半年一针”的长效治疗。 资料来源：聚源 升幅%1M3M12M相对收益-2.04-3.16-7.34绝对收益-1.8-0.539.26 递送系统是关键壁垒：递送技术（如GalNAc偶联、LNP脂质体）是小核酸成药的核心挑战，目前肝靶向技术（如GalNAc）较为成熟，但肝外组织靶向仍待突破。企业如Alnylam（siRNA龙头）和Ionis（ASO龙头）通过平台化技术构建竞争壁垒。 分析师刘颢然SAC执业证书编号：S0910525060002liuhaoran@huajinsc.cn 相关报告 投资建议：小核酸领域是近年来的研发热点，其技术壁垒高、市场增长快，且正从罕见病向慢性病等重大疾病拓展。投资应聚焦于拥有核心技术平台（如高效递送系统）和前沿管线的企业。建议关注：1）拥有核心技术平台的企业：瑞博医药、前沿生物、中国生物制药等；2）具备差异化优势管线的企业：信达生物、石药集团、信立泰、必贝特等。 医药：KARS抑制剂：肿瘤治疗的蓝海赛道2026.1.6 药明康德：TIDES爆发驱动业绩超预期，绑定创新药浪潮-华金证券-医药-公司快报-药明康德2025.9.28 风险提示：研发失败与进展不及预期风险；市场竞争加剧风险；政策与支付环境变化风险；数据披露不及预期风险；知识产权纠纷风险等。 泰恩康：业绩短期承压，CKBA潜在空间广阔2025.8.27 京新药业：核心业务逐步稳健，创新管线突破在即2025.8.27 内容目录 一、小核酸药物现状和展望................................................................................................................................3 （一）小核酸药物的前世今生......................................................................................................................3（二）小核酸药物的研发现状......................................................................................................................5（三）递送系统是小核酸药物研发的核心壁垒.............................................................................................9（四）小核酸药物领域的重点公司.............................................................................................................11（五）投资建议.........................................................................................................................................17 四、风险提示....................................................................................................................................................19 图表目录 图表1：各类核酸药物的作用机制示意图............................................................................................................3图表2：小核酸药物的发展历程..........................................................................................................................4图表3：小核酸药物的主要类别及特点...............................................................................................................5图表4：2019-2033E全球小核酸药物市场规模（十亿美元）............................................................................5图表5：按药物类型划分的全球小核酸药物细分市场..........................................................................................5图表6：全球已获批的小核酸药物（截至2025年12月）.................................................................................6图表7：全球小核酸药物作用靶点前5位...........................................................................................................7图表8：我国处于临床阶段的主要小核酸药物....................................................................................................8图表9：不同临床阶段Alnylam研发成功率........................................................................................................8图表10：小核酸药物递送环节困难....................................................................................................................9图表11：核酸药物递送系统的化学结构..............................................................................................................9图表12：小核酸递送系统的优劣势..................................................................................................................10图表13：已上市寡核苷酸药物的递送技术........................................................................................................10图表14：已上市寡核苷酸药物的递送系统统计................................................................................................10图表15：siRNA当前前沿递送方式、机制和代表企业......................................................................................11图表16：2025年以来小核酸领域的代表性交易...............................................................................................12图表17：GalNAc..............................................................................................................................................13图表18：C16偶联技术....................................................................................................................................13图表19：Alnylam在研管线..............................................................................................................................13图表20：ArrowheadTRiM平台的特点............................................................................................................14图表21：TRiM平台能够靶向的组织................................................................................................................14图表22：Arrowhead研发管线.........................................................................................................................14图表23：瑞博生物在研管线..................................................................................