医药生物行业点评报告：siRNA药物快速发展，国内药企出海潜力大

医药生物2025年07月21日投资评级：看好（维持）行业走势图数据来源：聚源《集采政策明确优化，继续推荐制药板块性机会—行业周报》-2025.7.20《CXO龙头中报业绩超预期，重点关注 板 块 后 续 行 情—行 业 周 报 》-2025.7.13《 艾 伯 维 收 购Capstan， 加 码 体 内CAR-T—行业周报》-2025.7.6-24%-12%0%12%24%36%2024-072024-11医药生物相关研究报告 2025-03 1/16 沪深300 目录1、诺华2025H1业绩公布，长效siRNA用药Leqvio销售高增...............................................................................................32、siRNA药物向慢病领域拓展，前景广阔................................................................................................................................33、siRNA药物BD交易火热，中国企业正加速出海.................................................................................................................94、推荐及受益标的......................................................................................................................................................................145、风险提示..................................................................................................................................................................................14图表目录图1：2025H1诺华制药的长效siRNA用药Leqvio销售高增...................................................................................................3图2：siRNA靶向递送有多种选择，并通过特异性降解靶标mRNA来抑制基因表达..........................................................4图3：与传统的小分子药物和抗体药物相比，小核酸药物具备提供更广泛候选靶点等优势................................................4图4：全球已有近千个RNAi药物研发项目，心血管疾病等关注度在提升............................................................................5图5：全球多款siRNA药物开展临床试验，适应症已经由罕见病逐渐拓展至慢病领域.......................................................7图6：2023年起国内企业siRNA药物BD交易加速，出海趋势初现端倪............................................................................10表1：截至2025年7月18日，全球已经上市7款siRNA药物...............................................................................................6表2：2023年起海外企业进行多起siRNA药品BD交易，其中三起交易为国内企业出海示例.........................................10表3：2023年起国内企业进行多起siRNA药品BD合作........................................................................................................13表4：布局siRNA技术的企业未来有望受益............................................................................................................................14 请务必参阅正文后面的信息披露和法律声明2/16 请务必参阅正文后面的信息披露和法律声明3/161、诺华2025H1业绩公布，长效siRNA用药Leqvio销售高增长效siRNALeqvio销售高增，商业化潜力有待进一步释放。2025年7月17日，诺华公布2025H1业绩，上半年净销售额为272.87亿美元，同比增长13%（按固定汇率计算，下同）；净利润为76.33亿美元，同比增长31%。单产品来看，长效siRNAPCSK9产品Leqvio（英克司兰）2021-2024年保持高速增长，由0.12亿美元快速增至7.54亿美元，且2025H1销售收入达5.55亿美元（+66%），同时随着ORION-13和ORION-16两项III期研究顺利完成，诺华正在提交Leqvio用于治疗青少年降低胆固 醇 的 上 市 申 请 ， 这 将 为 其 收 入 提 供 新 的 增 长 点 。