干细胞外泌体产业发展蓝皮书

主编白志慧王越 《干细胞系列蓝皮书》编委会 高绍荣 韩忠朝 王小宁 田卫东 总主编 刘中民同济大学附属东方医院名誉院长/上海干细胞临床转化研究院院长汤红明同济大学附属东方医院干细胞基地办公室主任/国家干细胞转化资源库副主任 编委 （按姓氏笔画排序） 白志慧同济大学附属东方医院干细胞基地GMP实验室副主任叶青松武汉大学再生医学研究中心主任/新北辰（湖北）集团首席科学家/国际再生医学会大中华区主席乐文俊同济大学附属东方医院干细胞基地再生医学研究所研究员史小媛四川大学华西医院干细胞临床研究伦理审查委员会秘书刘芳四川大学华西医院临床研究管理部部长李宗金南开大学医学院教授何斌上海同金干细胞科技有限公司办公室副主任赵庆辉同济大学附属东方医院干细胞基地生物样本库副主任贾文文同济大学生命科学与技术学院副教授/国家干细胞转化资源库副主任康九红同济大学生命科学与技术学院党委书记/国家干细胞转化资源库主任 秘书 陈莉同济大学附属东方医院干细胞基地办公室主管李佳潞同济大学附属东方医院干细胞基地办公室主管 总主编简介 刘中民，教授、主任医师、博士生导师，俄罗斯工程院外籍院士，法国荣誉军团军官勋章获得者，教育部长江学者、国家科技进步奖二等奖、何梁何利奖、光华工程科技奖、中华医学科技奖一等奖获得者。 现任同济大学灾难医学工程研究院院长，同济大学附属东方医院终身教授、名誉院长，兼任中国干细胞产业联盟理事长、上海干细胞临床转化研究院院长、国家干细胞转化资源库临床级干细胞资源库负责人、中国整形美容协会干细胞研究与应用分会会长、中国中西医结合学会干细胞与再生医学分会主任委员、中国医药生物技术协会再生医学分会副主任委员、上海市医学会干细胞与再生医学分会创始主任委员、上海市干细胞临床诊疗工程研究中心主任、海南省干细胞工程中心主任、上海干细胞转化医学工程技术研究中心专家委员会主任委员、湘江实验室副主任、智慧医疗与计算生物研究院院长、海南博鳌乐城先行区干细胞专家顾问委员会主任委员。 主持承担张江国家自主创新示范区专项发展基金重大项目、上海市科委重大科研计划项目等多项国家级及省部级干细胞重大科研任务。作为我国干细胞领域的重要奠基者与领军者，系统构建了涵盖基础研究、临床前研究、临床研究、临床转化应用的全链条创新体系，有效推进我国干细胞产业高质量发展和国家干细胞科创中心建设，相关研究成果获央视等主流媒体多次专题报道。 带领团队建成国内规模最大的临床级干细胞资源库之一，为中科院上海药物所、武汉大学等数十家单位提供技术服务逾百次；研发的治疗用生物制品1类新药"人脐带间充质干细胞注射液"（适应证：伴CABG指征的缺血性心肌病心衰）实现技术成果转化，合同金额6000万元，2023年10月获IND受理；成功研发国内首个HLA高频覆盖中国人群60%的临床级iPS细胞株，2020年12月通过中检院质量复核检验，并为清华大学等14家单位提供技术支撑。 总主编简介 汤红明，医学免疫学副教授，上海干细胞临床转化研究院特聘研究员。临床医学学士、医学免疫学硕士、生物学博士，现任国家干细胞转化资源库副主任，上海干细胞临床转化研究院办公室主任，同济大学附属东方医院干细胞基地办公室主任、细胞治疗临床研究中心执行主任。曾任湖北医药学院科技处与研究生处副处长、学报编辑部常务副主任，同济大学附属东方医院科技办主任。 兼任中国干细胞产业联盟秘书长，中国整形美容协会干细胞研究与应用分会秘书长、常务理事，上海市生物工程学会细胞治疗专业委员会副主任委员，中国研究型医院学会临床数据与样本资源库专业委员会、中国医疗保健国际交流促进会循证医学分会常委，中华医学会科研管理分会科技成果转化学组、中国医药生物技术协会再生医学分会、上海市医学会干细胞与再生医学专委会等学术组织的委员。 