中东和非洲部分国家在个性化医疗时代的肿瘤治疗监管审批与医保报销趋势

肿瘤治疗在个性化医疗时代的可及性 中东和非洲部分地区监管审批和报销趋势 简介 精准肿瘤学——一种根据个体分子特征量身定制治疗干预措施的方法——已经改变了肿瘤治疗模式，带来了治疗的新浪潮。尽管取得了这些进展，治疗可及性的地区差异仍然是一个关键问题，可能会限制患者治疗结果的益处。如果没有努力提高可及性，随着肿瘤治疗变得越来越生物复杂，现有治疗可及性差距可能会扩大，导致某些地区的患者得不到充分服务。 本报告概述了导致肿瘤治疗获取挑战的潜在因素，考察了其影响，并重点介绍了各国层面正在为解决这些问题所做的努力。报告最后列出了旨在改善肿瘤治疗获取的行动要点。研究结果旨在支持关于现有障碍的讨论，展示正在进行的倡议，并指导增强精准肿瘤治疗获取的策略。 研究2024年由IQVIA研究所揭示，在部分欧盟国家、澳大利亚、加拿大和巴西，肿瘤学新型活性物质（NAS）的可用性存在地域差异，受国家层面临床数据接受度、卫生技术评估（HTA）流程、临床终点优先事项以及制造商策略等因素影响。 基于这些见解，对两个海湾合作委员会（GCC）国家——沙特阿拉伯和阿拉伯联合酋长国（UAE），以及三个非洲国家——阿尔及利亚、埃及和南非的实体瘤和血液肿瘤领域肿瘤疗法的整体监管批准和报销趋势进行了分析。 本报告由IQVIA人类数据科学研究所独立开发，基于IQVIA中东和非洲战略咨询服务的调研与分析。该工作报告及本报告的资金支持由艾伯维提供。IQVIA的Aanchal Aanchal、Sangeeth Suresh等人为本报告所做的贡献表示衷心感谢。 与肿瘤治疗格局相关的关键动态，例如抗体药物偶联物（ADC）、双特异性抗体（bsAbs）、细胞和基因疗法（CAGT）等选定创新靶向疗法的注册和报销，已被评估。同时，也讨论了使用其中部分疗法所需的伴随诊断要求。 了解更多 如果您希望接收IQVIA人类数据科学研究所的未来报告或加入我们的邮件列表，请访问iqviainstitute.org。 MURRAY AITKENiQVIA人类数据科学研究所执行董事 参考此报告 请使用以下格式引用本报告中的内容：来源：IQVIA人类数据科学研究所。在个性化医疗时代，肿瘤治疗的可及性：中东和非洲部分国家的监管审批和报销趋势。2025年8月。可在www.iqviainstitute.org获取。 ©2025 IQVIA及其关联公司。所有复制权、引述权、广播权、出版权均予保留。未经IQVIA及IQVIA研究所的明确书面许可，本出版物任何部分均不得以任何形式或任何方式（包括影印、录制或任何信息存储和检索系统）被复制或传播。 目录 概述 为了评估可用性，分析了在2014-2023年间全球推出并在沙特阿拉伯、阿联酋、阿尔及利亚、埃及和南非获得批准的肿瘤学特定新型活性物质（NAS），其报销数据可截至2024年12月。对于这些NAS——定义为首次可用的药物，其中至少一种成分是新的——研究了其首次推出的适应症以及首个分子强度的注册日期（市场批准）。评估了这些NAS的注册情况及其通过公共渠道的可用性。此外，还选用了与沙特阿拉伯和阿联酋人均GDP相近的三个欧洲国家——德国、意大利和法国——作为提供肿瘤学治疗可用性参考的基准。 药品可及性。沙特2030愿景和阿联酋基因组计划等倡议已推出，以支持这一目标并加速获取这些治疗措施。 在分析国家中获批监管的分子中，评估了可获得性时间——定义为当地注册和公共报销之间的持续时间。在沙特阿拉伯，疗法达到公共报销的中位时间为23个月，而阿联酋则表现出显著更短的6个月时间。相比之下，在部分欧洲市场，德国的可获得性中位时间为1个月，意大利为12个月，法国为19个月。 同时，在全球范围内推出的肿瘤学NAS在阿尔及利亚（5%）、埃及（17%）和南非（17%）的登记率仍然相对较低。尽管存在这些差距，但仍观察到进展。值得注意的是，与上一个五年期相比，南非在2019年至2023年间，血液系统恶性肿瘤NAS的登记数量增加了12%，实体瘤NAS的登记数量增加了16%。