创新药临床前研发服务市场研究报告

目录 生物创新药行业宏观概览 2 全球生物医药市场规模，2019-2031E •2019年到2024年，全球生物医药市场从2,864亿美元增长至3,892亿美元，复合年增长率为6.3%。到2031年增长至7,021亿美元，2024年到2031年复合年增长率为8.8%。 中国生物医药市场规模，2019-2031E •2019年到2024年，中国生物医药市场从3,120亿元增长至5,242亿元，复合年增长率为10.9%。到2031年增长至11,209亿元，2024年到2031年复合年增长率为11.5%。 目录 1 2 CRO服务内容简介 CRO服务概览 •合同研究组织（CRO，Contract Research Organization）是在医药研发过程中受医药公司或其他医药研发机构委托进行部分或全部医学试验，以获取商业性报酬的组织或机构。•CRO行业服务范围覆盖新药研究与开发的各个阶段和领域，提供包括但不限于药物发现、药理药效、药动药代、安全性和 毒理学、生物分析、临床试验监测、现场管理（SMO）、数据管理和统计分析等服务。 CRO服务内容简介 药物发现阶段 •药物发现是一个系统的过程，需要凝聚多学科的努力，来设计有效的药物并完成其商业化。•CRO的专业性和CRO团队专业人员的多样性，使其在药物发现过程中起到重要作用。CRO主要参与标靶识别、药理作用、原料药开发及优化，以及药代动力学和药物毒理学的研究过程等。 CRO服务内容简介 临床前阶段 •临床前CRO服务提供商通过利用经验丰富的项目开发总监和项目经理来提供解决方案，帮助指导战略决策，并以集成、优化的方式管理开发，有助于提高成功率并降低成本。•其中，安全性药理学研究和DMPK研究中需选择合适的动物模型来提供一定的实验依据。小鼠模型因具有采样方便、检验成本低等特点，常用于研究化合物在体内的血药浓度和组织分布情况，并通过临床前动物体内PK参数推算人体PK参数，从而为准确合理地计算出适合于人体的药物剂量打下基础。•普通小鼠模型无法完全检测出人类致癌剂且在预测定量风险方面存在局限性。因此，为弥补小鼠模型的缺陷和更准确地预测新药对人类的致癌风险，开发了带有人类功能性基因、细胞或组织的人源化小鼠模型。人源化小鼠模型通常作为研究人类疾病的活体替代模型，在药物筛选等方面具有巨大的优势和广泛的应用前景。 CRO服务内容简介 临床阶段 •临床CRO市场主要包括：临床试验操作、数据管理和统计分析以及现场管理和患者招募服务。由于各国新药申请的临床试验需求不同，与CRO合作便于新药生产商更高效地展开审批申报工作。 项目立项及启动 提交注册 注册及法务问题 临床试验监督 根据ICH的GCP和中国GCP指南，CRA为临床操作提供服务支持，服务内容包括准备基础文件、协助寻找主要研究者和临床实验点、提出伦理规范体系、协助项目管理等。 提供在中国、美国或欧洲的提交注册申请服务，以及相关可行的策略。并在技术和法规问题上与各监管机构保持联系沟通。为IND或NDA提交提供医学翻译服务。 受试者招募 临床CRO还提供IND数据归档服务，包括文件准备和提交，以及在美国或欧洲归档的医学翻译。 数据管理及统计数据分析 CRO在医药产业链中的优势分析 •CRO拥有经验丰富的专业人员，他们拥有广泛的药物研发技能，能够为制药和生物技术公司提供高质量的产品，并加快其药物开发过程。制药公司依靠具有强大项目管理和科学专业知识、专业和经验丰富的人才库、创新技术和丰富监管经验的首席风险官来管理复杂项目，以降低研发风险和成本，并加快安全有效药物的开发。 专业人才 质量控制 •药物开发需要一支经验丰富的研发团队，他们在广泛的科学领域拥有专业知识。由来自不同部门的高级成员组成的CRO服务可以使制药和生物技术公司受益，并加快其药物研发进程。 •国内制药、生物制品生产公司与国际大型制药公司在研发能力上存在差距。