干细胞监管政策蓝皮书

主编汤红明何斌 《干细胞系列蓝皮书》编委会 总主编 刘中民同济大学附属东方医院名誉院长/上海干细胞临床转化研究院院长汤红明同济大学附属东方医院干细胞基地办公室主任/国家干细胞转化资源库副主任编委（按姓氏笔画排序）白志慧同济大学附属东方医院干细胞基地GMP实验室副主任叶青松武汉大学再生医学研究中心主任/新北辰（湖北）集团首席科学家/国际再生医学会大中华区主席乐文俊同济大学附属东方医院干细胞基地再生医学研究所研究员史小媛四川大学华西医院干细胞临床研究伦理审查委员会秘书刘芳四川大学华西医院临床研究管理部部长李宗金南开大学医学院教授何斌上海同金干细胞科技有限公司办公室副主任赵庆辉同济大学附属东方医院干细胞基地生物样本库副主任贾文文同济大学生命科学与技术学院副教授/上海同金干细胞科技有限公司副总经理康九红同济大学生命科学与技术学院党委书记/国家干细胞转化资源库主任秘书 陈莉同济大学附属东方医院干细胞基地办公室主管 李佳潞同济大学附属东方医院干细胞基地办公室主管 总主编简介 刘中民，教授、主任医师、博士生导师，俄罗斯工程院外籍院士，法国荣誉军团军官勋章获得者，教育部长江学者、国家科技进步奖二等奖、何梁何利奖、光华工程科技奖、中华医学科技奖一等奖获得者。 现任同济大学灾难医学工程研究院院长，同济大学附属东方医院终身教授、名誉院长，兼任中国干细胞产业联盟理事长、上海干细胞临床转化研究院院长、国家干细胞转化资源库临床级干细胞资源库负责人、中国整形美容协会干细胞研究与应用分会会长、中国中西医结合学会干细胞与再生医学分会主任委员、中国医药生物技术协会再生医学分会副主任委员、上海市医学会干细胞与再生医学分会创始主任委员、上海市干细胞临床诊疗工程研究中心主任、海南省干细胞工程中心主任、上海干细胞转化医学工程技术研究中心专家委员会主任委员、湘江实验室副主任、智慧医疗与计算生物研究院院长、海南博鳌乐城先行区干细胞专家顾问委员会主任委员。 主持承担张江国家自主创新示范区专项发展基金重大项目、上海市科委重大科研计划项目等多项国家级及省部级干细胞重大科研任务。作为我国干细胞领域的重要奠基者与领军者，系统构建了涵盖基础研究、临床前研究、临床研究、临床转化应用的全链条创新体系，有效推进我国干细胞产业高质量发展和国家干细胞科创中心建设，相关研究成果获央视等主流媒体多次专题报道。 带领团队建成国内规模最大的临床级干细胞资源库之一，为中科院上海药物所、武汉大学等数十家单位提供技术服务逾百次；研发的治疗用生物制品1类新药"人脐带间充质干细胞注射液"（适应证：伴CABG指征的缺血性心肌病心衰）实现技术成果转化，合同金额6000万元，2023年10月获IND受理；成功研发国内首个HLA高频覆盖中国人群60%的临床级iPS细胞库，2020年12月临床级iPS细胞株通过中检院质量复核检验，已为清华大学等14家单位提供技术支撑。 总主编简介 汤红明，医学免疫学副教授，上海干细胞临床转化研究院特聘研究员。临床医学学士、医学免疫学硕士、生物学博士，现任国家干细胞转化资源库副主任，上海干细胞临床转化研究院办公室主任，同济大学附属东方医院干细胞基地办公室主任、细胞治疗临床研究中心执行主任。曾任湖北医药学院科技处与研究生处副处长、学报编辑部常务副主任，同济大学附属东方医院科技办主任。 兼任中国干细胞产业联盟秘书长，中国整形美容协会干细胞研究与应用分会秘书长、常务理事，上海市生物工程学会细胞治疗专业委员会副主任委员，中国研究型医院学会临床数据与样本资源库专业委员会、中国医疗保健国际交流促进会循证医学分会常委，中华医学会科研管理分会科技成果转化学组、中国医药生物技术协会再生医学分会、上海市医学会干细胞与再生医学专委会等学术组织的委员。 