Sarepta Therapeutics公司：平台技术指定为Elevidys和罕见病药物开发提供保证

+1 212 526 4252美国中小型生物技术公司初看SRPT美国中小盘股生物技术目标价价格（03-06-25）潜在的上行/下行来源：彭博，巴克莱研究王根，博士，CFAgena.wang@barclays.comBCI，美国Hang Hu，博士 +1 212 526 6364 hang.hu@barclays.comBCI，美国邓涛，医学博士 +1 212 526 0350 tony.deng@barclays.com BCI，美国Justin Kong，MD +1 212 5261961 justin.kong@barclays.com BCI，美国 +129.0%超重正面89.00美元38.87美元 2具有平台技术指定潜在益处，包括：1) 早期互动以建立安全性、纯度、效力或质量，2) 及时建议和额外互动，3) 利用先前平台产品的数据（包括非临床安全性数据以绕过某些终点，以及使用稳定性和生产开发数据以支持货架期外推或给药条件），以及4) 考虑现场检查结果以用于与制造相关的上市申请。FDA预计每年≥10项申请链接），并指出了潜在平台的几个关键实例，包括用于递送mRNA疫苗、基因治疗和寡核苷酸的mAbs、偶联siRNAs和LNPs。国家药品监督管理局的Vinay Prasad已表明支持罕见病药物开发。在NORD的罕见病科学研讨会（2025年6月），CBER主任Vinay Prasad指出目标是要“快速提供罕见病领域即使是微小进步的产品”，并计划发布与审评流程相关的一些“通用内容”。我们注意到这些评论表明了一些乐观情绪，与之前的评论（2025年3月和2024年8月）形成了对比。 分析师认证：D：巴克莱银行有限公司和/或其附属公司在过去12个月内已从该发行人处获得投行业务的补偿。B：巴克莱PLC的雇员或非执行董事是本发行人的董事。根据发行人发行的公司债券，巴克莱银行有限公司和/或其附属公司是股票证券的做市商。信息披露的可用性:J：巴克莱银行有限公司和/或其关联公司是流动性提供者和/或定期交易该发行人的证券和/或任何相关衍生品。巴克莱银行PLC和/或其附属公司曾担任发行人公开发行的证券的牵头经理或共同牵头经理披露图例：Sarepta Therapeutics, Inc (SRPT, 03-Jun-2025, USD 38.87)，增持/看涨，CE/Jcd：barclays bank plc和/或其子公司是本发行人发行的债务证券的做市商。H:该发行人直接拥有巴克莱 plc 任何类别普通股证券的5%以上。重要披露：主要股票（股票代码，日期，价格）2025年6月4日A:过去12个月。FE:巴克莱银行PLC和/或其关联公司就与该发行人有关联的财务利益，这些利益合计等于或超过该发行人市值的1%，根据香港法规计算。GD:GE:该基本股票覆盖团队的一名研究分析师（以及/或其家庭成员）持有多头仓位本公司普通股证券。CH:巴克莱银行PLC和/或其集团公司在涉及本发行人的证券（根据香港证监会行为守则第16.2(k)段定义）方面进行交易，或将要进行交易。FC:巴克莱银行有限公司和/或其关联公司根据欧盟法规计算，对该发行人某一类别股票证券持有多于0.5%的空头头寸。巴克莱研究由巴克莱银行PLC的投资银行及其附属公司（统称及各自单独称“巴克莱”）制作。除非另有说明，否则本研究报告的所有作者均为研究分析师。报告顶部的发布日期反映了报告制作地的当地时间，并与格林尼治标准时间提供的发布日期可能不同。除非另有说明，价格来源于彭博，并反映相关交易市场的收盘价，该收盘价可能并非发布时的最后可用收盘价。FD：巴克莱银行PLC和/或其关联公司根据韩国法规计算，拥有此发行人同类股票证券1%或更多。E:巴克莱银行PLC和/或其附属机构预计将在未来三个月内从该发行人那里获得或打算寻求投资银行服务的补偿。