一、本周前瞻
- KALV：PDUFA目标日期（6月17日）略有延迟，因FDA资源限制，预计4周内做出决定，可能被视为利好信号，表明FDA倾向于批准Sebetralstat。
- ADA：6月20-23日将举行ADA会议，关注WVE和Sanegene的siRNA肥胖症项目（与ARWR/ALNY相关）的预临床更新。
- Selinexor：将在ESMO妇科会议上进行Selinexor的增量更新。
二、监管更新
- KALV：Sebetralstat HAE口服按需PDUFA预计将在7月中旬到来。
- RARE：MPSIIIA BLA（优先审评）PDUFA日期为8月18日。
- BCRX和NTLA相关：IONS donidalorsen HAE预防性PDUFA日期为8月21日。
- TVTX：LFTs REMS监测从QM更改为Q3M，PDUFA日期为8月28日。
- BCRX：Orladeyo儿童（2-11岁）HAE口服预防性PDUFA日期为9月12日。
- ARWR：Plozasiran FCS PDUFA日期为11月18日。
- VERA相关：Otsuka的sibeprenlimab IgAN PDUFA日期为11月28日。
- TYRA相关：ASND TransCon CNP Achondroplasia PDUFA日期为11月30日，优先审评。
- TVTX：Filspari FSGS PDUFA日期为1月13日，AdCom可能在第四季度召开。
三、催化剂
- ALNY：Zilebesiran II期KARDIA-3高血压顶线数据（2025年下半年）。
- ALNY：Mivelsiran I期B部分MAD数据（早期阿尔茨海默病）。
- ARWR：Plozasiran FCS PDUFA（11月18日）。
- ARWR：ARO-INHBE I/II期部分1单药数据（肥胖症患者）。
- AUPH：BAFF/APRIL抑制剂用于罕见病/自身免疫性疾病的I期健康志愿者临床数据（2025年第二季度）。
- BCRX：Orladeyo儿童（2-11岁）HAE口服预防性PDUFA（9月12日）。
- BCRX：BCX17725 I期Netherton初步数据（2025年底）。
- BCRX：Avoralstat I期DME初步数据（2025年底）。
- BDTX：非经典EGFRm NSCLC患者II期1L数据（2025年第四季度）。
- CELC：mCRPC试验Ib/II期初步数据（2025年第二季度）。
- CELC：WT 2L aBC III期顶线数据（2025年第三季度）。
- CELC：WT 2L aBC在医学会议上进行详细展示（预计SABCS，2025年第四季度）。
- CELC：PIK3CA突变2L aBC III期顶线数据（2025年第四季度）。
四、临床试验.gov更新
- ELVN：ELVN-001在3个新地点开始招募（总计31个地点）。
- IDYA：darovasertib在新辅助原发性葡萄膜黑色素瘤中启动III期研究。
- IDYA：darovasertib+crizotinib在I类HLA-A2(-) MUM中开始招募。
- KALV：Sebetralstat在儿童（2-11岁）HAE中完成3个地点的招募，并在1个新地点开始招募。
- NTLA：NTLA-2002在III期HAE中完成招募。
- NTLA：NTLA-2001在III期ATTR-CM中开始招募。
- SGMO：ST-503在小纤维神经病变相关难治性疼痛中开始招募。
- TNGX：TNG462+RMC-9805或RMC-6236在PDAC和NSCLC中开始招募。
- VERA： atacicept每月给药在IgAN中进行II期研究。
五、即将举行的医学会议
- UMDF Mitochondrial Medicine 2025（6月18-21日）
- ESMO Gynaecological Cancers Congress（6月19-21日）
- American Diabetes Association (ADA)（6月20-23日）
- European Academy of Neurology (EAN)（6月21-24日）
- Society of Nuclear Medicine and Molecular Imaging (SNMMI)（6月21-24日）
- International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH)（6月21-25日）
- Annual SMA Conference（6月26-29日）
- ESMO GI（7月2-5日）
- Endocrine Society (ENDO)（7月12-15日）
- Angelman Syndrome Foundation (ASF) Research Symposium（7月21-23日）
- Alzheimer's Association International Conference (AAIC)（7月27-31日）
- American Society for Retina Specialists (ASRS)（7月30-8月2日）
- SNO/ASCO CNS Metastases Conference（8月14-16日）
- Bleeding Disorders Conference（8月21-23日）
- European Society of Cardiology (ESC)（8月29-9月1日）
- Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism (SSIEM)（9月2-6日）
- American Society of Bone and Mineral Research (ASBMR)（9月5-8日）
- IASLC World Conference on Lung Cancer (WCLC)（9月6-9日）
- The Retina Society Annual Meeting（9月10-13日）
- Chinese Society for Clinical Oncology (CSCO)（9月10-14日）
- American Neurological Association (ANA)（9月13-16日）
- European Association for the Study of Diabetes (EASD)（9月15-19日）
- International Symposium on IgA Nephropathy (IIgANN)（9月17-20日）
- European Academy of Dermatology and Venereology (EADV)（9月17-20日）
- Southwest Oncology Group (SWOG) - Fall Meeting（9月18-20日）
- European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS)（9月24-26日）
- International ATTR Amyloidosis Meeting for Patients and Doctors（9月25-26日）
- Heart Failure Society of America (HFSA)（9月26-29日）
- American Academy of Pediatrics (AAP)（9月26-30日）
- European Respiratory Society (ERS)（9月27-10月1日）
- American Society for Radiation Oncology (ASTRO)（9月27-10月1日）
- AACR Special Conference in Cancer Research - Advances in Pancreatic Cancer Research（9月28-10月1日）
- United European Gastroenterology Week (UEGW)（10月4-7日）
- European Association of Nuclear Medicine (EANM)（10月4-8日）
- Cell & Gene Meeting on the Mesa（10月6-8日）
- European Society of Gene & Cell Therapy (ESGCT)（10月7-10日）
- International Congress of the World Muscle Society (WMS)（10月7-11日）
- Asia Pacific Association of Allergy, Asthma, and Clinical Immunology (APAAACI)（10月9-12日）
- European School of Haematology Annual Conference on Chronic Myeloid Leukemia (ESH-iCMLf)（10月10-12日）
- HAEi Regional Conference EMEA（10月10-12日）
- American Society of Human Genetics (ASHG)（10月14-18日）
- European Association of Neuro-Oncology (EANO)（10月16-19日）
- European Society for Medical Oncology (ESMO)（10月17-21日）
- American Academy of Ophthalmology (AAO)（10月18-20日）
- Oligonucleotide Therapeutics Society (OTS)（10月19-22日）
- North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC)（10月22-25日）
- EORTC-NCI-AACR International Conference on Molecular Targets and Cancer Therapeutics（10月22-26日）
- American College of Gastroenterology (ACG)（10月24-29日）
- American College of Rheumatology (ACR)（10月24-29日）
- World Orphan Drug Congress（10月27-29日）