CRO服务公司拥有众多具有国际药物研发经验的专家，将提供高质量的成果。而CRO正努力弥补这一差距。 专业技术 成本控制 •尽管这些专业技术对于小型制药公司来说可能过于昂贵，但CRO利用其庞大的业务量，能够实现规模经济，从而负担起这些昂贵的新药开发技术。 •CRO为大型制药公司经验丰富的合作伙伴。提供以结果为导向的服务，并能够提前规避常见错误。 生产能力 风险控制 •制药公司在生产工程中可能面临生产能力的挑战。CRO服务利用其设备和专业知识，将为能力建设的不足发挥支持作用。 •项目流产导致的沉没成本对于制药和生物制品公司来说是不小的负担。服务外包将大大降低研发成本和风险。 中国CRO行业快速崛起的背景、原因及驱动力分析 •1995年之前，中国还并未有正规的CRO服务供应商，药物研发活动一般在企业的研究院中进行。二十世纪末，随着昆泰、科文斯等全球CRO巨头进入中国市场，中国CRO行业进入起步阶段。1998年8月，国药药品监督管理局（SDA）正式挂牌成立，SDA成立后，为加强药品监督管理力度和依法行政，重新制定颁布了《新药审批办法》和《药品临床试验管理规范》（GCP）等一系列管理法规，逐步完善了药品监督管理制度，促使我国诞生了最早一批能够提供临床试验服务的药品CRO企业。•2003年，我国颁布的《药品临床试验质量管理规范》中“申办者可以委托合同研究组织执行临床试验中的某些工作和任务” 行业背景 对我国的CRO行业起到了直接的促进作用。此后，本土CRO公司逐渐上市，国内CRO行业发展走向了新的里程。目前，国内上市CRO公司仅A股就有十余家，市值合计近8,000亿，CRO已然成为二级市场最受关注的板块之一。 仿制药企转向创新 2015年以后，中国创新药研发监管制度日趋严格，尤其是2017年中国加入国际人用药品注册技术协调会(ICH)以后，国家要求药品研发与注册申报标准应与国际接轨。药品审评审批政策的改变直接推动医药产业从仿制为主转向自主创新，从而带动CRO行业的快速发展。 MAH制度建立 2019年12月，开始实施的《药品管理法》建立了MAH制度，这一制度落地后极大激发了医疗医药行业市场活力，优化行业内资源配置。在一系列鼓励创新药的政策背景下，催生了一批CRO企业，与CRO合作成为常见的商业模式。这将势必促进医药研发服务外包CRO行业市场的爆发式增长。 •相比于欧美企业，国内CRO企业的在用人方面更具成本优势。例如，海外CRO服务商Thermo Fisher和CharlesRiver的员工人均成本约为39.8和37.5万元，而国内CRO企业如昭衍医药和康龙化成，其用人平均成本约为20.0和22.7万元。低劳动里成本将吸引海外药企将新药研发等项目转移到中国，从而推动中国CRO市场的进一步发展。 资本助力 药品研发行业存在较高的技术、人才、资金以及品牌声誉壁垒，但近年来，随着对药物研发的资金投入逐年增加，药物研发项目的数量随之增加。这将直接增加企业对于药物研发外包的需求，为CRO企业创造了快速增长的机会。 中国CRO行业发展驱动力分析 研发开支增加 新药研发过程日益复杂 成本削减和风险管理举措 政府利好政策 药物发现和临床前CRO行业面临的机遇 •在患者数量有限的发达国家，临床试验中招募合适的受试者仍然是一个具有挑战性的问题。中国拥有世界上最大的人口基数，这为CRO提供了大量的病人资源，缩短了招募病人的时间，降低了费用。此外，中国全面的疾病谱为CRO提供了进行不同适应症临床试验的机会。 患者基数庞大 •由于涉及到高重复性和高专业性的工作，人力资源是药物开发的关键因素。中国作为人口大国，加上其完善的教育体制和技术培训机制，能够满足CRO行业对劳动力数量和人才多元化背景的需求。此外，每年都有相当数量的海外人才回国，将最前沿的技术融入中国的药物发现CRO和临床前CRO产业。此外，CRO行业属于劳动密集型行业，中国CRO行业的人均年收入约为美国薪酬水平的一半，具有较大成本优势。