此 外， 公 司 正 在 推 进VICTORION-2P和VICTORION-1P的临床III期研究，用于高血脂患者的心血管事件二级预防和一级预防，试验成功则有助于进一步提高天花板。图1：2025H1诺华制药的长效siRNA用药Leqvio销售高增数据来源：诺华制药公司公告、开源证券研究所2、siRNA药物向慢病领域拓展，前景广阔siRNA的作用原理基于RNA干扰（RNAi）这一天然存在的基因沉默机制，通过特异性降解靶标mRNA来抑制基因表达。一般是通过合适的载体将siRNA递送至细胞内；在细胞质中，siRNA与RNA诱导沉默复合体（RISC）的核糖核蛋白结合；siRNA的引导链由RISC中的Argonaute蛋白保留，而另一条链（乘客链）被降解；激活的RISC识别靶基因的互补mRNA，并诱导其降解。0%100%200%300%400%500%06121820212022202320242025H1Leqvio（亿美元）yoy 请务必参阅正文后面的信息披露和法律声明资料来源：《siRNA: Mechanism of action,challenges, and therapeutic approaches》（Walhan Alshaer等）由于小核酸药物主要通过与细胞内mRNA的碱基互补配对发挥作用，调节蛋白质的表达以实现疾病治疗的目的，因此与传统的小分子药物和抗体药物相比，小核酸药物提供了更广泛的候选靶点，并且具有更短的开发周期、更好的靶向性和特异性、更持久的药效、更广泛的治疗领域应用等，有望成为继小分子、抗体药物后的第三大药物类型。图3：与传统的小分子药物和抗体药物相比，小核酸药物具备提供更广泛候选靶点等优势资料来源：《Current status and trends in small nucleic acid drug development: Leading the future》（Yuxi Miao等）、开源证券研究所 4/16 请务必参阅正文后面的信息披露和法律声明5/16siRNA药物研发仍面临诸多难点，有待克服。目前siRNA技术在体内应用仍面临诸多限制，一方面是标靶递送存在挑战，因为只有当靶组织中具有足够的siRNA聚集才能发生膜内吞作用，然后内吞的药物就在核内体和溶酶体中聚集，被逐渐释放到细胞质中进行RISC装配，从而延长靶基因沉默的时间，但是，要将siRNA的递送到靶组织或靶细胞仍旧受到很多限制。为进一步优化功能，现已开发出脂质体纳米颗粒、GalNAc等多种载体用于细胞内核酸递送，以确保siRNA准确抵达靶点并有效沉默目标基因。另一方面，开发siRNA药物在副作用上也面临挑战，如免疫原性问题、脱靶效应、稳定性差等。因此必须对siRNA进行修饰以增强其体内稳定性与功效，包括添加功能基团、骨架修饰等。此外，已经上市的药物都是肝靶向，GalNAc是目前小核酸药物应用最广泛的递送系统，但主要靶向肝脏细胞。为了实现肝外递送目的，多项临床研究开发了新型递送系统，包括AOCs、POCs、外泌体和聚合物基质等。整体来讲，siRNA药物研发仍有较大可以优化改进的空间。随着RNAi技术不断证明其临床转化及商业化实力，全球RNAi赛道的热度正在加速上升。据医药魔方统计，截至2025年7月2日，全球有近1000个RNAi项目同步在研，适应症涵盖心血管疾病、肿瘤、神经系统疾病、肝病、代谢疾病、免疫相关疾病等广泛疾病领域。图4：全球已有近千个RNAi药物研发项目，心血管疾病等关注度在提升资料来源：医药魔方（数据更新截至2025/07/02）siRNA药物在研适应症逐步由罕见病拓展至慢病领域。我们进一步对siRNA药物已上市及积极在研适应症的临床管线进行梳理，上市药物方面，伴随2018年Alnylam的全球首款siRNA药物Patisiran获批上市，截至2025年7月18日已有7款siRNA药物上市；在研管线方面，适应症已逐步由罕见病拓展至慢病领域，如高血脂症、乙肝、肥胖等领域，行业的市场空间有望快速打开。 请务必参阅正文后面的信息披露和法律声明3、siRNA药物BD交易火热，中国企业正加速出海siRNA药物前景广阔，全球药企通过自建平台，引进管线或技术平台加速布局，全球BD交易呈蓬勃态势。前期，全球市场的转让方基本以美国企业为主。但自2023年起，我国企业异军突起，2023年全球交易共13起，其中美国和中国企业转让方各6起，随后我国企业交易数量仍持续占优。值得关注的是，2024年起我国企业siRNA管线BD出海成绩亮眼，主要有瑞博生物2024年1月和勃林格殷格翰制药达成总额20亿美元的合作、舶望制药2024年1月和诺华制药达成总额41.65亿美元的合作、靖因药业2025年5月和CRISPR Therapeutics达成0.95亿美元的首付款合作。此外，国内多家企业前瞻性布局siRNA赛道，交易迭起。 9/16 请务必参阅正文后面的信息披露和法律声明数据来源：Insight、开源证券研究所（数据更新截至2025/07/18）表2：2023年起海外企业进行多起siRNA药品BD交易，其中三起交易为国内企业出海示例转让方受让方交易时间交易类型项目名称ADARxPharmaceuticals艾伯维2025-05-14合作，授权/许可cns siRNA Therapiesimmunology siRNATherapiesoncology siRNATherapies靖因药业CRISPRTherapeutics2025-05-20合作，授权/许可下一代长效Factor XI（FXI）靶向小干扰RNA（siRNA）疗法SRSD107SilexionTherapeutics康泰伦特药业2025-04-23合作SIL204OliXPharmaceuticals礼来制药2025-02-10授权/许可OLX75016S