医药生物行业专题：小核酸突围，大服务赋能——CXO行业系列专题报告(3)

小核酸药物正迎来全球范围内的蓬勃发展期，已从技术验证阶段迈入临床兑现与商业化加速阶段。全球层面，2019-2023年，全球小核酸市场规模从27亿美元增长至46亿美元（CAGR为14.25%），预计2033年市场规模将攀升至457亿美元（CAGR高达26.08%）。全球累计获批上市药物已达23款，覆盖siRNA、ASO、适配体等多个技术方向。国内虽暂未实现产品上市，但研发管线数量仅次于美国，覆盖高脂血症、高血压、乙肝、肾病、肌肉疾病、肥胖等多个治疗领域，且涌现出舶望制药与Novartis超90亿美元累计合作、瑞博生物与Boehringer Ingelheim20亿美元平台授权等重磅出海交易，中国生物制药等传统药企也通过收购快速卡位，行业呈现出积极发展的态势。

小核酸CXO作为小核酸药物产业的核心支撑，受益于技术突破与商业化加速，行业景气度持续攀升。小核酸CXO行业同步进入发展快车道，形成“研发服务-中试放大-商业化生产”的CRDMO全链条服务体系。重点关注两类布局小核酸领域的CXO企业：具备化学修饰、递送技术、偶联技术等核心技术及具备丰富小核酸项目经验的CRO企业，如：成都先导、康龙化成、昭衍新药等；前瞻布局，具备领先生产能力的CDMO企业，如：药明康德、凯莱英等。

小核酸药物具有研发周期短、治疗领域广、疗效持续久、研发成功率高等优势。相较于传统药物，小核酸药物突破既有治疗边界，凭借靶向基因调控的独特作用机制，理论上各类由特定基因异常表达引发的疾病，均有望通过该类药物实现精准治疗。小核酸药物主要分为小干扰RNA（siRNA）和反义寡核苷酸（ASO）两种形式，分别通过RNA干扰靶向降解mRNA和空间位阻抑制翻译或调控pre-mRNA剪切等方式，抑制相关靶点蛋白的表达。

小核酸药物研发与生产面临双重壁垒，需要跨领域技术积累与规模化能力支撑，企业独立突破成本高、风险大，而CRDMO为小核酸药物提供一体化解决方案。CRO环节聚焦小核酸药物研发全周期的技术赋能，覆盖从靶点筛选验证、核酸序列设计与化学修饰优化，到非临床药效学/安全性评价等全链条服务；CDMO环节承接研发端的技术成果，围绕小核酸原料药的固相亚磷酰胺合成或酶法合成工艺开发、中试放大与商业化量产，实现从实验室到生产线的无缝衔接。药明康德、金斯瑞、成都先导、益诺思、药石科技、凯莱英、皓元医药、奥锐特、诺泰生物等企业均在小核酸药物研发或生产环节提供专业服务。

风险提示：市场竞争加剧的风险、汇率波动风险、需求下降风险、合规风险、药品审批风险、产能不及预期风险。