PROTAC创新药行业研究报告

目录 1.概况...........................................................................................................................................................1 1.2.行业定义及发展历程...................................................................................................................1 1.3.1.政策梳理及发展方向.............................................................................................................61.3.2.融资动态....................................................................................................................................8 1.4.1.市场规模.................................................................................................................................111.4.2.竞争格局.................................................................................................................................13 2.1.4.企业展示.................................................................................................................................24 2.2.前列腺癌.......................................................................................................................................24 2.2.1.概况...........................................................................................................................................24 2.2.2.发病人数.................................................................................................................................24 2.1.3.药物治疗方案及PROTAC的应用优势..........................................................................26 2.1.4.企业展示.................................................................................................................................26 3.未来发展趋势......................................................................................................................................31 3.1.智能化、可控化PROTAC成为长期方向..............................................................................313.2.开发针对其他E3酶配体的新型平台..................................................................................313.3.一端分子胶水、一端PROTAC.................................................................................................313.4.适应症从肿瘤向多病种拓展..................................................................................................32 4.风险与挑战...........................................................................................................................................33 图表目录 图表1 POI-PROTAC-E3泛素连接酶的三元复合物构象图........................2图表2 PROTAC与其他常用药物结构的特点对比...............................2图表3 PROTAC领域的里程碑事件...........................................4图表4全球PROTAC临床管线主要靶点分布（截至2025年11月）..............5图表5 2015-2025年中国创新药相关法规/政策概览...........................6图表6 2016-2025年全球PROTAC药物领域融资事件及金额（截至2025.12.11）..9图表7 2016-2025年全球PROTAC药物领域融资事件轮次分布（截至2025.12.11）10图表8 2025年全球PROTAC药物领域融资事件轮次分布（截至2025.12.11）....10图表9 2019-2025年全球PROTAC药物领域融资事件地区分布（截至2025.12.11）11图表10 2025-2035年全球PROTAC药物市场规模变化趋势（单位：十亿美元）...12图表11全球管线进展排名前20款PROTAC药物（截至2025.11）..............14图表12全球管线数量不低于2个的PROTAC研发企业........................14图表13中国管线进展排名前20款PROTAC药物（截至2025.11）..............15图表14中国管线数量不低于1个的PROTAC研发企业........................16图表15 ARPROTAC全球临床阶段竞争格局..................................16图表16 ERPROTAC全球临床阶段竞争格局..................................17图表17 BTK PROTAC全球临床阶段竞争格局.................................18图表18 EGFRPROTAC全球临床阶段竞争格局................................19图表19 PROTAC赛道全球BD交易事件......................................19图表20 PROTAC药物产业图谱.............................................21图表21 2020年至2030年全球乳腺癌发病人数（万人）......................22图表22 2020年至2030年中国乳腺癌发病人数（万人）......................23图表23 2020年至2030年全球前列腺癌发病人数（万人）....................25图表24 2020年至2030年中国前列腺癌发病人数（万人）....................25图表25 2020年至2030年全球及中国血液恶性肿瘤发病人数（百万人）........28 1.概况 1.1.背景 全球范围内乳腺癌的发病率持续上升。根据GLOBOCAN2022估计，2022年全球乳腺癌新发和死亡病例数分别为229.7万和66.6万1。世界卫生组织下属的国际癌症研究机构于2025年2月在《自然医学》杂志上发布的最新报告显示，到2050年，全球乳腺癌新发病例预计将增长38%，每年因该疾病死亡的人数将增加68%，若当前趋势不加遏制，全球每年乳腺癌新发病例或将达到320万例，而相关死亡病例将高达110万例2。 中国乳腺癌的流行病学形势同样不容乐观。2020年调查显示，我国乳腺癌新发超过40万例，死亡超过11万例。根据GLOBOCAN2022估计，2022年全球乳腺癌新发和死亡病例数，中国病例分别占15.6%和11.3%。每年新发乳腺癌患者中约3%～10%在确诊时即有远处转移。早期患者中约有30%可发展为晚期乳腺癌，而晚期乳腺癌患者5年生存率仅为20%。 从流行病学角度看，大约80%的乳腺癌患者的肿瘤依赖于ER+这一触发因素来维持其生长和生存。目前，临床上已有多种用于针对ER活性的抗乳腺癌药物，包括芳香化酶抑制剂、选择性ER调节剂（如他莫西芬）、选择性ER降解剂（如氟维司群）以及新型口服ER降解剂等。 国际研究团队在多年研究中研发了多种针对ER的PROTAC。PROTAC的独特机制可更彻底地阻断ER途径，通过给ER打上泛素标签，诱导ER被泛素-蛋白酶体系统特异性地降解，临床数据显示靶向ER的PROTAC药物可降低患者ER蛋白的平均降解率达71%。最近的研究发现，通过口服可以降低ER水平的PROTAC有助于有效治疗更多的ER+乳腺癌患者。 随着PROTAC设计及合成技术的不断成熟，PROTAC类药物已发展出越来越多的新构型，并在临床研究方面取得了多元化成果。除了针对肿瘤领域，PROTAC药物同时也向炎症、自身免疫、神经领域等市场进行拓展。 1.2.行业定义及发展历程 1.2.1.定义及特点 PROTAC（靶向蛋白水解嵌合体）是一种利用小分子化合物来调节蛋白水平的靶向蛋白质降解（TPD）技术，其作用机理是通过一端结合目标蛋白，另一端招募E3泛素连接酶，将致病蛋白标记并递送至细胞的蛋白酶体系统降解。 PROTAC发挥作用的具体步骤可以概括为：一端与靶蛋白（POI）结合，另一端招募E3泛素连接酶，形成POI-PROTAC-E3泛素连接酶的三元复合物；该三元复合物促进多个泛素分子（Ub）与POI偶联，形成泛素化标记的POI；之后蛋白酶体（Preteasome）识别并降解被标记的POI蛋白；最后，PROTAC分子可以循环再用，降解多个POI以实现对该种蛋白的深度抑制。 PROTAC相比小分子、小核酸等其他药物结构具有如下优势：一方面，PROTAC改善了小分子药物成药靶点少、容易产生耐药影响疗效，以及脱靶毒性影响用药安全性等问题；另一方面，PROTAC分子本身在降解一个POI靶分