BioMarin制药公司（BMRN）：COACH数据与历史数据基本一致；组合疗法机会有限

生物制药公司对我及巴克莱来说，Extel很重要。王团队不知疲倦地提供差异化、高质量的研究。我们感谢您在2025年Extel全美研究调查的SMid Cap生物技术类别中获得5星支持。查看我们的分析师»为巴克莱投5星»COACH联合治疗方案相比单药治疗基准显示出更优越的短期生长效果。COACH 试验是一项 II 期开放标签试验，用于评估 TransCon CNP（100 μg/kg/wk）和 TransCon hGH（0.30 mg/kg/wk）联合治疗 2-11 岁的 ACH 患者的效果。对于未使用过 TransCon CNP 治疗的儿童（N=12，平均年龄4.67 岁，中期数据显示，与基线相比（基线时为 9.14 cm/yr，第 -26 周为 4.92 cm/yr），平均 AGV 改善了 4.23 cm/yr，并且 26 周内平均 ACH 身高 Z 评分提高了 +0.53。值得注意的是，BMRN 的Voxzogo 在 6 个月后显示了 2.0 cm/yr 的变化（6 个月时约为 6 cm/yr，基线时为 4.0 cm/yr）。Savarirayan 等, 2019）。对于接受转康CNP治疗的儿童（N=9，平均年龄7.89岁），数据显示平均AGV改善了3.10厘米/年（第26周为8.25厘米/年，基线为5.14厘米/年）和平均ACH身高Z分数在26周内改善了+0.44。联合治疗的平均AGV超过了平均身高儿童的第97个百分位数。数据显示在第26周身体比例性加速改善，与线性生长的增加（链接,图1-2骨龄与实际年龄一致，详细数据未公布。Asnd的coach数据在面值上令人印象深刻；然而，它与ach中的历史gh数据基本一致。鉴于缺乏科学依据、大量历史gh研究以及我们KOLs的真实世界经验均未支持gh在ach中的长期益处，我们认为组合方案的操作机会有限。已完成：25-06-10，03:55 GMT请参见第5页开始的分析师认证和重要披露。发布日期：25-06-10，03:56格林尼治标准时间，限制 - 外部COACH数据与历史数据大体一致；预计组合机会有限巴克莱资本公司及其附属公司之一会并与在其研究报告中所涵盖的公司进行交易。因此，投资者应注意该机构可能存在利益冲突，这可能影响本报告的客观性。投资者应将此报告视为其投资决策中仅有的单一因素。要点：ASND的（不涵盖）教练Ph2 26周中期数据显示AGV获益4.23 cm/yr，Z分数获益在先天性软骨发育不全症（ACH）患者中为0.53，在TransCon经验患者中于6个月时为3.10 cm/yr和0.44。数据在面值上令人印象深刻，然而，基本与GH单药治疗的既往数据一致，其中AGV获益在约6个月随访时最高可达4.9 cm/yr，但在第3年与基线相比下降至恶化约为1-2cm/yr。因此，GH未获批准用于ACH治疗。鉴于ACH并非由于生长激素缺乏，因此GH和CNP不太可能显示出协同获益。虽然我们继续期待在2025年第四季度的COACH 1年更新中获得一些AGV和Z分数获益，但我们认为联合用药并非长期获益的可行途径。 BCI，USBMRN 2转化康CNP+hGH短期获益并不令人意外，众多先前研究表明重组人生长激素没有长期疗效。BMRN管理团队指出ACH并非生长激素缺乏症。虽然TransCon CNP+GH组合可能在短期内（6个月或甚至12个月）显示出AGV效益，但它会加速骨骼年龄和骨骺闭合，并且需要进一步的数据来确认长期耐久性和安全性（参见BMRN - 巴克莱 speaking the science 电话会议要点,2025年5月11日).我们对历史上9项研究的分析显示，AGV的改善范围为1.9-3.7厘米/年，1年时的Z分数效益范围为0.3-0.6（图3）。在2年时，AGV效益降至0.5-1.5厘米/年，到3年时，一些研究显示没有变化甚至从基线恶化了1.9厘米/年。