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未来一周：KALV的PDUFA日期轻微延迟；ADA（与ARWR/ALNY相关）；ESMO妇科会议等

医药生物 2025-06-16 Maury Raycroft,Amy Qian,James Stamos,Farzin Haque,Amin Makarem Jefferies xx翔

一、本周前瞻

KALV：PDUFA目标日期（6月17日）略有延迟，因FDA资源限制，预计4周内做出决定，可能被视为利好信号，表明FDA倾向于批准Sebetralstat。
ADA：6月20-23日将举行ADA会议，关注WVE和Sanegene的siRNA肥胖症项目（与ARWR/ALNY相关）的预临床更新。
Selinexor：将在ESMO妇科会议上进行Selinexor的增量更新。

二、监管更新

KALV：Sebetralstat HAE口服按需PDUFA预计将在7月中旬到来。
RARE：MPSIIIA BLA（优先审评）PDUFA日期为8月18日。
BCRX和NTLA相关：IONS donidalorsen HAE预防性PDUFA日期为8月21日。
TVTX：LFTs REMS监测从QM更改为Q3M，PDUFA日期为8月28日。
BCRX：Orladeyo儿童（2-11岁）HAE口服预防性PDUFA日期为9月12日。
ARWR：Plozasiran FCS PDUFA日期为11月18日。
VERA相关：Otsuka的sibeprenlimab IgAN PDUFA日期为11月28日。
TYRA相关：ASND TransCon CNP Achondroplasia PDUFA日期为11月30日，优先审评。
TVTX：Filspari FSGS PDUFA日期为1月13日，AdCom可能在第四季度召开。

三、催化剂

ALNY：Zilebesiran II期KARDIA-3高血压顶线数据（2025年下半年）。
ALNY：Mivelsiran I期B部分MAD数据（早期阿尔茨海默病）。
ARWR：Plozasiran FCS PDUFA（11月18日）。
ARWR：ARO-INHBE I/II期部分1单药数据（肥胖症患者）。
AUPH：BAFF/APRIL抑制剂用于罕见病/自身免疫性疾病的I期健康志愿者临床数据（2025年第二季度）。
BCRX：Orladeyo儿童（2-11岁）HAE口服预防性PDUFA（9月12日）。
BCRX：BCX17725 I期Netherton初步数据（2025年底）。
BCRX：Avoralstat I期DME初步数据（2025年底）。
BDTX：非经典EGFRm NSCLC患者II期1L数据（2025年第四季度）。
CELC：mCRPC试验Ib/II期初步数据（2025年第二季度）。
CELC：WT 2L aBC III期顶线数据（2025年第三季度）。
CELC：WT 2L aBC在医学会议上进行详细展示（预计SABCS，2025年第四季度）。
CELC：PIK3CA突变2L aBC III期顶线数据（2025年第四季度）。

四、临床试验.gov更新

ELVN：ELVN-001在3个新地点开始招募（总计31个地点）。
IDYA：darovasertib在新辅助原发性葡萄膜黑色素瘤中启动III期研究。
IDYA：darovasertib+crizotinib在I类HLA-A2(-) MUM中开始招募。
KALV：Sebetralstat在儿童（2-11岁）HAE中完成3个地点的招募，并在1个新地点开始招募。
NTLA：NTLA-2002在III期HAE中完成招募。
NTLA：NTLA-2001在III期ATTR-CM中开始招募。
SGMO：ST-503在小纤维神经病变相关难治性疼痛中开始招募。
TNGX：TNG462+RMC-9805或RMC-6236在PDAC和NSCLC中开始招募。
VERA： atacicept每月给药在IgAN中进行II期研究。