然而，登记所需时间仍然较长，阿尔及利亚的中位时间为67个月，埃及为29个月，南非为49个月。 肿瘤学综合治疗 中东和非洲（MEA）地区对肿瘤学疗法的获取差异很大。在波斯湾合作委员会（GCC）国家中，分析显示，在2014年至2023年间全球推出的183种肿瘤学新型活性物质中，31%在沙特阿拉伯和阿拉伯联合酋长国注册，而欧盟则为52%。在每个国家注册的分子中，沙特阿拉伯有55%通过公共部门获得报销，阿拉伯联合酋长国为84%，德国为98%，意大利为88%，法国为72%。注册的中位数时间——以分子全球推出和在该国注册之间的日期衡量——欧盟为9个月（中心EMA批准），阿拉伯联合酋长国为23个月，沙特阿拉伯为27个月。 报销结果也存在显著差异。在阿尔及利亚，所有注册的肿瘤学疗法都通过公共渠道进行报销，而在埃及，42%的注册分子已实现公共报销。在南非，所有注册的疗法都没有通过公共部门进行报销。然而，与当地专家的讨论表明，这些疗法中有许多是通过私人市场进行报销的，尽管具体报销比例因特定的覆盖计划而异。报销时间线进一步反映了这种差异，阿尔及利亚要求注册后26个月的中间值，而埃及则延长至43个月。 2014年至2023年，一种分子在全球推出后，通常需要长达27个月的时间才能在沙特阿拉伯和阿拉伯联合酋长国完成注册。然而，在过去五年中，注册分子的数量有所改善。这一进步得益于两国日益认识到精准肿瘤学的重要性 肿瘤学治疗需要的伴随诊断 选择创新疗法 精准药物，如抗体偶联药物（ADC）、双特异性抗体（bsAbs）、免疫肿瘤学检查点抑制剂（I/O检查点抑制剂）和嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR Ts），正越来越多地应用于各种肿瘤适应症。这些疗法正在被分析的国家中注册，并随后不同程度地进行报销。在2014年至2023年期间，沙特阿拉伯注册了若干在全球推出的创新靶向疗法——从bsAbs的18%到ADCs的56%。在该时间段内注册的所有ADCs、bsAbs和I/O检查点抑制剂都通过公共渠道实现了报销。相比之下，只有60%的注册mAbs，以及没有的CAR T细胞疗法获得了公共报销。阿联酋也注册了各种在全球推出的靶向疗法，从CAR Ts的22%到ADCs的44%。所有注册的ADCs、bsAbs和I/O检查点抑制剂都通过公共渠道获得了报销，而75%的注册mAbs获得了报销。阿联酋的CAR Ts报销数据不可用。 伴侣诊断在通过识别最有可能从特定干预措施中获益的患者从而实现对靶向肿瘤治疗的利用方面发挥着关键作用。然而，诊断检测的获取有限可能会限制这些疗法的注册和报销。在需要伴侣诊断的已注册分子中，50%在沙特阿拉伯得到了报销，这一数字低于阿联酋和其他欧盟国家的78%。这些疗法在沙特阿拉伯注册后报销的中位时间为24个月，在阿联酋为9个月。 在需要伴随诊断的疗法中，非洲的注册率仍然很低——阿尔及利亚为15%，埃及为47%，南非为36%。在已注册的疗法中，阿尔及利亚的所有疗法以及埃及的41%已实现公共报销。这些疗法的报销中位时间为埃及的18个月——比阿尔及利亚快37个月。 2014年至2023年，阿尔及利亚、埃及和南非在全球推出的创新肿瘤疗法中所占注册份额有限，关键治疗方式的注册率在9%至24%之间。I/O检查点抑制剂是最常注册的——从阿尔及利亚的14%到埃及的24%——其次是mAbs（12-13%）、ADCs（11-22%）和bsAbs（三个国家均为9%）。公共报销差异显著：阿尔及利亚所有注册疗法均得到报销，而埃及报销了80%的已注册I/O检查点抑制剂和所有mAbs，但未报销ADCs或bsAbs。南非通过公共渠道未报销任何注册疗法，凸显了在大多数患者依赖公共医疗保健的体系中存在治疗可及性不平等的问题。CAR Ts在分析的三个非洲国家中均未获得市场批准。 