siRNA行业观点递送平台有望迎来突破关注减重CNS及双靶方向

# siRNA药物具备高效低毒、疗效持久的优势相较于传统小分和生物药，siRNA 药物为代表的核酸疗法可精准沉默致病蛋白，高效降解且作用时间长，目前已成为新药开发热门方向，BD交易频出，根据弗若斯特沙利数据全球siRNA药物市场有望在2040年达到503亿美元。 # GalNAc肝内递送平台已较为成熟，肝外递送 【siRNA行业观点：递送平台有望迎来突破，关注减重、CNS及双靶方向】 # siRNA药物具备高效低毒、疗效持久的优势相较于传统小分和生物药，siRNA 药物为代表的核酸疗法可精准沉默致病蛋白，高效降解且作用时间长，目前已成为新药开发热门方向，BD交易频出，根据弗若斯特沙利数据全球siRNA药物市场有望在2040年达到503亿美元。 # GalNAc肝内递送平台已较为成熟，肝外递送有望迎来突破siRNA行业先驱Alnylam开发的GalNAc 肝内递送凭借递送效率极高、特异性强以及作用持久等优势，已成为肝内靶点siRNA药物的“标准答案”，如针对PCSK9、AGT、Lp(a)以及APoC3等心血管常见靶点的siRNA药物已被证明成药潜力，而针对肌肉、神经系统以及眼部等肝外器官目前仍处于研发早期阶段，目前Alnylam的C16递送平台已在阿尔茨海默病领域、Arrowhead和Wave Life Sciences在针对脂肪组织领域初步展现潜力，未来新靶点的发现与肝外递送平台将成为竞争的核心要点。 #坚定看好小核酸产业发展前景，国产小核酸公司有望抓住MNC补充管线的风口近期已有舶望与诺华、圣因与罗氏以及瑞博与Madrigal 的合作相继落地，全球角度来看国内小核酸企业已成为极为重要的参与者，在90-00年代慢病药物相继进入销售末期、急需新技术迭代的背景下，肝递送赛道MNC存在较强的BD意愿，国产siRNA药物有望在热门靶点如PCSK9、Lp(a)等取得合作机会，而新需求如减重、CNS递送等随着海外巨头的突破，行业前景也被进一步打开，我们持续看好小核酸产业的发展前景以及国产小核酸新药研发企业的投资机会。 #相关标的A 股：悦康药业、前沿生物、福元医药、必贝特、阳光诺和、成都先导港股：瑞博生物、待IPO上市（靖因生物、舶望制药）上游产业链：药明康德、联化科技、奥锐特、蓝晓科技、纳微生物、九洲药业