抗肿瘤药品临床综合评价技术指南 （2021年版） 国家药物和卫生技术综合评估中心 （国家卫生健康委卫生发展研究中心） 国家癌症中心 国家卫生健康委药具管理中心 二〇二一年十二月 I 目录 前 言............................................................................................................................ 1 第一章 评价内容与维度.............................................................................................. 4 一、安全性评估.................................................................................................... 4 （一）定义 ..................................................................................................... 4 （二）指标选择 ............................................................................................. 5 （三）安全性测量 ......................................................................................... 9 二、有效性评估.................................................................................................. 10 （一）定义 ................................................................................................... 10 （二）指标选择 ........................................................................................... 10 （三）有效性测量 ....................................................................................... 16 三、经济性评估.................................................................................................. 16 （一）定义 ................................................................................................... 16 （二）临床结果指标选择与测量 ............................................................... 17 （三）成本指标选择与测量 ....................................................................... 20 （四）经济学评估分析 ............................................................................... 24 四、创新性评估.................................................................................................. 28 五、适宜性评估.................................................................................................. 30 （一）药品技术适宜性 ............................................................................... 31 （二）药品使用适宜性 ............................................................................... 31 （三）药品体系适宜性 ............................................................................... 31 （四）药品监管适宜性 ............................................................................... 32 六、可及性评估.................................................................................................. 34 （一）可获得性 ........................................................................................... 34 （二）可负担性 ........................................................................................... 35 第二章 评价设计........................................................................................................ 37 一、评价技术类型.............................................................................................. 37 （一）快速综合评价 ................................................................................... 37 （二）完整综合评价 ................................................................................... 38 二、评价流程...................................................................................................... 39 三、抗肿瘤药品临床综合评价实施路径.......................................................... 40 （一）评价设计 ........................................................................................... 40 （二）证据整合 ........................................................................................... 43 （三）评审决策 ........................................................................................... 44 （四）结果征求意见 ................................................................................... 44 （五）应用转化 ........................................................................................... 45 第三章 评价方法........................................................................................................ 46 一、基于一手资料的评价方法.......................................................................... 46 （一）真实世界数据 ................................................................................... 46 （二）真实世界研究的基本步骤 ............................................................... 49 （三）偏倚的控制方法 ............................................................................... 49 （四）真实世界药物经济学评价 ............................................................... 53 （五）数据信息安全 ................................................................................... 56 II （六）专家咨询法 ....................................................................................... 56 二、基于二手资料的评价方法.......................................................................... 58 （一）确定研究问题 ................................................................................... 59 （二）检索文献 ........................................................................................... 60 （三）建立纳入、排除标准 ....................................................................... 61 （四）证据评价与证据整合 ....................................................................... 62 （五）质量控制 ..........................................................