这将吸引全球医药研发活动向中国及其他低成本国家转移，为药物发现CRO和临床前CRO市场的发展提供了广阔的空间。 人才储备充足 医保集采常态化 药企研发难度增大 药物发现和临床前CRO行业面临的挑战 海外企业加剧行业竞争 药物发现和临床前CRO行业的壁垒 设施和设备 业务经验 药物发现CRO需要高灵敏的检测仪器和自动化操作系统来完成药物筛选。临床前CRO需要大量的实验室和动物室来完成相关的检测和评估。公司的生产能力与设备设施的规模密切相关。 药物发现阶段的化合物成药性将直接影响后期药物开发的成功率和研发周期。对于考虑外包服务的制药公司来说，选择业务经验成熟的CRO公司能够帮助公司减少时间和金钱成本。 业内领先的临床前CRO公司都有超过10年的领导经验，他们在这方面的优势可以延续。新进入者需要很长的时间来积累业务经验。 处于领先地位的药物发现CRO和临床前CRO服务商可以同时满足多个客户的研发周期需求，同时进行大量的实验和多项研究，使其获得竞争优势，并为行业新进入者制造障碍。 人才集聚 国际声誉 临床前外包服务对熟练、高水平的专业人才有很高的需求。领先的CRO具有相当深厚的人才积累，团队具有国际视野和本地实践。 在药物发现阶段，由于研发成功率较低，药企尤其是新兴中小型制药公司倾向于和业内享有良好声誉的CRO服务商进行合作，而市场新进入者则需要花费大量时间和精力在业内树立威望。 药物发现外包服务也需要多学科人才来设计有效的药物。团队人才的多样性在药物发现的过程中起到重要作用。新进入者很难在短时间内完成人才积累。 拥有国际声誉的CRO可以帮助制药公司获得临床前研究的国际认可。当药物进入全球多中心临床试验时，就没有必要重新进行临床前评估。 抗体临床前CRO服务介绍 •临床前CRO服务提供商凭借自身在实验动物模型基因编辑、建模上的技术优势和现有模型储备，专门为客户提供可定制的临床前试验服务方案，着重于候选药物的筛选、药学研究和药物的体内安全性评价等领域。 功能覆盖分析 Pre IND的作用分析 药物筛选和优化： •药物筛选服务•药物合成、衍生物合成服务•药物改性服务 药学研究： •原料及制剂工艺和样本制备服务•原料药及制剂质量服务•原料药及制剂样本制备服务 安全性评价： •药理毒理研究•药代动力学研究•药物效应学研究•药物一致性研究 基因编辑服务介绍 •基因编辑服务指的是通过专业的技术团队，严格的质量控制，为客户提供满足其需求的从早期基因编辑策略制定到基因编辑动物模型成品转化的一系列服务。 功能覆盖分析 对Pre IND的作用分析 基因编辑： 基因编辑（或基因组编辑）是一种对生物体DNA片段进行特定修饰的技术。该技术通常用于实现对特定DNA片段的敲除、敲入（例如点突变）等改造。 通过基于CRISPR/Cas9的EGE技术、ESC/HR技术、Tol2转基因技术、染色体工程等对小鼠/大鼠的基因片段进行敲入/敲除。有助于靶点的确定与优化。 基因编辑技术： 1）基于CRISPR/EGE的基因编辑：主要应用于大片段敲除小鼠/大鼠、条件性敲除小鼠/大鼠、ROSA26位点基因敲入小鼠/大鼠、基因敲入/点突变小鼠/大鼠、人源化小鼠/大鼠等。2）基于ESC/HR的基因编辑：主要应用于大片段基因敲除小鼠、条件性敲除小鼠、ROSA26位点基因敲入（KI）小鼠、基因敲入/点突变小鼠、人源化小鼠等。3）Tol2转基因技术：主要应用于转基因小鼠/大鼠。4）染色体工程：Mb级的基因簇替换技术，主要应用于小鼠。基因编辑策略： 通过基因编辑定制疾病动物模型：小鼠： •基于ESC/HR技术，定制C57BL/6品系的基因编辑小鼠。•基于CRISPR的EGE技术，定制C57BL/6、BALB/c、DBA/2、Nod-scid等品系的基因编辑小鼠。大鼠：•基于CRISPR的EGE技术，定制SD、Wistar、Long-Eva