从事科研与学科建设管理与研究工作逾20年，尤其在科技项目管理、科技成果转化、学科平台搭建、干细胞临床研究机构建设和产业化政策研究等领域具有丰富实践管理经验，以第一或通信作者在《中华医学科研管理杂志》《中华细胞与干细胞杂志》等期刊发表干细胞领域系列管理论文，内容涵盖建库、临床研究推进、质量控制/风险防控、学术/伦理审查、成果转化、产业化等。主编《上海干细胞产业发展现状与展望》（人卫版，2022年）、《干细胞研究——从基础到临床》（人卫版，2024年）。牵头或作为主要起草人撰写并发布10余项干细胞领域国家标准、行业标准、团体标准。获授权发明专利14项、实用新型专利7项。获第八季中国医院管理奖铜奖2项。 《干细胞外泌体产业发展蓝皮书》编委会 主编 白志慧同济大学附属东方医院干细胞基地GMP实验室王越海军军医大学转化医学研究中心 副主编 汤红明同济大学附属东方医院干细胞基地/国家干细胞转化资源库 编委 齐奕尧同济大学附属东方医院干细胞基地GMP实验室鲁济真上海同金干细胞科技有限公司赵云鹏海军军医大学转化医学研究中心金倞吉林大学第一医院李青上海交通大学医学院附属第六人民医院于树祥上海交通大学医学院附属第六人民医院易薇中山大学中山眼科中心何嫦中山大学中山眼科中心周泓中山大学中山眼科中心王磊河南医药大学韩涛河南医药大学周祥复旦大学附属肿瘤医院赵立波北京恩泽康泰生物科技有限公司朱凤秋深圳汇芯生物医疗科技有限公司钟长生深圳汇芯生物医疗科技有限公司苏隆畯上海柔石智研生物科技有限责任公司 干细胞外泌体产业发展蓝皮书 主编简介 白志慧，同济大学附属东方医院GMP实验室副主任/国家干细胞转化资源库制备质检部负责人。担任上海市东方医院人体细胞伦理委员会委员、中国整形美容协会干细胞研究与应用分会第二届理事会理事、全国生化检测标准化技术委员会细胞检测工作组成员。长期从事干细胞质量检测和管理工作，包括干细胞质量标准制定、干细胞质量评价、干细胞质量控制技术等方面。作为技术负责人，组织通过中国合格评定国家认可委员会（CNAS）ISO/IEC17025检测实验室审核，获认可证书；为8项国家备案的干细胞临床研究项目提供质量检验和放行检验服务；推进多项干细胞产品药品申报工作，其中2项MSC类细胞获得IND批件，4项iPSCs种子细胞分化的功能细胞获批IND，进行新产品新管线的细胞质量研究、稳定性研究和方法学开发验证；针对干细胞的快速检测技术开发，申请发明专利2项，授权1项；作为第一作者发表论文8篇，其中SCI论文2篇；参与制定发布1项行业标准、2项团体标准和4项国家干细胞转化资源库标准；开展系统科普活动，发表公众号文章11篇。 干细胞外泌体产业发展蓝皮书 主编简介 王越，海军军医大学转化医学研究中心主任，组织胚胎学教授，博导，校科技成果转化办公室主任，上海市细胞工程重点实验室主任。从事航海医学与再生医学特色的转化医学研究工作和科技成果转化体系建设，担任长海医院、长征医院等干细胞临床研究备案机构质量受权人并建立干细胞质量检测体系，成功推动干细胞临床研究10余项，牵头建立干细胞外泌体相关国家级学会团体标准1项，先后主持国家重点研发计划课题等项目10余项，在DevelopmentalCell、Nature Communication、Advanced Science等杂志发表论文30余篇，担任中国解剖学会青年工作委员会主任委员，上海市医学会干细胞再生医学分会主任委员，获得中国青年解剖科学家奖、中华医学会青年科技奖、上海市东方学者特聘教授、上海市青年拔尖人才等人才奖励。 干细胞外泌体产业发展蓝皮书 破界·共生——开启干细胞外泌体产业化新纪元 当生命科学研究持续突破认知边界，干细胞外泌体——这颗曾隐匿于细胞通讯网络的明珠，正以颠覆性姿态重塑医疗产业的未来格局。本系列蓝皮书诞生于全球生物医药产业剧烈变革的时代。随着干细胞研究从基础科学向临床转化加速突围，外泌体作为其关键效应载体，凭借低免疫原性、靶向递送能力和可工程化改造的特性，成为攻克肿瘤、神经退行性疾病、组织修复等领域的战略支点。然而，产业化之路仍面临三重鸿沟：技术标准缺位导致产品质量难以控制；规模化制备瓶颈制约临床供给；监管框架滞后阻碍了创新转化的步伐。 