siRNA行业更新ArrowheadJPM2026更新

# TRiM平台已可作用于7种细胞、每18个月新增一种，已有5 种进入临床阶段。 #高血脂领域布局TG方向：ApoC3 Plozasiran在FCS已获批（美国6500例），sHTG在III期阶段（美国300-350万例），26Q3公布III 期试验数据、26Q4递交sNDA；Plozasiran采用统一 【siRNA行业更新-Arrowhead JPM2026更新】 # TRiM平台已可作用于7种细胞、每18个月新增一种，已有5 种进入临床阶段。 #高血脂领域布局TG方向：ApoC3 Plozasiran在FCS已获批（美国6500例），sHTG在III期阶段（美国300-350万例），26Q3公布III 期试验数据、26Q4递交sNDA；Plozasiran采用统一定价，6万美元较低水平（目前和未来的适应症）；LDL方向：PCSK9 siRNA在HeFH疗效显著，但LDL更高、更罕见（美国患者约1000-2000例）的HoFH 疗效不显著，公司开发ANGPTL3 siRNA药物Zodasiran预计26H1完成III期试验入组；混合型：美国约2000万例，公司开发了PCSK9/ApoC3双靶siRNA药物ARO-DIMER-PA，26Q3末公布I/II期试验初步数据。 #减重1月已公布INHBE和ALK7的初步数据，I26年将持续更新，Ib 期试验将尽快启动，探索在肥胖糖尿病患者种联合替尔泊肽或其他GLP-1的疗效，以及停用GLP-1后的维持治疗效果；未来还会推出真的肝脏细胞和脂肪细胞的双靶siRNA药物，预计27-28年进入临床阶段。 公司目前将独立开发减重项目，不计划进行合作授权。 # CNSARO-MAPT：处于I/II期试验阶段，支持150mg皮下每月或更长时间给药（Alnylam和礼来为鞘内给药）；26Q3 公布初步数据（脑脊液样本评估tau蛋白敲除效率）。