阿尔克图斯疗法控股有限公司2025年季度报告

FORM 10-Q 请根据注册人是否为大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、小型报告公司或新兴成长公司，用对勾表示。参见《交易所法案》第12b-2条中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“小型报告公司”和“新兴成长公司”的定义。 大型加速申报人☐ 加速申报人☒ 部分 财务信息一。1 条目 1。财务报表（未经审计）12025年6月30日及2024年12月31日合并资产负债表1截至2025年6月30日及2024年度合并经营表及综合损益表22025年6月30日和2024年止三个月及六个月简并股东权益变动表32025年6月30日和2024年上半年度合并现金流量表合并简报表4合并财务报表附注5第二项。管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析14第3项。关于市场风险的定量和定性披露23第四项。控制和程序23部分其他信息II.25第一项。法律诉讼25项目风险因素1A.25第二项。未登记的股权证券销售及所得款项的使用25第3项。高级证券的默认条款25第四项。矿山安全披露25第5项。其他信息25第六条。展品26签名29 关于前瞻性陈述的特殊说明 本10-Q表格季度报告（以下简称“季度报告”），包括题为“管理层对财务状况和经营成果的分析”的部分，以及本报告中引用的文件，可能包含根据联邦证券法规、1933年证券法第27A条（经修正）、1934年证券交易法第21E条（经修正）（以下简称“交易法”），以及依据1995年私有证券诉讼改革法案的安全港条款作出的“前瞻性声明”。由于各种因素，包括本季度报告中第II项第1A款“风险因素”部分中列出的因素，我们的实际结果可能与这些前瞻性声明中预期的情况有重大差异。除法律要求外，我们不对更新这些前瞻性声明承担任何义务，无论原因是否为新信息、未来事件或其他情况。这些代表我们当前预期或信念的声明可能包含“可能”、“将”、“预期”、“预期”、“打算”、“计划”、“相信”、“估计”或其他表明未来结果的词语，尽管并非所有前瞻性声明都必然包含这些识别词语。此类声明可能包括但不限于以下陈述： •我们遵守和保持遵守我们合作协议要求的能力，包括我们与Seqirus Inc.（“CSL Seqirus”）的合作； •在与CSL Seqirus合作下，LUNAR-COV19和LUNAR-FLU项目的持续发展活动；•我们对与CSL Seqirus合作的相关协议，即关于我们STARR的许可，预期的好处和成功®信使核糖核酸技术与LUNAR®脂质介导的递送，包括我们及时收到预付款和潜在版税及其他款项； •我们战略合作伙伴和合作方，包括CSL Seqirus，根据我们现有的合作协议继续合规； •与私营部门和政府机构达成的安排的状态、成功和收益，其中一些受制于交易对手方基于便利而终止； •我们遵守以及保持遵守当前和潜在政府合同严格要求的合规性，包括我们与美国卫生与公众服务部助理部长办公室（应急准备与反应局）以及国防部内的生物医学高级研究与开发管理局的安排； •我们开展和推进任何研究及发现计划的计划； •我们的研究开发活动、临床前研究和临床试验的启动、设计、成本、时间、进展、入组情况和结果，以及我们预期在相关活动中开展工作并实现特定目标的能力，包括与我们的治疗管线候选药物ARCT-810和ARCT-032相关的活动； •我们任何产品候选物的潜在安全性、免疫原性、功效或监管批准； •我们技术和候选产品自身的潜在影响、功效和益处，以及与当前可供使用或竞争对手可能开发的技术、药物或治疗方案相比较的情况； •临床前或临床数据预测未来临床试验结果或候选产品疗效或安全性的可能性； •临床试验的预计时间表、持续时间、里程碑和结果公告，以及开展临床试验的申请提交。 •临床数据有足够 likelihood 以满足监管审批或及时完成，以便在特定时间范围内提交监管审批申请； •任何监管批准的可能性或时间，以及ARCT-154在日本的市场批准将能否预测其他国家或我们LUNAR-COV19或其他版本或其他产品候选人的任何未来市场批准或任何商业销售的可能性； •我们产品候选物的潜在给药方案或剂量，或给药多剂量的能力； •我们获得及维持我们产品候选物的监管批准的能力，以及任何相关的限制、限制和/或警告，存在于经批准的产品候选物的标签中； •我们开发和商业化的产品候选计划； •我们以及我们合作伙伴成功商业化我们候选产品的能力，以及我们对我们候选产品未来治疗和商业潜力的期望； • 我们的产品候选物的市场接受率和程度； •现有或可能获得的治疗方法的成功；•我们产品候选的市场规模和增长潜力，以及我们服务这些市场并满足未满足的医疗需求的能力； •我们吸引和留住经验丰富的科学和管理专业人才的能力；•与美国及外国监管机构的沟通；•我们获得和维护我们产品候选人的知识产权保护的能力；•我们第三方供应商和制造商的性能，包括根据需要实施和扩大生产规模的能力； •收到的与我们的候选产品生产和分销相关的批准； •我方战略联盟合作伙伴选择开发及商业化任何属于我们与该等合作伙伴间合作及许可协议约束之项目或产品候选方案； •我们吸引具有相关开发、监管和商业化专业知识的合作者的能力；•我们战略联盟合作伙伴、合作者和其他第三方将要开展的未来活动；•我们开发销售和市场能力的能力，无论是单独还是与潜在的未来合作者一起；•我们避免、解决或在与股东、前任高管或其他人的昂贵诉讼中获胜的能力，如果这些情况发生； •我们获取和部署运营资金的能力，以及有效利用我们的财务和其他资源； •我们继续作为持续经营实体的能力；和 •我们关于未来费用、未来收入、现金流量、资本需求、额外融资需求和可能收入来源的估计的准确性。 这些以及其他前瞻性声明仅是当前预测，并受已知和未知风险、不确定性以及其他因素影响，这些因素可能导致我们或我们行业的实际结果、活动水平、表现或成就与前瞻性声明中预期的结果存在实质性差异。此外，科学研究的历史结果、临床前和临床试验的历史结果并不能保证未来的研究或试验将得出相同的结论，也不能保证此处所述的历史结果将由于进一步的研究、临床前和临床试验结果或其他原因而被以相同的方式进行解释。本季度报告中包含的前瞻性声明受风险和不确定性影响，包括我们在美国证券交易委员会（“委员会”）其他提交文件中讨论的风险。警告读者不要过度依赖这些前瞻性声明，除非另有说明，这些声明仅代表本报告日期的观点。尽管我们目前认为前瞻性声明中反映的预期是合理的，但我们不能保证未来的结果、活动水平、表现或成就。 第一部分—财务信息 阿尔卡图斯疗法控股有限公司及其子公司合并财务报表摘要附注（未经审计） 注意1. 业务描述、列报基础及主要会计政策摘要 业务描述 阿尔库图斯疗法控股有限公司（以下简称“公司”或“阿尔库图斯”）是一家专注于开发和治疗肝脏、呼吸系统罕见疾病以及传染病疫苗的商业信使RNA药物公司。2020年，阿尔库图斯宣布其鸟氨酸转氨酶（OTC）缺乏症的新药临床试验申请（IND）以及候选药物LUNAR-COV19的临床试验申请（CTA）已获相关卫生当局批准，成为临床阶段公司。2023年，我们新型冠状病毒疫苗ARCT-154（也称为KOSTAIVE® ),在日本获得了18岁及以上成人营销授权批准,并于2024年9月KOSTAIVE成为世界上首个获批和商业化的自扩增RNA（sa-mRNA）疫苗。 展示基础 随附的简要合并财务报表包括北极星及其子公司的账目，未经审计。所有内部公司账目和交易在合并过程中已被抵销。这些简要合并财务报表是根据美国公认会计原则（“GAAP”）编制的，用于中期财务信息。因此，它们不包括GAAP要求完整财务报表所需的所有信息和注释。根据管理层的意见，随附的简要合并财务报表反映了所有调整，包括正常重复性调整，这些调整被认为是中期报表公允表述所必需的。 中期财务业绩不一定预示全年预期结果。