如果任何公司是本研究报告的 subject，有关这些公司的当前重要披露请参考 https://publicresearch.barclays.com 或另可通过书面请求发送至：Barclays Research Compliance, 745 第七大道, 13楼, 纽约, NY 10019 或致电 +1-212-526-1072。巴克莱研究部门产出各类研究，包括但不限于基本面分析、与股票挂钩的分析、量化分析以及交易思路。巴克莱研究的一种类型中包含的建议可能与巴克莱研究的其他类型中包含的建议不同，无论这是否是由于不同的时间范围、方法论或其他原因。为了访问巴克莱关于研究传播政策和程序的报告，请访问：https://publicresearch.barclays.com/S/RD.htm。为了访问巴克莱研究冲突管理政策声明，请访问：https://publicresearch.barclays.com/S/CM.htm。我，王根博士，CFA，特此证明：(1)本研究报告中所表达的观点准确地反映了我对本研究报告中提及的任何或所有标的证券或发行人的个人观点，以及(2)我的任何报酬从未、现在或将来与本研究报告中表达的具体建议或观点有任何直接或间接的关系。FB:巴克莱银行有限公司和/或其关联公司按欧盟法规计算，持有该公司某类别证券超过0.5%的长期头寸。负责准备这份研究报告的分析师已根据多种因素获得报酬，包括公司总收入，其中一部分来自投行业务，以及市场业务的盈利能力和收入，还有公司投资客户对公司覆盖的资产类别的研究潜在兴趣。该基本信用覆盖研究分析师（及其家属成员）之一持有了这家发行人的普通股证券多头头寸。I:巴克莱银行有限公司和/或其附属公司与该发行人签订协议，为其提供金融服务。FA:巴克莱银行有限公司和/或其关联公司按照美国法规计算，拥有该发行人某类别权益证券1%或更多。分析师定期进行实地考察以查看受覆盖公司的物料运营情况，但巴克莱政策禁止他们接受任何受覆盖公司支付或报销此类访问的差旅费用。 3 以下是构成\"行业覆盖范围\"的公司列表：Q：巴克莱银行PLC和/或其关联公司是此发行人的企业经纪人。U：该加拿大发行人的权益证券包括次级投票受限股。L：该发行人是，或在过去12个月内曾是，巴克莱银行PLC的投资银行客户和/或关联公司。巴克莱基本股权研究评级系统指南：股票评级T：巴克莱银行有限公司和/或其附属公司正在向本发行人提供投资者关系服务。O：未使用。信息来源的披露风险披露行业观点美国中小型生物技术公司V：该加拿大发行人的股权证券包括无表决权限制股。中性 - 行业覆盖范围基本面/估值稳定，既没有改善也没有恶化。正向 - 行业覆盖范围基本/估值在改善。2025年6月4日巴克莱 | 萨雷帕泰克 Therapeutics, IncS：该发行人是巴克莱 PLC 的企业经纪人。R:巴克莱资本加拿大公司在此前的12个月里已从本发行人处获得投行业务的报酬。负面- 行业覆盖面基本面/估值正在恶化。K:巴克莱银行PLC和/或其关联公司在过去12个月内已从该发行人处获得非投行业务相关报酬（如适用，包括经纪服务报酬）。N:该发行人属于，或过去12个月内曾是，巴克莱银行PLC的非投资银行客户（非证券相关服务）和/或关联公司。彭博®是彭博财讯有限公司及其附属公司（统称“彭博”）的商标和服务商标，而彭博指数是彭博的商标。彭博或彭博的授权方拥有彭博指数的所有专有权利。彭博不批准或认可此材料，也不保证本材料中任何信息的准确性或完整性，也不对由此获得的结果作出任何明示或暗示的保证，并且在法律允许的最大范围内，彭博对与此相关的任何损害赔偿不承担任何责任或义务。M:该发行人现为，或在过去12个月内曾是，巴克莱银行PLC的非投资银行客户（证券相关服务）和/或关联方。P:巴克莱资本加拿大公司的一名合伙人、董事或高管在过去12个月内，向目标公司提供了除正常程序投资咨询或交易执行服务以外的有偿服务。4D分子治疗（FDMT）Arcellx, Inc.