干细胞疗法：临床突破与资本热浪

1/6 请务必阅读正文之后的免责声明2/6细胞疗法采取严格但逐步开放的监管，要求干细胞疗法必须通过严格的临床试验和审批程序，颁布了诸如《干细胞研究促进法案2005》、《干细胞研究促进法案2007》以及2016年实施的“再生医学先进疗法加速审批通道（RMAT）”等政策为干细胞产品的安全性和稳定性提供政策保障。欧盟通过各项研究和创新计划为干细胞研究提供资金支持，如“地平线2020”研究和创新计划等。韩国作为全球首个批准干细胞疗法上市的国家，政府层面上将再生医学列为“未来的增长引擎”。我国对于干细胞疗法的发展同样给予了极大的政策支持，政策层面上陆续出台推动干细胞领域有序发展的支持性政策，如《“十四五”生物经济规划》中将干细胞与再生医学列为前沿领域，支持开展临床研究和转化应用；《“健康中国2030”规划纲要》中提到要强调发展干细胞技术，推动重大疾病的治疗突破；“干细胞研究与器官修复”被列入2024年发布的《关于发布国家重点研发计划“常见多发病防治研究”等重点专项2024年度项目申报指南的通知》。我国政策层面上持续支持干细胞疗法的创新发展。干细胞疗法作为再生医学的核心领域，近年来市场规模快速增长，均呈现显著扩张趋势。从市场空间的角度来看，据Healthcare Insights的数据显示，2023年全球干细胞疗法市场规模达到3.8亿美元，预计至2030年市场规模将达到17.3亿美元。国内外临床研究进展目前临床和研究中发展最火热的干细胞类型主要包括间充质干细胞（MSCs）和诱导多能干细胞（iPSCs）。其中，间充质干细胞（MSCs）是干细胞研究的重要分支，几乎来源于所有的器官组织，如骨髓、脂肪组织、脐带、胎盘、羊水和胎儿组织等，可以分化为特定谱系内一组特定的专门细胞类型，具有来源广泛、免疫原性低、多向分化能力以及强大的免疫调节功能特点，是目前海内外在干细胞疗法领域中的研究热点。目前在全球范围内已有超过1300项MSCs相关的临床试验，应用领域涵盖骨科疾病、心血管疾病以及免疫性疾病等。间充质干细胞在海外地区已经经过了多年的发展，此前韩国Pharmicell公司研发的Cellgram已于2011年获批上市，是全球首个获批的干细胞药物，用于治疗心肌梗死。2024年12月18日，美国FDA批准了首款MSC疗法Ryoncil的上市申请，这是一款用于治疗2个月以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物宿主病（SR-aGVHD）的异体骨髓来源的间充质干细胞疗法，Ryoncil的批准得到了FDA孤儿药、快速通道和优先审评指定。作为首个获FDA批准上市的间充质干细胞疗法，将为MSC等干细胞疗法的市场热度注入全新的活力和希望。 请务必阅读正文之后的免责声明3/6从我国的进展来看，针对MSCs的研究进展在持续进行中。相关数据显示截至2024年年底，CDE共受理间充质干细胞IND申请127项，其中83项获得默示许可，涉及自身免疫性疾病、呼吸系统、消化系统、骨关节疾病、神经系统等多种疾病。2025年1月2日，国内首款干细胞药物获批上市，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序附条件批准铂生卓越生物科技（北京）有限公司研发的人脐带间充质干细胞新药艾米迈托赛注射液上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD），2025年我国干细胞治疗实现了从0到1的突破。图表1间充质干细胞和诱导多能干细胞对比特性间充质干细胞（MSCs）诱导多能干细胞（iPSCs）来源成人组织（如骨髓、脂肪组织、脐带血等）成体细胞通过基因重编程获得分化潜力多能性（主要分化为中胚层细胞，如骨细胞、软骨细胞、脂肪细胞等）全能（可分化为内胚层、中胚层和外胚层细胞）免疫特性免疫调节能力强，低免疫原性免疫原性较低，但存在潜在风险增殖能力增殖能力有限，易发生衰老增殖能力强，理论上可以无限增值安全性无致瘤性或存致瘤风险临床应用已广泛应用于多种疾病的临床试验，部分产品已商业化临床应用逐步推进技术复杂性分离和培养相对简单重编程过程复杂，技术要求高伦理争议低无资料来源：公开资料整理，来觅数据诱导多能干细胞（iPSCs）是一种通过基因重编程技术将已分化的成体细胞（如皮肤成纤维细胞、血细胞等）重新诱导为具有多能性的干细胞，能够分化为神经细胞、心肌细胞、肝细胞、胰岛细胞等，有望实现复杂组织和器官的再生。制备iPSCs不需要使用卵细胞或者胚胎，可以直接利用容易获得的人体细胞制备，所以在伦理、技术和临床应用上更具优势。由于iPSCs具有无限增值的特性，类似于癌细胞，目前业界对于iPSCs的潜在致瘤风险仍在持续监控中，2025年1月2日《Cell》子刊《Cell Stem Cell》发表的一篇期刊中提到对27年来1200名接受了干细胞治疗，涉24种不同适应症的患者在移植了包括胚胎干细胞（hESC）和诱导多能干细胞（hiPSC）衍生 请务必阅读正文之后的免责声明4/6产品后的长期随访结果显示，未存在普遍性的肿瘤形成或不可逆的副作用。