AGV效益往往在随访时间较短时更大（stamoyannou等人),哪里AGV收益可能高达~5cm/yr在治疗的第一学期（可能是6个月），但会随时间恶化。AGV在52周的初步分析预计将在2025年第四季度进行，ASND计划在2025年第四季度启动3期试验。短期安全性数据显示与单药治疗一致。在26周时，安全性和耐受性数据与TransCon hGH和TransCon CNP单药治疗观察到的一致；联合治疗通常耐受良好，通常为轻度TEAEs图 3).图1。组合治疗方案中AGV在Wk 26的TransCon CNP未治疗组（N=12）和TransCon CNP治疗组（N=9）注意：A - AGV在TransCon CNP治疗-未处理队列中的wk-26 (N=12)。B - AGV在wk-26 TransCon CNP治疗队列中的(N=9)。来源：asnd pr; 巴克莱研究 图2。第2周的联合治疗平均AGV和身体比例2025年6月9日注意：A - 联合治疗超过了平均身高儿童的第97百分位数。B - 联合治疗显示出身体比例加速改善，与线性生长的增加一致asnd pr; 巴克莱研究 来源：ASND PR; 巴克莱研究图3。COACH试验中治疗 emergent 不良事件 分析师认证：D：巴克莱银行股份有限公司和/或其附属公司在过去12个月内已从本发行人获得投资银行服务的补偿。B：巴克莱公司（Barclays PLC）的员工或非执行董事是本发行人的董事。C E：巴克莱银行有限公司和/或其附属公司是本发行人发行的有价证券做市商。披露的可用性：J：巴克莱银行PLC和/或其附属公司是流动性提供者，并且/或者定期交易该发行人的证券，并且/或者在相关的任何衍生品交易。巴克莱银行PLC和/或其附属机构曾担任发行人公开发行的证券的牵头经理或联合牵头经理披露图例：CD：巴克莱银行有限公司和/或其关联公司是本发行人发行的债务证券的市场做市商。H：该发行人直接拥有巴克莱公司（Barclays PLC）任何类别普通股证券的超过5%。2025年6月9日拜耳马拉松制药(BMRN, 2025年06月09日, 美元56.88), 超重/阳性, CE/E/J/L重要披露：主要股票（股票代码，日期，价格）A：过去12个月。FE:巴克莱银行PLC和/或其母公司对此发行人具有财务利益，并且这些利益总计等于或超过该发行人市值的1%，根据香港法规计算。GD:GE:该基本面股票覆盖团队的一名研究分析师（和/或其家庭成员）持有多头头寸本公司普通股证券。CH:巴克莱银行有限公司和/或其集团公司在有关发行人方面，就证券（根据香港证监会行为准则第16.2 (k) 段的定义）作市，或将要作市。FC：巴克莱银行PLC和/或其关联公司根据欧盟法规计算，对该发行人某类别股权证券持有超过0.5%的空头头寸。巴克莱研究是由巴克莱银行 plc 的投资银行及其附属公司（统称为“巴克莱”）制作的。除非另有说明，否则本研究报告的所有作者均为研究分析师。报告顶部的发布日期反映了报告制作地的当地时间，并可能与 GMT 提供的发布日期不同。除非另有说明，价格来源于彭博，反映相关交易市场的收盘价，这可能不是发布时最新的可用收盘价。为了获取关于研究传播政策和程序的巴克莱声明，请参考https://publicresearch.barclays.com/S/RD.htm。为了获取巴克莱研究冲突管理政策声明，请参考：https://publicresearch.barclays.com/S/CM.htm。FD:巴克莱银行PLC和/或其关联公司根据韩国法规计算，拥有此发行人某一类别股权证券1%或更多。E:巴克莱银行PLC和/或其子公司预计将在未来3个月内从本发行人处获得投资银行服务的补偿或打算寻求此类补偿。巴克莱研究部门提供各种类型的研究，包括但不限于基本面分析、与股票挂钩的分析、量化分析以及交易思路。巴克莱研究中某一类型所包含的建议可能与巴克莱研究中其他类型所包含的建议有所不同，无论这是由于不同的时间范围、方法论或其他原因造成的。