医药行业动态点评：小核酸赛道崛起，或成2026投资主线

2025年12月3日医药行业动态点评 医药行业 小核酸赛道崛起，或成2026投资主线 报告摘要 小核酸赛道正掀起“第三波”创新浪潮，全球市场规模实现快速增长。 作为继小分子药物、抗体药物之后的“第三波”创新浪潮，小核酸药物具备靶点覆盖广、研发迭代空间大、特异性高、作用效果持久、临床试验成功率更高、临床开发速度快等显著优势。小核酸药物主要包括小干扰RNA（siRNA）、反义小核酸（ASO）和适配体（Aptamer）。根据医药魔方数据库显示，截至2025年12月3日，全球共有23个小核酸药物上市（包括撤市产品），其中14款为ASO药物、7款为siRNA药物、2款为Aptamer药物。根据弗若斯特沙利文统计，全球小核酸药物市场增长强劲且持续，从2019年的27亿美元增长至2024年的57亿美元，复合年增长率达16.2%。随着GalNAc递送技术从肝靶向到肝外靶向的持续突破、上市批准与临床验证的稳步推进、适应症的持续拓展、政策的大力支持等多重因素共振，预计全球小核酸药物市场将加速扩容，2034年市场规模有望达到549亿美元。其中，siRNA药物市场占比从2019年的6.2%提升至2024年的44.5%，未来有望继续保持强劲增长势头。 小核酸领域或成下一波BD合作集中地，交易金额逐年攀升。 根据insight数据库显示，截至2025年9月17日，全球在研小核酸药物已超1200款。近三年来，全球共达成近百起小核酸BD合作，交易金额呈逐年上升态势。2025年11月，中国药企圣因生物与美国礼来制药达成全球研发合作与许可协议，双方将基于圣因生物专有的LEAD平台，共同推动针对代谢性疾病的RNAi候选药物开发。根据协议条款，圣因生物将获得包括首付款和股权投资的近期付款，同时有权收取后续高达12亿美元的开发、监管和销售里程碑付款，以及商业销售的分级特许权使用费。同年9月，舶望制药宣布与诺华深化战略合作，潜在里程碑总金额达52亿美元。 海外龙头势头正劲，中国企业加速布局蓝海市场。 以siRNA技术为代表的Alnylam和以ASO技术为代表的Ionis引领全球技术发展，在全球小核酸市场占据先发优势。目前Alnylam已获批5款siRNA药物，覆盖肝病、神经系统疾病等多个领域。2025年第三季度，Alnylam实现总收入12.5亿美元，同比增长149%，其中产品净收入8.5亿美元，同比增长103%，并将全年业绩指引大幅上调至29.5-30.5亿美元。与此同时，小核酸药物已成为国内制药企业的核心布局方向：用于治疗高胆固醇血症（HC）的靶向PCSK9的siRNA药物中有石药集团的SYH2053（II期）和瑞博生物/齐鲁制药的RBD7022（II期）；靶向Lp（a）的siRNA药物有靖因药业的SRSD216（II期）等。 谢欣洳医药行业分析师xiexinru@sdicsi.com.hk 总体看，我们认为小核酸药物或将成为明年一大投资主线。国内在小核酸领域仍处于起步阶段，未来随着新小核酸药物的不断商业化，相关产业链有望受益。我们建议重点关注：海外小核酸龙头药企，如Alnylam（ALNY.US）、Arrowhead（ARWR.US）、Ionis(IONS.US)等；国内已布局小核酸药物的药企，如石药集团（1093.HK）、悦康药业（688658.SH）、恒瑞医药（600276.SH/1276.HK）、瑞博生物、舶望制药等。 风险提示：产品临床进展不及预期；产品销售不及预期；行业竞争加剧；政策风险等。 客户服务热线 国内：40086 95517 香港：2213 1888 免责声明 此报告只提供给阁下作参考用途，并非作为或被视为出售或购买或认购证券的邀请或向任何特定人士作出邀请。此报告内所提到的证券可能在某些地区不能出售。此报告所载的资料由国投证券(香港)有限公司（国投证券国际）编写。此报告所载资料的来源皆被国投证券国际认为可靠。此报告所载的见解，分析，预测，推断和期望都是以这些可靠数据为基础，只是代表观点的表达。国投证券国际，其母公司和/或附属公司或任何个人不能担保其准确性或完整性。此报告所载的资料、意见及推测反映国投证券国际于最初发此报告日期当日的判断，可随时更改而毋须另行通知。国投证券国际，其母公司或任何其附属公司不会对因使用此报告内之材料而引致任何人士的直接或间接或相关之损失负上任何责任。 此报告内所提到的任何投资都可能涉及相当大的风险，若干投资可能不易变卖，而且也可能不适合所有的投资者。此报告中所提到的投资价值或从中获得的收入可能会受汇率影响而波动。过去的表现不能代表未来的业绩。此报告没有把任何投资者的投资目标，财务状况或特殊需求考虑进去。投资者不应仅依靠此报告，而应按照自己的判断作出投资决定。投资者依据此报告的建议而作出任何投资行动前，应咨询专业意见。 国投证券国际及其高级职员、董事、员工，可能不时地，在相关的法律、规则或规定的许可下(1)持有或买卖此报告中所提到的公司的证券，(2)进行与此报告内容相异的仓盘买卖，(3)与此报告所提到的任何公司存在顾问，投资银行，或其他金融服务业务关系，(4)又或可能已经向此报告所提到的公司提供了大量的建议或投资服务。投资银行或资产管理可能作出与此报告相反投资决定或持有与此报告不同或相反意见。此报告的意见亦可能与销售人员、交易员或其他集团成员专业人员的意见不同或相反。国投证券国际，其母公司和/或附属公司的一位或多位董事，高级职员和/或员工可能是此报告提到的证券发行人的董事或高级人员。(5)可能涉及此报告所提到的公司的证券进行自营或庄家活动。 此报告对于收件人来说是完全机密的文件。此报告的全部或任何部分均严禁以任何方式再分发予任何人士，尤其（但不限于）此报告及其任何副本均不可被带往或传送至日本、加拿大或美国，或直接或间接分发至美国或任何美国人士（根据1933年美国证券法S规则的解释），国投证券国际也没有任何意图派发此报告给那些居住在法律或政策不允许派发或发布此报告的地方的人。 收件人应注意国投证券国际可能会与本报告所提及的股票发行人进行业务往来或不时自行及／或代表其客户持有该等股票的权益。因此，投资者应注意国投证券国际可能存在影响本报告客观性的利益冲突，而国投证券国际将不会因此而负上任何责任。 此报告受到版权和资料全面保护。除非获得国投证券国际的授权，任何人不得以任何目的复制，派发或出版此报告。国投证券国际保留一切权利。 规范性披露 ⚫本研究报告的分析员或其有联系者（参照证监会持牌人守则中的定义）并未担任此报告提到的上市公司的董事或高级职员。⚫本研究报告的分析员或其有联系者（参照证监会持牌人守则中的定义）并未拥有此报告提到的上市公司有关的任何财务权益。⚫国投证券国际拥有此报告提到的上市公司的财务权益少于1%或完全不拥有该上市公司的财务权益。 公司评级体系 收益评级： 买入—预期未来6个月的投资收益率为15%以上；增持—预期未来6个月的投资收益率为5%至15%；中性—预期未来6个月的投资收益率为-5%至5%；减持—预期未来6个月的投资收益率为-5%至-15%；卖出—预期未来6个月的投资收益率为-15%以下。 国投证券（香港）有限公司 地址：香港中环交易广场第一座三十九楼电话：+852-2213 1000传真：+852-2213 1010