五、即将举行的医学会议

UMDF Mitochondrial Medicine 2025（6月18-21日）
ESMO Gynaecological Cancers Congress（6月19-21日）
American Diabetes Association (ADA)（6月20-23日）
European Academy of Neurology (EAN)（6月21-24日）
Society of Nuclear Medicine and Molecular Imaging (SNMMI)（6月21-24日）
International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH)（6月21-25日）
Annual SMA Conference（6月26-29日）
ESMO GI（7月2-5日）
Endocrine Society (ENDO)（7月12-15日）
Angelman Syndrome Foundation (ASF) Research Symposium（7月21-23日）
Alzheimer's Association International Conference (AAIC)（7月27-31日）
American Society for Retina Specialists (ASRS)（7月30-8月2日）
SNO/ASCO CNS Metastases Conference（8月14-16日）
Bleeding Disorders Conference（8月21-23日）
European Society of Cardiology (ESC)（8月29-9月1日）
Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism (SSIEM)（9月2-6日）
American Society of Bone and Mineral Research (ASBMR)（9月5-8日）
IASLC World Conference on Lung Cancer (WCLC)（9月6-9日）
The Retina Society Annual Meeting（9月10-13日）
Chinese Society for Clinical Oncology (CSCO)（9月10-14日）
American Neurological Association (ANA)（9月13-16日）
European Association for the Study of Diabetes (EASD)（9月15-19日）
International Symposium on IgA Nephropathy (IIgANN)（9月17-20日）
European Academy of Dermatology and Venereology (EADV)（9月17-20日）
Southwest Oncology Group (SWOG) - Fall Meeting（9月18-20日）
European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS)（9月24-26日）
International ATTR Amyloidosis Meeting for Patients and Doctors（9月25-26日）
Heart Failure Society of America (HFSA)（9月26-29日）
American Academy of Pediatrics (AAP)（9月26-30日）
European Respiratory Society (ERS)（9月27-10月1日）
American Society for Radiation Oncology (ASTRO)（9月27-10月1日）
AACR Special Conference in Cancer Research - Advances in Pancreatic Cancer Research（9月28-10月1日）
United European Gastroenterology Week (UEGW)（10月4-7日）
European Association of Nuclear Medicine (EANM)（10月4-8日）
Cell & Gene Meeting on the Mesa（10月6-8日）
European Society of Gene & Cell Therapy (ESGCT)（10月7-10日）
International Congress of the World Muscle Society (WMS)（10月7-11日）
Asia Pacific Association of Allergy, Asthma, and Clinical Immunology (APAAACI)（10月9-12日）
European School of Haematology Annual Conference on Chronic Myeloid Leukemia (ESH-iCMLf)（10月10-12日）
HAEi Regional Conference EMEA（10月10-12日）
American Society of Human Genetics (ASHG)（10月14-18日）
European Association of Neuro-Oncology (EANO)（10月16-19日）
European Society for Medical Oncology (ESMO)（10月17-21日）
American Academy of Ophthalmology (AAO)（10月18-20日）
Oligonucleotide Therapeutics Society (OTS)（10月19-22日）
North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC)（10月22-25日）
EORTC-NCI-AACR International Conference on Molecular Targets and Cancer Therapeutics（10月22-26日）
American College of Gastroenterology (ACG)（10月24-29日）
American College of Rheumatology (ACR)（10月24-29日）
World Orphan Drug Congress（10月27-29日）