从事科研与学科建设管理与研究工作逾20年，尤其在科技项目管理、科技成果转化、学科平台搭建、干细胞临床研究机构建设和产业化政策研究等领域具有丰富实践管理经验，以第一或通信作者在《中华医学科研管理杂志》《中华细胞与干细胞杂志》等期刊发表干细胞领域系列管理论文，内容涵盖建库、临床研究推进、质量控制/风险防控、学术/伦理审查、成果转化、产业化等。主编《上海干细胞产业发展现状与展望》（人卫版，2022年）、《干细胞研究——从基础到临床》（人卫版，2024年）。牵头或作为主要起草人撰写并发布10余项干细胞领域国家标准、行业标准、团体标准。获授权发明专利14项、实用新型专利7项。获第八季中国医院管理奖铜奖2项。 《干细胞监管政策蓝皮书》编委会 主编 汤红明同济大学附属东方医院/国家干细胞转化资源库 何斌上海同金干细胞科技有限公司 副主编 郑天慧同济大学附属东方医院 康琦上海市卫生健康发展研究中心 编委 白志慧同济大学附属东方医院 毕紫娟同济大学附属东方医院 陈莉同济大学附属东方医院 何斌上海同金干细胞科技有限公司 康琦上海市卫生健康发展研究中心 李佳潞同济大学附属东方医院 汤红明同济大学附属东方医院/国家干细胞转化资源库 赵庆辉同济大学附属东方医院 郑天慧同济大学附属东方医院 主编简介 汤红明，医学免疫学副教授，上海干细胞临床转化研究院特聘研究员。临床医学学士、医学免疫学硕士、生物学博士，现任国家干细胞转化资源库副主任，上海干细胞临床转化研究院办公室主任，同济大学附属东方医院干细胞基地办公室主任、细胞治疗临床研究中心执行主任。曾任湖北医药学院科技处与研究生处副处长、学报编辑部常务副主任，同济大学附属东方医院科技办主任。 兼任中国干细胞产业联盟秘书长，中国整形美容协会干细胞研究与应用分会秘书长、常务理事，上海市生物工程学会细胞治疗专业委员会副主任委员，中国研究型医院学会临床数据与样本资源库专业委员会、中国医疗保健国际交流促进会循证医学分会常委，中华医学会科研管理分会科技成果转化学组、中国医药生物技术协会再生医学分会、上海市医学会干细胞与再生医学专委会等学术组织的委员。 从事科研与学科建设管理与研究工作逾20年，尤其在科技项目管理、科技成果转化、学科平台搭建、干细胞临床研究机构建设和产业化政策研究等领域具有丰富实践管理经验，以第一或通信作者在《中华医学科研管理杂志》《中华细胞与干细胞杂志》等期刊发表干细胞领域系列管理论文，内容涵盖建库、临床研究推进、质量控制/风险防控、学术/伦理审查、成果转化、产业化等。主编《上海干细胞产业发展现状与展望》（人卫版，2022年）、《干细胞研究——从基础到临床》（人卫版，2024年）。牵头或作为主要起草人撰写并发布10余项干细胞领域国家标准、行业标准、团体标准。获授权发明专利14项、实用新型专利7项。获第八季中国医院管理奖铜奖2项。 干细胞监管政策蓝皮书 主编简介 何斌，上海干细胞临床转化研究院助理研究员。生物工程学士、公共管理硕士在读，现任上海同金干细胞科技有限公司办公室副主任，兼任中国整形美容协会干细胞研究与应用分会理事。曾任上海市东方医院转化医学平台公共技术员、干细胞基地办公室主管/副主任、党委组织部副主任。 具备10余年干细胞研究管理经验，深度参与了上海市东方医院干细胞研究体系的建设与发展，参与2个国家级平台（国家干细胞转化资源库和干细胞临床研究备案机构）和6个省部级平台的申报与实施工作。参与张江国家自主创新示范区专项发展基金重大项目、上海市科委重大科研计划项目等多项国家级及省部级干细胞重大科研任务申报与结题工作，累计参与管理课题经费约8亿元。在干细胞临床研究管理实践中，作为学术委员会秘书和机构办公室管理人员，支持东方医院院内所有干细胞临床研究项目的立项，其中8项成功完成国家备案（含国内首例iPSC治疗帕金森病临床备案），另有1项获得科技部立项、1项完成海南乐城备案，并承担了医院NIHClinicalTrials机构账号的管理工作。 