2014年至2023年，一个分子在全球推出后通常需要长达27个月的时间才能在沙特阿拉伯和阿拉伯联合酋长国获得注册。然而，在过去五年中，注册分子的数量有所改善。 概述 借鉴前期研究和最佳实践，以下旨在改善肿瘤学治疗可及性的行动旨在指导医疗政策制定者、服务提供者、制药公司和患者倡导团体，以完善战略优先事项。这些行动领域为国家层面的利益相关者提供了基础，以便在更广泛的健康医疗议程内优化量身定制的解决方案： 改善肿瘤治疗可及性的措施 跨国比较肿瘤治疗可及性仍然复杂，这归因于人均GDP、医疗基础设施、预算分配、疾病流行病学和未满足需求水平的巨大差异。尽管存在这些背景差异，数据揭示了患者在救命癌症治疗方面的可及性存在显著差异——这强调了维持向针对特定情况的解决方案的势头以解决这些不平等的紧迫性。 1. 加强能够加速纳斯注册流程的审批途径 2. 建立并实施一个强大、完善的卫生技术评估体系（HTA），以进行一致、透明的评估 在全球范围内分析的各个地区，癌症疗法在全球推出的可用性存在延迟。在海湾合作委员会国家，注册的中位时间范围为23至27个月，而在北非和南非，延迟进一步延长，范围为29至67个月。作为参考，欧盟的癌症疗法通常在全球推出后的9个月中位时间内完成注册。在获得监管批准后，通常还需要额外时间来确保公共报销，这进一步推迟了患者获得及时和公平的癌症护理。 3. 激活临床试验站点以获取正在开发中的创新疗法 4. 在海合会内部实施统一采购机制，并探索在非洲范围内进行区域一体化以利用集体议价能力来影响药物定价 5. 加强本地制造，减少对进口药品 该研究考虑了多个导致获取差距的因素，包括制造商的市场进入策略、医疗保健预算限制、国家层面疾病优先级的差异、复杂或效率低下的监管和HTA评估流程，以及管理需要伴随诊断的治疗所缺乏的基础设施和劳动力。 6. 协调肿瘤治疗格局以提供一致且可扩展的护理 7. 加强患者代言人组织，以提升患者意识、体验和代表性 8. 规范数据收集以理解和利用真实世界证据(RWE)数据 重要的是，虽然注册和报销时间线在不同的地区差异很大，但制造商决定是否进入市场的决策在这些地区癌症疗法的可用性中同样发挥着重要作用。 当前肿瘤学精准医疗格局 肿瘤治疗已经发生了重大转变，从细胞毒性全身疗法转变为靶向药物。这些疗法通过提供药物特异性并最大限度地减少脱靶毒性，重塑了临床范式——既改善了患者结果，也提高了生活质量。1这一演变反映了一种更广泛的治疗策略，越来越以分子和基因组分析为基础。由此实现的治疗给药的精准性不仅提高了治疗效果，而且通过减少不必要的治疗和不良事件，为价值型护理模式的使用提供了证据。2 在过去的十年里，靶向疗法一直是肿瘤学产品推出的主要驱动力（图1a和1b）。临床开发管线也继续由细胞和基因疗法、ADCs和多特异性等创新模式主导。3 随着肿瘤学创新不断发展和重塑治疗范式，国家卫生系统面临着双重使命：确保及时获得现有的癌症治疗方法，并为引入新兴疗法做好准备的基础设施。 扩大对获批疗法的可及性，包括靶向药物和免疫疗法，对于缩小结果差距和为不同患者群体提供一致的医疗护理标准至关重要。 扩大对获批疗法的可及性，包括靶向药物和免疫疗法，对于缩小结果差距和为不同患者群体提供一致的医疗护理标准至关重要。 前瞻性战略需要优先确保下一代肿瘤疗法的系统准备，这些疗法越来越多地以复杂的分子机制为特征，并且可能通过使用伴随诊断进行指导。对诊断能力、优化监管途径和报销模式的投资将是至关重要的，以加速其医疗整合并使患者能够公平地获得治疗。 国家特定概况 以及护理质量。IQVIA 及其他机构的调查报告称，过去10年间，肿瘤学市场在价值和数量方面均实现了强劲增长，这主要受人口老龄化、疾病发病率提高和创新癌症疗法推出等趋势的推动。7,13 沙特阿拉伯 简要癌症形势 海湾合作委员会（GCC）成员国过去十年癌症负担呈稳步增长趋势，这主要受人口老龄化、生活方式改变和诊断能力提升的驱动。4沙特阿拉伯，国内生产总值30.8K（2024年），人口约3700万人（20