);这里; 摘要可见这里; 发布的摘要这里关键词目相关劳里·雷克罗夫特，博士* | 股权分析师(212) 323-3990 | mraycroft@jefferies.com詹姆斯·斯塔莫斯，博士* | 股权高级助理(212) 323-7644 | jstamos@jefferies.com法兹因·哈克，博士* | 股权分析师+1 (212) 778-8349 | fhaque@jefferies.com阿明·马卡雷姆，博士* | 股权副总监+1 (332) 236-6822 | amakarem@jefferies.com艾米·钱，博士* | 股权助理+1 (212) 707-6465 | aqian@jefferies.com 临床试验.gov更新：•欧洲神经科学学会 (EAN; 6月21日至24日): 已发布标题这里; reg+LBA 摘要•发帖在欧洲神经病学杂志在6月20日晚上11:30（美东时间）•核医学与分子影像学学会 (SNMMI; 6月21日至24日): 会议日程这里国际血栓与止血学会 (ISTH; 6月21日至25日): 程序这里•ELVN：已在3个额外站点开始招募（总共31个招募站点），用于ELVN-001在阶段I CML•(N=180;NCT05304377)截至6/13 IDYA：启动了darovasertib在新辅助原发性葡萄膜黑色素瘤（N=520；•NCT07015190）截至6月11日 IDYA：已在2个新增地点（共66个招聘地点）开始为darovasertib+crizotinib招募•在ph.II/III 1L HLA-A2(-) MUM (DAR-UM-2) (N=420;NCT05987332)截至6/10 KALV：已完成3个地点的招募，并在1个额外地点启动招募（总共20个招募地点）用于儿童(2-11岁)HAE（KONFIDENT-KID）（N=36；NCT06467084) 截至 6/10请参阅本报告第8至18页的重要披露信息。本报告仅供捷富瑞客户阅读。禁止未经授权的传播。...在背面页面上继续阅读以获取更多CT.gov更新、监管追踪、2025年下半年催化剂、即将到来的医疗会议和最新报告 ...继续催化剂前方法规追踪器•ALNY：扎利贝沙兰ii期KARDIA-3高血压顶线数据2025年第二季度（股价+10%/-15%）•ALNY：mivelsiran ph.I 期部分B MAD数据在早发阿尔茨海默病2H25（库存±10%）•ARWR：普洛扎西兰获得FDA批准用于FCS（遗传和临床）（11/18/25）（股票+15%/-20%）•ARWR：针对肥胖成年人的ARO-INHBE ph I/II期部分1单药数据，以及潜在联合用药的观察•4q25（股票+30%/-15%）auph：pi健康志愿者临床数据用于治疗罕见/自身免疫性疾病的baff/april吸入剂•2Q25（股票+25%/-10%）BCRX：Orladeyo获得FDA儿童（2-11岁）HAE口服预防（9/12/25）（股票+10%/-5%）•BCRX：BCX17725 ph.I 内瑟顿初始数据YE25（库存+15%/-5%）•BCRX：阿沃拉他汀片I期DME初始数据YE25（库存+15%/-5%）•BDTX：Ph.II 1L数据在非常规EGFRm NSCLC患者中4Q25（库存+>100%/-50%）•celc：ph Ib/ii mcrpc 试验初始数据 2025年第二季度（股票 +30%/-10%）•celc：wt 2l a bc 3q25的ph.iii头盘数据（库存+>100%-50%）•celc：针对ph.iii wt 2l abc医学会议的详细报告（预计sabcs）2025年第四季度（股票）•±25%) CELC：PIK3CA突变体2L aBC 4Q25的Ph.III一线数据（库存+60%/-40%）•NTLA：已完成在ph.III HAE（HAELO）中招募NTLA-2002（N=60，NCT06634420)截至•6/12 NTLA：在7个额外地点开始招募（总共103个招募地点）NTLA-2001的III阶段ATTR-•cm (magnitudeforula) (n=765;NCT06128629）截至6/12 SGMO：开始在1个附加站点招聘（共8个招聘站点），用于ST-503在ph.I小光纤•神经病变（iSFN）相关难治性疼痛（N=27，NCT06980948)截至6/8 TNGX：开始在1个额外地点招聘（共2个招聘点）以进行TNG462+RMC-9805或RMC-6236在ph.I/II PDAC及NSCLC中MTAP缺失和RAS突变的研究（N=133，NCT06922591) as•6/13 VERA：为IgAN（N=90；NCT07020923)截至6/13请参阅本报告第8至18页的重要披露信息。本报告仅供捷富瑞客户阅读。禁止未经授权的传播。•kalv：sebetralstat hae 口服按需 pdufa 现预计在7月中旬（vs 6/17/25之前）•罕见：MPSIIIA BLA（优先审查）PDUFA 8/18/25•BCRX和NTLA相关的：IONS donidalorsen HAE预防 PDUFA 8/21/25•TVTX：从REMS监测变化中•QM→Q3M for LFTs PDUFA 8/28/25 BCRX: Orladeyo儿童（2-11岁）HAE口服预防PDUFA 9/12/25•ARWR: Plozasiran FCS PDUFA 11/18/25•VERA相关：Otsuka的sibeprenlimab IgAN PDUFA 11/28/25•TYRA相关：ASND转导CNP软骨发育不全PDUFA 11/30/25优先审评•TVTX：Filspari FSGS PDUFA 1/13/26，预计AdCom将在第四季度召开（JEF估计） •CRBP: CRB-701剂量优化数据来自合作伙伴CSPC（估计ESMO或三联）2H25（库存）•+30%/-10%) CRSP: 