作为负责人承担了2024年上海市医院协会医院管理年度课题1项，以第一作者身份在《中华医学科研管理杂志》等专业期刊上发表干细胞管理论文3篇，参与撰写了3项干细胞相关标准，并作为编委参编了《干细胞：从基础到临床》《上海干细胞产业发展现状与展望》《老年护理医院新冠防控管理实用手册》等专著。此外，还参与撰写了数十项各级各类干细胞专题调研报告。荣获第八季中国医院管理奖“学科建设”主题方向全国铜奖、2018年度浦东职工科技创新合理化建议奖、2022年7月上海市东方医院“党员之星”称号等荣誉。 总序 解锁未来：干细胞治疗新时代的八把钥匙 十年之前，我们还在为“干细胞能不能治病”争论； 五年之前，我们仍在为“干细胞归谁管”焦虑； 今天，我们终于可以坐下来，讨论“干细胞如何改变世界”。 当“细胞”成为可以设计、可以制造、可以放行、可以追溯的“药物”时，生命科学就跨过了它的“蒸汽机时刻”。此刻，我们手中需要的不只是实验数据，更是一套面向未来的基础设施、规则与共识——它们像一把把钥匙，逐一开启细胞治疗惠及大众的未来。 这套“干细胞系列蓝皮书”，正是八把钥匙的第一次集结。它们不是冰冷的报告，而是一群在实验室、临床、产业、监管、伦理一线奔跑的人，用脚步丈量出的“下一步”。 第一把钥匙：监管政策 监管不是束缚创新的枷锁，而是指引方向的罗盘。《干细胞监管政策蓝皮书》深入拆解全球主要国家干细胞监管核心要素，结合中国干细胞产业发展的实际路径与需求，为产业创新发展指明方向。 第二把钥匙：资源库 细胞治疗的第一车间不在工厂，而在库。零下196℃的液氮罐里，存放着临床级干细胞的“种子”。《临床级干细胞资源库发展蓝皮书》首次给出从采集、质检、冻存到全球共享的完整路线图，让“好种子”不再沉睡。 第三把钥匙：标准 没有标准，就没有产业。《干细胞标准化研究蓝皮书》把“经验”翻译成“参数”，把“手艺”翻译成“协议”，让每一批细胞都能被复刻、被信任、被放行。 第四把钥匙：iPSC 人类终于掌握了生命的“重编程”魔法，能够将成体细胞逆转回发育的起点。《人诱导多能干细胞（iPSC）标准化与产业化发展蓝皮书》记录了中国iPSC从“跟跑”到“并跑”再到局部“领跑”的完整轨迹，并给出走向临床转化与商业运营的下一站路标。 第五把钥匙：外泌体 当干细胞“放下身段”，释放出纳米级的囊泡时，它们依然携带修复世界的信号。《干 总序 胞外泌体产业发展蓝皮书》记录了一场“无细胞治疗”的静悄悄革命，也描绘了从实验室到医美、到慢病管理的万亿级赛道。 第六把钥匙：类器官 如果说干细胞是种子，类器官就是它们长出的“微器官森林”。《干细胞来源类器官技术发展蓝皮书》展示了如何用一枚细胞构建脑、心、胰腺、骨髓、皮肤等的“替身”，让药物筛选告别“盲人摸象”，让局部移植干预“指哪打哪”，让新药研发更快惠及患者。 第七把钥匙：伦理 科技走得越快，伦理的缰绳越要收紧。《干细胞伦理规范蓝皮书》把“应该做”与“可以做”之间的张力，写成可操作的指南，让创新在阳光下奔跑。 第八把钥匙：內泌体 当细胞内的信号跨越膜的界限，以更精微的方式调控生命活动时，内泌体技术便揭开了细胞通讯的“第二战场”。它是外泌体产率的16倍、生物活性更高、性能更稳定且可标准化大规模生产。《干细胞内泌体技术与产业发展蓝皮书》首次系统梳理从机制探索到靶向递送、从工艺放大到临床适配的全链条创新，为开发下一代精准干预策略提供底层支持。 八本蓝皮书，八个维度，却共享同一套基因：让细胞成为可靠的药；让病人成为真正的中心；让中国成为世界干细胞版图的高地。 感谢每一位作者和每一位审稿人，你们把干细胞从“希望”转化为“方法”，把“方法”沉淀为“标准”，最终将“标准”铸就成了可以托付生命的“信任”。 愿这八把钥匙，开启中国干细胞治疗的新时代；也愿每一位读者，成为下一扇门的开锁人。 刘中民汤红明2025年9月于上海 序 干细胞研究与转化医学是生命科学领域最具前瞻性和战略意义的前沿阵地，其发展不仅关乎人类对生命奥秘的深刻理解，更直接影响到重大疾病的治疗突破和全球生物医药产业的格局重塑。然而，这一领域的快速进步也伴