药品真实世界医保综合价值评价管理指南
一、评价目的
通过收集并运用真实世界数据，依据标准化、规范化的研究方法与研究流程形成真实世界证据，对药品开展真实世界医保综合价值评价，重点关注药品在真实世界的实际使用情况，特别是“价格”与“综合价值”之间可能存在不确定性的药品，为医保部门决策提供有力支撑，最终实现医保基金战略性购买、价值购买与医保资源高效利用，促进医药行业高质量创新发展，更好满足广大人民群众健康需求。
二、评价对象
重点关注以下情形，优先对相关对象开展评价：
- 采用单臂试验设计、基于替代终点等方式完成新药注册关键临床试验并获批上市，特别是附条件上市的药品。
- 通过仿制药质量与疗效一致性评价获批上市的药品。
- 未经充分验证、证据等级不高的联合用药、序贯方案。
- 首发上市价格高昂，医保基金预计或实际占用量较大，或医保基金用量稳定性不佳的药品。
- 国内外相关政府部门指出的，因涉嫌操纵、篡改数据或披露信息不当导致药品有效性、安全性存疑的，或附条件上市后在规定时间内尚未完成确证性试验的。
- 具体适应症、用法用量尚未收录至现有药品说明书或指南规范，但临床实际有使用需求的药品疗法。
- 目录内相对同类药价格较高，可能缺乏经济性而又难以通过集中带量采购等方式交易竞争的药品。
- 医保部门关注的其他情形。
三、评价流程
真实世界医保综合价值评价主要包括评价发起、沟通交流、计划制定、评价备案、评价实施、报告呈现、成果入库七个基本环节。
- 评价发起：坚持利益相关主体共同参与，建立符合伦理规范要求、科学严谨、公平公正的评价实施机制，评价可由政府相关部门、药品上市许可持有人或其授权主体、医疗机构、高校科研院所、社会组织等发起。
- 沟通交流：发起人、研究者应在正式评价启动前完成与国家医疗保障局医药价格和招标采购指导中心或省级医保部门、真实世界医保综合价值评价试点城市医疗保障部门的初次沟通交流，并在研究过程中也可提出申请交流研究进展。
- 计划制定：研究设计需始终围绕具体的研究问题和政策诉求展开，评价维度包括有效性、安全性、经济性、适宜性等，评价方法应遵循目的导向、现实可行的原则，采用多种研究设计开展评价。
- 评价备案：在沟通达成一致后，研究者要在医疗保障部门建立的平台上对资质信息、研究方案进行备案，并定期更新研究信息。
- 评价实施：评价实施过程应严格按照研究计划执行，若需改变统计分析方案或流程的关键要素，需与启动项目时沟通工作对应的医保部门进行沟通。
- 报告呈现：评价报告应当包含发起评价的背景、研究团队信息、研究目的、研究方案、统计分析过程、研究结果、综合价值评价结论、术语定义、参考资料等主要部分。
- 成果入库：评价结束后，医保部门将组织专家开展同行评议，对符合既定研究方案，设计与实施的过程透明、合规、科学、规范，且解决评价所关心问题的，纳入成果库。
四、研究检查
经同行评议认为存在检查必要的研究可以启动检查，检查是对评议中提出的特定科学性疑虑或合规性风险进行核验与追溯的专项工作。
五、评价结果建议使用场景
- 评价成果入库与基础性运用：纳入医保部门真实世界医保综合价值评价研究成果库，供各方查询、下载、参考。
- 激励与约束运用机制：探索将真实世界生成的证据与医保支付决策结果有机衔接，建立激励与约束相结合的管理机制。
- 平台管理的延伸运用：在“挂网药品价格一览表”及各省集中采购平台中，探索增加反映药品是否开展或已完成真实世界医保综合价值评价的相关字段或功能模块。
六、经费来源
原则上，由发起人、研究者自筹经费开展真实世界医保综合价值评价，社会关注程度较高，或有正外部性但缺乏资助来源的项目，医保部门可适当予以支持。
七、同行评议
同行评议是基于研究者提交的最终研究报告，对其科学严谨性、证据价值及医保决策相关性进行的独立、权威的学术评价，结论聚焦于研究结果的科学质量与应用价值。
八、检查
药品真实世界医保综合价值评价检查，是指医保部门或其委托的具备相应专业能力的高等院校、科研院所、临床研究机构、可信评价点、第三方专业评估单位等，对拟提交用于医保目录动态调整、支付标准确定、集采赋分调整等决策环节的真实世界研究结果，基于对研究过程记录、原始数据及质量管理体系的核查来重点验证研究实施的真实性、合规性与可追溯性。
九、真实世界数据用于药品有效性与安全性评价
- 适用场景：药品在真实世界的实际疗效与安全性、多种药品间的比较有效性与安全性、药品在不同亚组人群中的有效性与安全性差异、药品在特殊人群中的有效性与安全性证据、不同用药方案的有效性与安全性评价、药品超说明书使用的有效性与安全性评价、临床急需创新药附条件上市后的有效性与安全性、仿制药真实世界有效性与安全性评价、药品使用安全性风险评价。
- 总体考量：根据评价问题选择合适的研究设计；结合评价目的确定适用的研究数据。
- 设计要点：选择合适的研究对象、明确干预/暴露定义、设定科学的对照、采用具有临床意义的结局指标，并清晰界定各类研究要素具体测量时间窗。
- 分析要点：选择合适的统计模型以准确估计药品的相对疗效与安全性；采取有效的分析策略或分析方法在最大程度上减少偏倚与混杂对药品效应估计的影响。
十、真实世界数据用于药品经济性评价
- 经济性分析：应用场景主要是医保准入谈判底价的测算，研究问题与设计支持医保决策，成本分类与确认，成本测量与估值，健康产出（测量），分析方法包括成本—效果分析、成本—效用分析、成本—效益分析、最小成本分析，不确定性分析。
- 预算影响分析：应用场景包括新产品或新疗法在“准入情境”和“未准入情境”两种情境下对医保基金的影响分析，以及产品上市和医保准入后的“续约再评估情境”。
十一、研究人群选择
研究人群的选择通常遵循目标导向的适应症匹配原则，并结合具体的医保决策场景综合考虑，包括针对目录外药品的准入评价、针对目录内药品的续约管理评价、针对目录内药品的退出管理评价。
十二、纳入排除标准的设定
根据研究目的，参照PICO/PECO制定科学、可行的人群纳入与排除标准，最大限度地控制选择性偏倚。
十三、基于常规收集数据的研究人群选择与识别的特殊考量
常规收集的医疗数据是开展真实世界研究的主要数据来源，根据不同的研究设计方案准确选择研究人群与基于数据库信息准确识别研究对象是确保研究结果可靠的关键，推荐采用新用药者设计（New-usercohortdesign）。