2025年第二季度中期 Lp(a)编辑数据 (股票 +20%/-10%)•CRSP：CTX112 在肿瘤学（LBCL）和自身免疫性疾病（SLE、SSc、IIM）领域的 CAR-T 数据，中25年（股票 +20%/-30%）•CRSP：CTX131ph.I/IIRCC和TCL数据2H25（股票±15%）•CRSP：VCTX211再生医学平台1期/2期T1D首观数据2025年第二季度（股票 +/-20%）•DNTH：从ANX的口服活性C1s抑制剂ANX1502在CAD POC研究中读取（n~7）•基于2025年中神经肌肉适应症的潜在选择（股价 +/-10%）DNTH：DNTH103 II期安全性+有效性（MG-ADL，QMG）gMG 2025年9月（股价 +75%/-60%）•ELVN：从较大的CML阶段进行阅读，我更新了 w/ TERN-701 2025年第四季度（股票涨跌10%）•GBIO：2025年8月初始T细胞靶向siRNA项目的临床前POC数据和DC提名•（股票+30%/-10%）IDYA：II期新辅助数据（n>75；50/50分成斑块放射治疗和剜除）w/充分•视神经水肿在眼科会议（预计ASRS）于第三季度25日（股票+20%/-5%）IDYA：中国IDE849/SHR-4849 DLL3-ADC一期SCLC研究临床更新（预计WCLC）第三季度25日•（股票+10%/-5%）IDYA：基于2025年下半年ph.II新辅助UM数据的中长期随访结果，包含视觉结局数据•(stock +30%/-5%) IDYA: HLA-A2(-) MUM关键mPFS结果公布，为潜在加速审批路径YE25（股票）•+50%/-40%) KALV：预计将获得FDA对sebetralstat作为首个口服按需治疗HAE药物的决定，时间在中-•七月（与前6/17/25相比）（股票+20%/-50%）KZR：监管更新，包括解除zetoberlin部分临床暂停，并与AIH达成一致•关键2025（股票+>100%/-50%）MREO：Ph.III ORBIT第二次中期分析中'25（股票+>100%/-30%）•MRUS：petosemtamab在OrigAMI-4期I/II数据中的首次观察读数与amivantamab•+pembro 在 1L 食管鳞状细胞癌 2H25（库存 +5%/-10%）MRUS：Petosemtamab 初步 ORR+安全性数据 w/peto+化疗组合在 2L/3L/1L 野生型 RAS/RAF•CRC（预估ESMO亚洲）2H25（股票+40%/-10-15%）NTLA：NTLA-2002长期HAES期I和期II数据2H25（股票+30%/-10%）•opk：mdx2201 ph.i ebv疫苗安全性和免疫原性数据，以及潜在的ph.iii数据来自mrk•3q25（股票+/-10%）opk：mdx2001在实体瘤（肺、乳腺、前列腺）中的初始剂量增加安全性数据•胰腺癌) 2H25 (库存 +/-10%) OPK: MDX2001在实体瘤（肺癌、乳腺癌、前列腺癌、胰腺癌）中的剂量递增安全性数据•ye25（股票±10%）oric：针对“944+阿帕鲁胺和+达鲁鲁胺在mcrpc 2h25”增加额外剂量递增队列•(stock +40%/-10%) ORIC：ORIC-114 非小细胞肺癌 1L/2L EGFR 外显子 20，2L+ EGFR-非典型和 HER2 外显子20 数据（估）请参阅本报告第8至18页的重要披露信息。本报告仅供捷富瑞客户阅读。禁止未经授权的传播。即将到来的医学会议：•RIGL：R289 ph.Ib更新剂量递增数据+reg反馈在LR-MDS（估ASH）YE:25（库存）•±30%) RZLT：来自RZ358关键性III期先天性高胰岛素血症2025年12月（库存+>100%/-75%）•SGMO：6月份Ph.I/II法布里基因治疗初显eGFR数据（股价+30%/-50%）•SGMO：Fabry BD交易预付款延长现金跑道2025年第二季度/第三季度（股票+100%/-75%）•SLDB：SGT-003 ph.I/II D90 数据来自 10-12 个点（于 4 月 25 日给药）以及 FDA 和 EMA 的反馈•在关键路径上 2025年第四季度（股票+35%/-20%） TNGX：TNG462 在 PDAC 和 NSCLC 中的 ph.I 扩展数据，具有持久性，并计划进行 2L PDAC•关键 2025年上半年（股价+>100%/-40%）TNGX：TNG260 帕尔默组合数据在肿瘤中伴有 STK11 失活突变2025年上半年（股价）•+30%/-10%) TSHA：来自竞争对手NGNE 2Q25的瑞特综合征注册性试验设计更新（股票）•±10%) TSHA：从附加的期中I/II Rett数据中读取，来自NGNE的NGN-401 2025年第二季度（股票•±30%) VALN：中'25年将提供完整的随机对照免疫原性+安全性数据来自ph.I期寨卡•(stock +20%/-5%) VALN：S4V2婴儿II期安全+免疫原性数据2025年第二季度（股票 +/-10%）•VALN：VLA15来自莱姆病III期与PFE YE25的合作伙伴（库存+40%/-35%）请参阅本报告第8至18页的重要披露信息。本报告仅供捷富瑞客户阅读。禁止未经授权的传播。•UMDF线粒体医学2025（6月18-21日）：日程这里•ESMO妇科肿瘤大会（6月19日至21日）：日程这里；6月15日之后的摘要•@晚上6:05美国东部时间美国糖尿病协会（ADA; 6月20-23日）reg+LBA海报摘要发布这里; 口服•在神经病学欧洲学会（EAN；6月21-24日）发表时的摘要文章：reg标题已发布这里; lba标题发布较晚•六月; reg+L

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