医药行业更新及个股推荐- siRNA药物快速发展，国内药企出海潜力大

2025年09月19日 17:16 发言人1 00:00各位同学晚上好，我是开源的医疗分析师与如意。 发言人1 00:05 欢迎今天晚上大家上线参加我们的这个专题的中心的这个行业的会议我们今天的这个主题主要是讲一下最近比较火热的小核酸的赛道，主要的是针对于小杠的药物的方向。 在过去的一个月不到的时间吧，然后整个的消耗酸这个赛道，或者就是SM这个赛道，其实有非常多的事件真去重点的关注。 发言人1 00:43 我们先大概的跟大家回顾一下过去的这一个月的这一系列的事情，然后也是帮助大家对于整个行业的理解，作为这样一个铺垫。 首先对于全球的这个小核酸的龙头的工就叫阿里拉姆，然后这家公司也是在纳斯达克上市的。 发言人1 01:05 在今年这个半年报的时候，也是上休了他这个业绩，上休的核心的原因也是新的SM的药物的销售是超级的这样一个兑现，并且公司的整个的市值也是屡创新高，在这个高点的时候，基本上到了600亿美金的这样一个市值。 发言人1 01:28 那公司的这个在研管线其实是非常充足的，目前上市的管线大概是有四个，就是有四个上市的管线，加上这一系列的在研的管线，然后去融券公司的市值到了600亿美金，我们理解这是一个非常重要的这样一个事情。 发言人1 01:45另外一个，在今年的9月2号，其实是有三个对于小核酸这个方向来说比较重要的事情的发生。 发言人1 01:54 首先第一个，就是美国的一家柏奥泰公司，然后融资了大概是5000万美金，然后融资这5000美金干啥呢？ 发言人1 02:04 去开发每年注射一次的PCS，可能加AGT的双靶点的SM15，并且预计在今年年底之前，会进入到临床，其实这个双八点还上八点的这个小刚是一个非常新的一个方向。 发言人1 02:24大部分的关系其实还都是临在临床前，已经有一些公司在准备进入临床的这样一个阶段。 发言人1 02:33另外一个，在今年的也是在今年的9月2号，然后诺华是花了总金20亿美金，首付款是2亿美金，引进了阿尔海在的一个肝外拔下的一个SM药物治疗帕金森。 当前当天这个L的其实也是大伤，那么这也是在当天9月2号，然后另一家小核酸的领先的公司叫onis。 发言人1 03:00也宣布了他的甘油三酯的三期临床。 发言人1 03:04然后三期的关键性的临床就取得了一个非常好的一个数据。 发言人1 03:09但它这款药是一个ASO的一个关系，也属于硝酸的这个范畴里边。 发言人1 03:14当天的公司的市值其实达涨30%的。 那么在就在这个9月3号，全球的这家公司好啊诺华制药，进一步的又跟国内的一家百奥泰公司叫博望制药进一步的深化合作，也是预计想拿1.6亿美金的这样一个预付款。 发言人1 03:35再加上在其他区域的这样一个销售的这样一个分愁，还有一个潜在的这样一个股权投资，也是进一步的进行挂线的这样一个合作。 发言人1 03:49这是，阿门菲跟国内的这些奥特尔公司进行这样一个，授权的这样一个合作。 发言人1 03:56在昨天，也就是9月17号，然后国内的上市的高塔公司迈威生物，也是宣布了这个，公司的一个双八点的S3的药物。 发言人1 04:09跟海外的一家纽扣的公司，达成了这样一个全球的合作的协议。 发言人1 04:18迈威将获得最高大概10亿美金的这样一个预付款，包括里程碑付款，同时还有这样一个后续的这样一个销售分成的交易。 发言人1 04:31那么首付款的话是一减200万美金。 发言人1 04:33我们浙大提醒大家关注的这是一个临床前的一个关键，这个还没有到临床阶段，然后是司这边是也开始对他们有潜力的一个关系。 发言人1 04:48然后就是在比较早期的时候，就已经达成了这样一个毕业的这样一个交易。 发言人1 04:56 这是过去的这一个月左右的时间，整小核酸这个方向发生了一系列的变化，其实都是啊非常明确的能看到一个点，小核酸这个行业是在快速的发展，不管是说在研管线的这样一个数据的超预期的兑现，还有就是已经上市这种龙头公司的整个的销售的超预期的兑现。 