若任何公司为本研究报告的标的，关于这些公司的当前重要披露，请参考 https://publicresearch.barclays.com 或另行发送书面请求至：Barclays ResearchCompliance，纽约第七大道745号，13层，纽约，纽约州10019，或致电 +1-212-526-1072。我，王Gena博士，CFA，特此证明：(1)本研究报告中所表达的观点准确地反映了我对本研究报告中提及的任何或所有标的证券或发行人的个人看法，以及(2)我的任何部分补偿与本研究报告中表达的具体建议或观点无直接或间接关系。FB:巴克莱银行有限责任公司和/或其关联公司根据欧盟法规计算，对该发行人某类股票证券持有多于0.5%的长期头寸。负责准备这份研究报告的分析师已获得基于多种因素的报酬，包括公司总收入，其中一部分由投资银行业务产生，以及市场业务的盈利能力和收入，以及分析师负责的资产类别的研究，公司投资客户的潜在兴趣。该基本信用覆盖团队的一名研究分析师（以及/或其家庭成员）持有该发行人的普通股证券多头头寸。一：巴克莱银行有限公司和/或其附属公司是与此发行人签订协议的一方，以便向巴克莱银行有限公司和/或其附属公司提供金融服务。FA:巴克莱银行有限公司和/或其关联公司根据美国法规计算，拥有此发行人一定类别股权证券的1%或更多。分析师定期进行实地考察以查看相关公司的物资运营情况，但巴克莱政策禁止他们接受任何相关公司支付或报销此类访问的差旅费。 5 以下是构成“行业覆盖宇宙”的公司列表：Q：巴克莱银行PLC和/或其关联公司是此发行人的企业经纪。U：该加拿大发行人的股权证券包括附条件投票受限股。L：该发行人系，或在过去12个月内为，巴克莱银行PLC的投资银行客户和/或关联公司。巴克莱基础股权研究评级系统指南：股票评级T：巴克莱银行有限公司和/或其关联公司正在向这家发行人提供投资者关系服务。O：未使用。信息披露2025年6月9日风险披露行业观点美国小型与中型生物技术股V：该加拿大发行人的股权证券包括无表决权限制股。中性 - 行业覆盖率基本面/估值稳定，既没有改善也没有恶化。正向 - 行业覆盖范围基本面/估值正在改善。巴克莱 | 伯马林制药S：此发行人是巴克莱PLC的券商。R:巴克莱资本加拿大公司过去12个月已从该发行人处获得投行业务的报酬。负- 行业覆盖范围基本面/估值正在恶化。K:巴克莱银行PLC和/或其关联公司在过去12个月内已从本发行人处获得与非投资银行业务相关的报酬（如有，包括经纪服务报酬）。N:这家发行人是，或在过去12个月内曾是，巴克莱银行股份有限公司的非投资银行客户（非证券相关服务）和/或关联公司。彭博®是彭博资讯有限公司及其附属公司（统称“彭博”）的商标和服务商标，彭博指数是彭博的商标。彭博或彭博的授权方拥有彭博指数的所有专有权利。彭博不批准或认可本材料，也不保证此处任何信息的准确性或完整性，或就由此可能获得的结果作出任何明示或暗示的保证，并且在法律允许的最大范围内，彭博对与此相关的任何损害或损失概不负责。4D分子疗法 (FDMT) Arcellx公司 (ACLX)Avidity生物科学 (RNA) BioCryst制药公司 (BCRX) 蓝图制药公司 (BPMC) 细胞动力学公司 (CYTK) Exelixis公司 (EXEL)免疫核心控股公司 (IMCR)M:该发行人系，或在过去12个月内曾是巴克莱银行 PLC 的非投资银行客户（证券相关服务）和/或关联方。P：巴克莱资本加拿大公司的一名合伙人、董事或高管，在过去12个月内，已向目标公司提供报酬性质的服务，不包括正常业务过程中的投资咨询或交易执行服务。除了股票评级外，我们还提供行业观点，对行业覆盖范围内的前景进行评级，分为正面、中性或负面（见下文定义）。使用买入、持有和卖出等术语的评级系统并非等同于我们的评级系统。投资者应仔细阅读整个研究报告，包括所有评级的定义，而不仅仅从评级中推断其内容。等权重- 预计该股票表现将与行业覆盖