关于舒泰神BDB001AAVII期数据的理解1AAV的治疗方式与市场情

之前没有治疗药物的时候，主要是用糖皮质激素类等药物缓。 如果不治疗，一年死亡率约为80%。 目前，唯一靶向治疗药物为Avacopan（小分子，每日两次与激素联用，口服补体C5a受体拮抗剂），于2021年10月获得FDA批准上市， 关于舒泰神BDB-001 AAV II期数据的理解：1、AAV的治疗方式与市场情况：AAV（抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）相关性血管炎）是自免罕见病。 之前没有治疗药物的时候，主要是用糖皮质激素类等药物缓。 如果不治疗，一年死亡率约为80%。 目前，唯一靶向治疗药物为Avacopan（小分子，每日两次与激素联用，口服补体C5a受体拮抗剂），于2021年10月获得FDA批准上市，商品名为Tavneos。 安进公司于2022年以37亿美元对价收购ChemoCentryx，从而获得Tavneos权益（预计按照销售峰值的PS倍数为3.5倍）。 2024年Tavneos全年销售额2.83亿美元，同比增长111%。 2、BDB-001的临床试验II期数据：BDB-001是针对C5a靶点的单抗，是目前全球第一个头对头激素做出优效的药物，产品将进入III期临床。 这里，需要强调的是，德国InflaRx公司的药物IFX-1（又名vilobelimab）与BDB-001为同靶点抗体药物，但并不是相同的药物；只是根据协议，BDB-001只能在国内进行商业化。 主要疗效终点（第12周部分缓解率），001高剂量+无激素组与标准治疗组（标准激素）疗效相当，12周的部分缓解率分别为76.5%和68.4%。 次要疗效终点（第12周完全缓解率），001高剂量+无激素组与标准治疗组（标准激素）相比，完全缓解率数值上更高，分别为52.9%和5.3%。 3、对STSA-1002的正面影响：给其海外BD增加筹码，除ARDS适应症外，1002美国已经完成AAV的I期临床试验，有利于其AAV适应症的海外BD。 在AAV适应症上，BDB-001是静脉注射，而STSA-1002是皮下注射长效制剂，更符合美欧市场特点的产品。 4、关于AAV的市场：中国约35万人（漏诊率非常高，安进在做医生和患者教育工作），美国约9万人，目前唯一靶向药物Avacopan在美欧的年治疗费用在10万美金左右，Avacopan（阿伐可泮）2024年11月中国获批，暂未进入医保，猜测年医保支付价格应该在10万人民币左右。 AAV在全球都是一个蓝海大市场。