但业界对于iPSC来源的干细胞疗法仍然持谨慎态度，此前据央视网访谈，干细胞技术可分为低风险、中风险和高风险，在日本如果是从自身获取的脂肪和抽取的血液，在体外进行扩增且不做任何其他处理后会输，医生可以决定使用。如果是异体的，比如脐带间充质干细胞、脐带血造血干细胞，或者自身细胞取出后进行了一些处理，属于中风险，使用情况由医院层面进行管理。而高风险情况是在体外进行编辑，无论是自身细胞还是异体细胞，如皮肤细胞做成诱导多能干细胞，这种情况必须经过厚生省审批。目前海内外尚无来源于诱导多能干细胞（iPSCs）的干细胞疗法成功获批上市，但业界对于该领域的布局一直在火热进行中。自山中伸弥因凭借诱导多能干细胞的研究获得2012年诺贝尔生理学或医学奖以来，日本正全力拥抱此创新疗法，日本的各大研究机构在心力衰竭、脊髓损伤、角膜移植以及罕见病等领域展开了多项布局。2018年日本政府就批准了京都大学使用诱导多能干细胞治疗帕金森的临床试验，这是全球首例使用诱导多能干细胞治疗帕金森的临床试验。随着研发技术的日益成熟，iPSC技术正逐步从实验室迈向临床阶段，据相关数据显示，截至2024年11月底，根据“ClinicalTrial.gov”数据库的检索结果，有关iPSC的临床试验有187项（按注册号）。从我国在诱导多能干细胞（iPSCs）领域的布局来看，针对该创新疗法的布局同样在持续推进。2024年我国干细胞新药研发进程加速。据相关数据显示，截至2024年底，中国共记录了146个干细胞新药的临床试验申请，2024年共有28项干细胞新药临床试验获批，其中包含2项诱导多能干细胞产品，22项MSC产品，其中上海跃赛生物自主研发的针对帕金森的iPSC来源细胞要五产品UX-DA001注射液是中国第一款针对帕金森病获批临床的干细胞新药。资本动态随着细胞治疗领域药物的发展，我国近年来持续颁布多项支持性政策促进该产业发展，从2024年2月新修订的《产业结构调整指导目录》将细胞治疗药物、细胞培养列入鼓励类产业目录，5月北京药监局核发的全国首张干细胞《药物生产许可证》，再到2025年4月1日国家卫健委发布涉及“干细胞研究与器官修复”等5个重点专项《2025干细胞指南》，政策层面对于细胞治疗领域的重视和支持程度达到了新的高度，持续不断推出的鼓励性政策为细胞治疗药物的研发、市场推广提供了强有力的政策支撑。在空前的政策支持和各疾病研究领域陆续传出的卓越治疗潜力消息下，海内外各大药厂及资本对干细胞 请务必阅读正文之后的免责声明5/6疗法进行了持续性的加注，干细胞疗法不再是停留在实验研究阶段的新概念性产品，已经逐步向商业化应用迈进。从一级市场的动态来看，据来觅PEVC数据显示，2025年至今国内干细胞治疗领域已发生12起融资案例，涉及融资规模达6.3亿人民币，多数融资案例集中在早中期。感兴趣的读者，可以登录RimePEVC平台获取干细胞治疗赛道全量融资案例、被投项目及深度数据分析。图表22025年以来中国干细胞治疗领域投融情况融资方来觅赛道融资时间融资轮次融资金额投资方瑞臻再生医学干细胞治疗2025-05-08Pre-A轮近1亿人民币科金控股等瑞普晨创干细胞治疗2025-05-06B轮（测算）未披露杭州资本华赛伯曼干细胞治疗2025-05-06B轮（测算）未披露青松资本智新浩正干细胞治疗2025-05-05A轮近2亿人民币上海国投等柒色莲生物干细胞治疗2025-04-18天使轮未披露百奥维达基金睿健医药干细胞治疗2025-04-11B+轮超1亿人民币丰川资本等觅投克生物干细胞治疗2025-04-07Pre-A轮近1000万人民币勤智资本爱萨尔生物干细胞治疗2025-03-12H轮（测算）未披露和智资本等睿源生物干细胞治疗2025-03-05A+轮未披露布谷资本吉美瑞生干细胞治疗2025-02-10B+轮数千万人民币冷杉溪资本微知卓干细胞治疗2025-02-08B+轮2亿人民上海生物医药基金等血霁生物干细胞治疗2025-01-08B轮数千万人民币中科康美资料来源：来觅数据注：测算轮次表示该轮次由未公开事件的疑似轮次计算而来，目前尚未有公开资讯提及，由RimeData来觅数据独家基于该企业的历史融资轮次及工商股东数据衍生推算疑似轮次，可能会根据企业后续资讯报道而调整轮次。版权声明：未经来觅数据许可或授权，任何单位或人士不得转载、引用、刊登、发表、修改或翻译本报告内容。许可或授权下的引用、转载时须注明出处为来觅数据。否则，来觅数据将保留追究其相关法律责任的权利。 请务必阅读正文之后的免责声明6/6免责声明：本文基于来觅数据认为可信的公开资料或实地调研资料，我们力求上述内容的客观、公正，但对本文中所载的信息、观点及数据的准确性、可靠性、时效性及完整性不作任何明确或隐含的保证，亦不负相关法律责任。本文全部内容仅供参考之用，不构成对任何人的投资、商业决策、法律等操作建议。在任何情况下，对由于参考本报告造成的任何，来觅数据不承担任何责任。关于我们：RimePEVC产品是专注于金融创投市场的SaaS服务平台，致力于打造一个开放性的全球私募投资生态平台。RimePEVC涵盖了创投市场项目企业、投资机构、私募股权基金、基金管理人、GP、LP行业赛道等丰富的一级市场数据和资讯，支持批量对项目企业和投资机构进行筛选比较、行业深入研究分析、项目企业风险预警、创投市场投融动向的实时监控等。