发言人1 05:23 以及新的成立的一些公司，然后获得资本市场的认可，还有就是这个啊BD的交易，包括国内的boone，包括国内的麦位，不管是统一uk还是这种更大的MC这样一个授权的这样一个交易，其实都可以明显的得出一个结论。 发言人1 05:47整个下核酸这个药物的赛道是在快速的发展的阶段。 发言人1 05:56我们先简单的跟大家回顾一下近期的一个事情。 发言人1 06:00接下来其实我们想跟大家解释一下，就是什么是小核酸的药物。 发言人1 06:05然后为什么这个行业进入了这样一个快速发展的这样一个阶段。 国内的管线有没有可能会持续的比例，或者就是说接下来BD的方向在哪，我们想跟大家做一个这样一个梳理。 发言人1 06:24 首先调核酸的这个药物，或者说是核酸的这个药物，它其实是分了如果我们按核酸药物这个大类上去看啊，它里边会分为这个小核酸的药物，包括大家比较熟悉的像这个MI的相关的一些药物。 发言人1 06:43 然后MI这一块，大家可能就比较熟悉了，因为这个是已经有上市的当时的新冠疫情上市的MM的疫苗，这是当时大家最熟悉的这个方向。 发言人1 06:54今天我们的主要聊的方向是这个小核酸药物。 发言人1 06:58小核酸的药物其实包含了有翻译核酸就是ASO的这些药物。 发言人1 07:04这个也是发展也是上市的管线也是比较多的，这个也是起来比较早的一个方向。 发言人1 07:12另外一个方向，就是小干RNA，也就是SR行为。 发言人1 07:16然后这个属于这种小小核酸的，也是今天我们就主要讲的这个方向，就是SIN的一个药物这个方向。 发言人1 07:25同时还包括像mike包括像这个视频液体以及这个TRA，其实都属于这样一个小核酸的这种药物的方向。 发言人1 07:35那每一个方向其实发展的这个阶段，处于这样一个发展阶段是不一样的。 发言人1 07:41ASO跟这个SR因为已经有上市的这个药了，那么上市比较多的还是这个ASO这一块，接着就是小杠R就是SN这个方向。 发言人1 07:55而大力的发展，这两年尤其刚才我们提到的这一系列的事情，其实更多是围绕着S2的这个方向来的。 发言人1 08:02所以今天我们是重点讲S2的这个方向。 发言人1 08:06那么S2的这个药物，它大家可能也都听过一个点，就是SN的药物是记这个小分子抗体药物之后，第三大的这个药物形式。 发言人1 08:22那为什么这样说呢？ 发言人1 08:23小核酸的那我们先解释一下小核酸的这个机制是什么。 发言人1 08:29它是不同于传统的小分子药跟抗体药。 因为对于小分子药跟抗体药，它更多的是借助分子与这个受体的这样一个结合，包括小分子大家可能听过的很多的就是有对吧？ 发言人1 08:47 找到这个特运的八点的蛋白，开发小分子不断的改构，让这个分子跟这个蛋白进行这样一个结合，然后进一步的去传导下他有一些的这样一个信号，然后进一步的去，治疗这样一个疾病。 抗体，其实也是这个路子，就是我们选择这种亲和性比较好的这种抗体，然后进一步的去对于这个拔点这样进行一个，退行的这样一个结合，然后进一步的发挥后续的这样一个疗效。 发言人1 09:20这是小分子跟抗体药物的整个的这样一个大概的这样一个作用的机制。 发言人1 09:27对于这个SN药物，它是完全具有革命性医的药物形式。 发言人1 09:32那我们说的这个革命性医药物形式，它是相对于这个小分子药以及这个抗体药物，它是完全不一样的这样一个作用的机制。 发言人1 09:42它的大概的作用机制，我们可以以大家比较熟悉的一款药叫PCSK line。 发言人1 09:54八点的一系列的药物的开发，然后作为这样一个跟大家做了这样一个梳理。 发言人1 10:00大家也都看到了像PCSK an这块有已经上市的像抗体药物，对吧？ 