为此，我们联合政、产、学、研多方力量撰写本蓝皮书，旨在系统推动外泌体产业的标准化建设与高质量发展： 一是构建产业共识。厘清外泌体定义、分离鉴定标准及效力评价体系； 二是打通转化链路。搭建从工艺开发、质控平台到临床应用场景落地的完整路径； 三是推动生态融合。促进跨学科协作，实现资本、技术与政策的多维共振。 本蓝皮书将植根于中国蓬勃发展的生物医药创新土壤，同时汇聚全球智慧，期待它成为产业发展的“指南针”与“连接器”，助力人类在细胞级精准医疗的星辰大海中破浪前行。 谨以此书献给所有拓荒于生命科学无人区的探索者。 白志慧王越2025年9月于上海 前言 外泌体（Exosome,Exo），是细胞外囊泡（Extracellularvesicles,EVs）的一种，在国内外监管和法规中统称细胞外囊泡。作为再生医学领域最具潜力的突破性技术，正引领新一轮医疗革命。本书中，干细胞外泌体（Stemcell-Exosome,SC-Exo）特指由干细胞分泌的直径约30–150nm的细胞外囊泡，含有特定分子标记物。其携带母源细胞的蛋白质、核酸（如mRNA、miRNA、lncRNA）及脂质等生物活性成分，凭借其低免疫原性、穿透生理屏障（如血脑屏障）的能力、靶向归巢特性及高效的细胞间通讯功能，在组织修复、免疫调节、疾病诊断和药物递送等领域展现出巨大价值。截至2025年8月，全球在ClinicalTrials.gov平台上注册的Exo相关临床研究已达289项，其中治疗性干预研究169项，聚焦于炎症性疾病、呼吸系统疾病、神经退行性疾病、肿瘤等多个重大领域；观察性研究及其他类型研究共120项。特别值得注意的是，2025年国家药品监督管理局药品审评中心（CenterforDrugEvaluation,CDE）发布的《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》中，首次明确将外泌体归类为“细胞衍生物药品”。这一关键界定，为外泌体产品的研发、质控和审评提供了清晰的监管路径，彻底改变了以往“无法可依”的局面，正式开启了我国外泌体产业的规范化发展新阶段。在此历史性机遇下，上海干细胞临床转化研究院联合全国多家顶尖机构，共同编撰本版《干细胞外泌体行业发展蓝皮书》。本书旨在系统梳理从基础生物学机制、规模化制备工艺、质量控制标准到临床转化与产业应用的全链条知识体系，为政策制定者、科研人员、临床工作者及产业界同仁提供一份权威的战略参考与实践指引。 本蓝皮书旨在推进“政—产—学—研—医”协同创新，致力于解决三大核心瓶颈：工程化修饰技术、规模化制备工艺与功能评价的标准化；推动参与国际细胞外囊泡学会（InternationalSocietyforExtracellularVesicles,ISEV）等国际组织标准制定，提升中国在该领域的话语权。通过完善审评审批机制创新与政策支持，加速临床转化进程，助力中国在再生医学与生物医药创新中占据国际制高点，为“健康中国2030”战略提供核心科技支撑。 目录 第一章干细胞外泌体概述..................................1第一节干细胞外泌体的来源和差异.......................1一、来源分类及核心特性............................2二、不同来源干细胞外泌体的差异....................5第二节干细胞外泌体的制备与鉴定.......................8一、外泌体的制备...................................9二、外泌体的鉴定..................................15第二章干细胞外泌体的监管...............................18第一节国外监管政策..................................18一、美国...