本简明合并财务报表应与2024年12月31日结束年度的公司10-K表格年报中包含的经审计合并财务报表及注释一并阅读。 这些浓缩合并财务报表是根据公认会计原则编制的，该原则要求管理层就某些债务和权益工具的估值、基于股份的薪酬、负债的递延费用、所得税、收入和递延收入、租赁以及影响资产和负债报告金额以及财务报表日或期中确认的或有资产和负债的其他事项作出估计和假设。尽管这些估计基于管理层对当前事件以及公司未来可能采取的行动的了解，但实际结果最终可能与这些估计和假设存在差异。 截至2024年12月31日，我们在公司10-K年度报告中所披露的重要会计政策没有发生重大变化。 近期发布的会计准则尚未采用 有时，财务会计准则委员会（“FASB”）或其他标准制定机构会发布新的会计准则，并自指定生效日起由公司采纳。公司认为尚未生效的最新准则的影响不会对简化的合并财务报表和披露产生重大影响。 2024年11月，美国财务会计准则委员会（FASB）发布了会计解释公告（ASU）2024-03，《利润表——报告全面收益——费用分拆披露》（主題220-40）：利润表费用的分拆，该公告要求公共主体在定期和年度报告中披露特定成本和费用的某些指定信息。ASU 2024-03自2026年12月15日之后开始的年度报告期间和自2027年12月15日之后开始的定期报告期间生效，并允许提前采用。该公司目前正在评估采用ASU 2024-03对财务报表披露的影响。 注意2。收入 公司已与制药和生物技术公司签订了许可协议、合作研发安排，以及咨询、相关技术转让、产品收入和政府拨款协议。根据这些安排，公司有权获得许可费、咨询费、产品费、技术转让费、预付款、里程碑付款（如果和当达到特定研发里程碑、技术转让里程碑或基于成功的里程碑时），经批准产品销售的特许权使用费，以及研发活动的报销。 公司在提供这些服务方面的成本包含在研发支出中。公司的里程碑付款通常由达到某些临床前、临床和商业成功标准来定义。临床前里程碑可能包括在疾病动物模型中进行体内概念验证、主要候选药物确定以及完成IND临床前毒理学研究。临床里程碑例如可能包括在第一阶段、第二阶段和第三阶段临床试验中成功招募首位患者，而商业里程碑通常根据净销售额或总销售额分层进行。由于核酸药物和疫苗开发所需的临床前和临床活动相关风险，公司无法保证这些里程碑的达成。 下表列出了截至2025年6月30日六个月期间，与公司2024年12月31日年度报告中10-K表格披露的相比，合同资产和负债余额的变化情况。 CSL Seqirus 2022年11月1日，公司与CSL Limited旗下Seqirus, Inc.（“CSL Seqirus”）签署了一项合作与许可协议（经修订后称为“CSL合作协议”），以获得在全球范围内研究和开发、制造及商业化疫苗的独家权利。根据CSL合作协议的条款，公司向CSL Seqirus授予其mRNA技术（包括STARR® ®脂质介导的递送，以及mRNA药物物质和药物产品制造工艺。CSL Seqirus将领导合作开发及疫苗商业化。该合作计划推进针对SARS-CoV-2（COVID-19）、流感、大流行准备以及另外三种传染病的疫苗。2024年9月，我们的COVID-19疫苗 KOSTAIVE 成为了世界上首个获得批准并上市销售的自扩增RNA（sa-mRNA）疫苗。 公司收到2.0亿美元预付款，若所有产品均在许可领域注册，则有权获得超过13亿美元的研发里程碑付款，并有权根据疫苗在各领域的“净销售额”获得高达30亿美元的商业里程碑付款。此外，公司有权获得COVID-19疫苗产品的40%净利润分成，以及针对大流行病准备和季节性流感的疫苗以及另外三种传染病病原体的低双位数版税。2025年第二季度，公司实现了与CSL合作协议相关的2.0亿美元研发里程碑，截至2025年6月30日，其中1.0亿美元已计入应收账款。 根据asc 606评估csl合作协议时，公司认定csl Seqirus是客户。公司识别了csl合作协议中承诺的所有货物/服务，