（ACLX） avidity生物科学（RNA）BioCryst制药公司（BCRX）Bluebird生物公司（BLUE）CRISPR疗法股份公司（CRSP）Editas医药公司（EDIT）吉隆公司（GERN）除了股票评级外，我们还提供行业观点，对行业覆盖范围内的前景进行评级，分为正面、中性或负面（请见下定义）。使用买入、持有和卖出等术语的评级系统并非等同于我们的评级系统。投资者应仔细阅读整个研究报告，包括所有评级的定义，而不是仅凭评级就推断其内容。等权重- 预计该股票的表现将与行业覆盖范围内12个月投资周期下的非加权预期总回报相符。超重- 预计该股票在12个月的投资周期内，将跑赢行业覆盖范围中未加权预期的总回报率。体重过轻- 预计该股票在12个月的投资周期内，表现将低于行业覆盖范围内未加权预期总回报。评分暂停- 由于市场事件导致承保不可行，或为遵守适用的法规和/或公司政策，在某些情况下（包括巴克莱银行 PLC 的投资银行部在涉及该公司的并购或战略交易中担任顾问角色时），评级和目标价格已被临时暂停。有限合伙企业（MLPs）是作为上市公司合伙企业结构化的穿透实体。在税务方面，向MLP单位持有人分配的款项可能被视为本金返还。投资者应在投资MLP单位之前咨询自己的税务顾问。我们的覆盖率分析师使用一种相对评级体系，在该体系中，他们根据分析师或被认定为处于同一行业的分析师团队所覆盖的其他公司，将股票评为增持、中性或减持（定义见下文）（“行业覆盖率范围”） 适应免疫疗法有限公司（ADAP）阿尔库斯生物科学公司（RCUS）比姆疗法公司（BEAM）生物明尼苏达制药公司（BMRN）蓝图药物公司（BPMC）细胞因子动力学公司（CYTK）伊克塞尔公司（EXEL）免疫核心控股有限公司（IMCR）Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) Arvinas Inc (ARVN) Bicycle Therapeutics plc (BCYC) BiomeaFusion Inc. (BMEA) Cellectis S.A. (CLLS) CytomX Therapeutics(CTMX) Fate Therapeutics, Inc.(FATE) Intellia Therapeutics, Inc (NTLA) 评分分布：巴克莱银行墨西哥，S.A. (BBMX，墨西哥)巴克莱资本公司（BCI，美国）巴克莱银行爱尔兰有限公司巴黎分行(BBI，巴黎)巴克莱银行PLC（巴克莱，英国）巴克莱股票研究产生的投资建议类型：巴克莱股权研究产生的其他投资建议的披露：参与巴克莱研究的生产的法律实体：巴克莱银行爱尔兰有限公司，法兰克福分行（BBI，法兰克福）巴克莱股票研究部门覆盖1830家公司。巴克莱研究目标价指南：巴克莱银行有限公司香港分行（巴克莱银行，香港）巴克莱证券日本有限公司（BSJL，日本）2025年6月4日巴克莱 | 萨雷帕泰克 Therapeutics, Inc巴克莱银行爱尔兰有限公司米兰分行（BBI，米兰）巴克莱资本证券公司，墨西哥巴克莱证券（印度）私人有限公司（BSIPL，印度）巴克莱银行有限公司新加坡分行（巴克莱银行，新加坡）巴克莱银行有限公司，迪拜国际金融中心分行（巴克莱银行，迪拜国际金融中心）47%已被评定为超重评级，出于强制监管披露的目的，该评级被归类为买入评级；55%获得此评级的公司是该公司的投资银行客户；72%获得此评级的发行人已从该公司获得金融服务。除巴克莱正式评级系统下分配的任何评级外，本出版物还可能包含由股票研究部门分析师制作的交易想法、主题筛选、评分卡或投资组合建议形式的投资建议。此类投资建议应保持开放状态，直至其在未来的研究报告中被修改、重新平衡或关闭。离子生命科学公司 (IONS) 科迪亚克科学公司 (KOD) 麦克罗基因公司 (MGNX) 纳瓦伦特 (NUVL) 普玛生物技术公司 (PBYI) 替普洛尼集团公司 (REPL)萨瑞帕治疗公司 (SRPT) 辛达克斯制药公司 (SNDX) 乌尔塔格尼克斯制药公司 (RARE) 西克公司 (XNCR)巴克莱也可能重新