儿童药品临床综合评价技术指南 （2021年版） 国家药物和卫生技术综合评估中心 （国家卫生健康委卫生发展研究中心） 国家儿童医学中心 国家卫生健康委药具管理中心 二〇二一年十二月 I 目 录 前言................................................................................................................................ 1 第一章 评价内容与维度.............................................................................................. 5 一、安全性评估 ..................................................................................................... 5 （一）定义 ...................................................................................................... 5 （二）指标选择 .............................................................................................. 6 （三）安全性测量 .......................................................................................... 9 二、有效性评估 ................................................................................................... 10 （一）定义 .................................................................................................... 10 （二）指标选择 ............................................................................................ 11 （三）有效性测量 ........................................................................................ 10 三、经济性评估 ................................................................................................... 10 （一）定义 .................................................................................................... 10 （二）临床结果指标选择与测量 ................................................................ 11 （三）成本指标选择与测量 ........................................................................ 13 （四）经济性评估 ........................................................................................ 22 四、创新性评估 ................................................................................................... 21 （一）临床创新性 ........................................................................................ 21 （二）服务创新性 ........................................................................................ 21 （三）产业创新性 ........................................................................................ 22 五、适宜性评估 ................................................................................................... 22 （一）药品技术适宜性 ................................................................................ 23 （二）药品使用适宜性 ................................................................................ 30 六、可及性评估 ................................................................................................... 25 （一）可获得性 ............................................................................................ 25 （二）可负担性 ............................................................................................ 26 第二章 评价设计与分析方法.................................................................................... 28 一、评价类型 ....................................................................................................... 28 （一）快速综合评价 .................................................................................... 28 （二）完整综合评价 .................................................................................... 29 二、评价原则与步骤 ........................................................................................... 30 （一）评价背景 ............................................................................................ 31 （二）评价目的 ............................................................................................ 31 （三）评价角度 ............................................................................................ 32 （四）目标人群 ............................................................................................ 32 （五）待评药品与对照药品 ........................................................................ 33 （六）评价维度及指标选择 ........................................................................ 34 II （七）研究方法选择 .................................................................................... 34 三、文献综述法 ................................................................................................... 35 （一）确定研究问题 .................................................................................... 36 （二）检索文献 ............................................................................................ 36 （三）建立纳入、排除标准 ........................................................................ 39 （四）证据评价与证据整合 ........................................................................ 39 （五）质量控制 ............................................................................................ 40 四、真实世界研究 ............................................................................................... 41 五、临床随机对照试验 ....................................................................................... 47 六、其它研究设计方法和调研方法 ................................................................... 47 七、模型研究 ....................................................................................................... 48 （一）药物经济学模型 ...........................