瑞波特治疗公司（RAPP）：炉边谈话：管理层对2025年9月关键的II期癫痫数据充满信心

核心观点： Rapport Therapeutics 的 RAP-219（新型口服 AMPA 抑制剂）在 2025 年 9 月将公布 8 周期 IIa 期临床试验数据，该数据将评估其在局灶性癫痫中的疗效和安全性。分析师对 RAP-219 的风险/回报比例持乐观态度，认为其有望推动股价上涨 50-100%。此外，RAP-219 将在 2025 年第三季度启动双相躁狂的 IIa 期临床试验，并在 2025 年下半年分享疼痛项目的 IIa 期试验更新。

关键数据：

• IIa 期临床试验设计： N=30 的开放标签试验，评估 RAP-219 在局灶性癫痫中的疗效和安全性。试验将评估以下指标：
  • ≥30% 的长时程癫痫发作 (LE) 减少率（或 LE 响应者百分比）
  • LE 减少百分比
  • 临床癫痫发作 (CS) 减少百分比
  • ≥50% 临床癫痫发作减少率（50% 响应者率）
  • 不良事件 (AE) 及其严重程度
• 基线特征： 首批 N=14 名患者中，中位 3 种并发抗癫痫药物 (AED)，月均基线癫痫发作 10 次，中位 LE 频率 51 次。
• 疗效目标： 理想情况下，希望看到 50-75% 的 LE 响应者，但即使 >33% 的 LE 响应者加上良好的安全性，也将被视为支持性结果。
• 安全性预期： 最小至无嗜睡、嗜睡、共济失调和运动功能障碍。可能出现 Gr1/2 暂时性头痛和脑雾。

研究结论：

• 疗效： 基于 ASMs 在更大规模 PBO 对照的 II/III 期研究中显示的 25-55% 患者达到 50% 癫痫发作减少，RAPP 的 40%+ LE 响应率和 40%+ 癫痫发作响应率目标与最有效的 ASMs 一致。
• 安全性： 预计 RAP-219 的安全性良好，与 ASMs 的安全性/耐受性问题相似。
• 长期疗效： 8 周期后随访数据（预计在 2025 年下半年）将显示 RAP-219 的长期疗效，这将有助于评估其作为突破性癫痫发作和潜在死亡率的替代疗法的价值。
• 未来计划： 管理层计划在 2026 年启动两个 III 期临床试验，并考虑开发每月一次的长期作用注射剂 (LAI)。

投资建议： 买入评级，目标价 35.00 美元，预期 12 个月内总回报（价格升值加上股息）为 15% 或更多。