发言人1 10:06然后包括在研的这个多肽的药物以及这个小分子药物。 发言人1 10:11同时也有上市的这个PCS样的SI的药物，就是大家比较熟悉的这个叫诺华开诺华拥有商业化权益的英克斯兰，开发的原原来的开发的这公司就是阿里拉姆。 发言人1 10:30 那那它相对于这个已经上市的这种抗体药物，首先从使用上，这个大家比较清楚，就是说这个PCH坑见的药物，SRA的航母，然后基本上首年只需要打三针，第二年开始只需要打两针。 发言人1 10:51这个就可以比较好的去控制这个PCSK net这样一个蛋白的表达。 发言人1 10:57进一步的去控是在我们血液里边的低密度脂蛋白的这样一个水平。 发言人1 11:05进一步的就是治疗这个高胆固醇血症，它是这么的一个机制。 发言人1 11:11对于抗体药物的话，大家也看了比较多，也上市的。 发言人1 11:14包括像早期的安静，包括像国内的像信达，然后抗方其实也有一些抗体药物上市。 发言人1 11:21那么它们的作用机制是什么呢？ 发言人1 11:23 就是通过抗体然后特意性的去结合，在在整个的血液里边，或者就是在细胞外的整个的高表，它的这个PCSK的蛋白，我把这个蛋白给结合掉，结合掉之后，这个PCS那这个蛋白，它其实就会在血液里面就减少，减少之后，它就不再会占用这个就或者就是说不像这个病理状态情况下去占用比较多的这种低密度脂蛋白的这样一个受体。 那这样的话低密度脂蛋白会直接被细胞表面的低密度脂蛋白受体结合，结合完之后转移到体内，然后进一步的把它降解掉。 发言人1 12:02这是它的抗体药物的机制。 发言人1 12:05那么小核酸药物的机制是什么呢？ 因为你在高胆固醇学生的之所以会发生，是因为正常就是在病理状态下，这个PCS跟它的蛋白是高表达了。 发言人1 12:17那么高表达之后它会占用这样一个细胞表面的这样一个低密组织蛋白的受体，这样的话就是阻止了低密度脂安排，然后进一步的进到细胞内进行这样一个降解。 发言人1 12:30那么对于SI的药物，它的作用其实就是基因沉默，它就叫小干RA。 发言人1 12:37 所谓的小干RA为什么呢？ 发言人1 12:38它会在整个的生成PCSK蛋白的上游，也就是在MA的这个环节，然后把把这个翻译这个PCSKnem蛋白的MI进行特异性的结合。 发言人1 12:54结合完之后然后把它给列解掉。 发言人1 12:56那么你把它列解掉之后，对于你的蛋白的这个水平肯定就会被下调。 发言人1 13:04那么下调之后，然后进一步的就会导致低密度脂蛋白的这样一个水平，然后恢复到这样一个正常的状态。 发言人1 13:10也就是说对于小核酸药物，它的作用的机制是在MI的这个环节。 发言人1 13:19大家都学过高中生物的都知道我们的重心法则，DNA到MRA，MI到蛋白。 发言人1 13:26然后传统的这种小分子药膏，包括抗体，要更多的是在蛋白的这个水平，进行这样一个治疗疾病。 发言人1 13:33那么SI的这个药物或者小肝IN的这个药物，它是在MI的环节，它是在DNA翻译成转录成这个MA，MA翻译成蛋白的水平的中间环节，就在MA的这个环节，然后去治疗这样一个疾病。 发言人1 13:53 所以它是从作用机制上来说，它是实打实的具有革命性你的这个药物形式，这也是我们为什么非常看好这个赛道的最核心的逻辑，最核心的这个点。 发言人1 14:14我们也是想借用在小核酸这个赛道里边的一些前辈的一个观点，然后跟大家分享一下为什么他们是具有革命意的。 发言人1 14:25第二点，对于小分子药物或者抗体药物，它更多做的是什么呢？ 发言人1 14:32我们是开发小分子，或者开发抗体，或者开发多肽，然后进行针对于蛋白的水平这样一个结合，对吧？ 发言人1 14:40 这个是通过是模拟你的这样一个一个机体的一些分子，然后跟蛋白进行结合，这是这说白了就是一个大海捞针的这样一个过程。 发言