深入研究：制药研发的缝隙

5 议程2025年全球药物研发管线重点领域2025年值得关注的药物批准和上市情况2025年展望结论与问答▪ 截至2025年初1月的总药物研发管线规模▪ 成功案例——2024年上市的候选药物▪ R&D领域顶尖企业▪ 领先疗法及相关疾病▪ 作用机制与靶向位点▪ 罕见疾病 ▪ 新型生物技术 ▪中国 ▪ 总管线规模增长了4.6%。23,875 正在研发的药物新药统计数据中国缩小了差距。▪ 2024 年增长了 7.2%扩张率略有下降▪ 38.8% 为抗癌药 ▪ 13.8% 为神经药▪ 美国正在研发的1,683种新药 ▪ 中国正在研发的1,495种新药1,050种药物正在研发中▪ 确定并新增4,546种新药诺华增加了最多的新候选者▪ 38添加，江苏恒瑞添加了36 2024年的成功新活性物质(NAS) 药品上市 全球NAS年度发布数量81 个 NASs 总计2024年是有史以来第四好的一年41% 是针对罕见病的。15 名为班级第一Pharmaprojects, Mar 2025▪ 72种新药 ▪ 9种疫苗 ▪ 低于2023年总数10种五年均值正在改善▪ 2020-2024: 85.0 (up from 78.6) ▪ 2015-2019: 54.4=第三好的一年，非疫苗NAS 2024年各国家/地区NAS产品发布情况Pharmaprojects, Mar 2025▪ 美国在2024年继续保持领先地位，有44%的首次亮相发生在美国：中国正缩小与西方对手的差距 – 去年所有纳斯达克首次发行中有35%在中国进行。▪ 日本有9次纳斯第一轮融资，位居第三。▪ 欧洲国家表现不佳总体 ▪▪▪NAS按治疗类别在2024年启动去年的领导者抗感染药物跌至随着新冠肺炎疫苗热潮的结束，第三。神经病学领域实现了2023年的同等水平，达到7。产品只有泌尿科没有涉及到。完全Pharmaprojects, Mar 2025▪ 抗癌药物重新占据主导地位：位置，拥有30个NAS（37%）▪ 位列第二，拥有12台NAS的是Alimentary/Metabolics NAS公司发布Pharmaprojects, Mar 2025 Pfizer had another successful year with three中国生物制药领先，拥有四家。在按管线规模排名的前十家公司中：▪ 仅由大型制药企业生产，产量超过两个▪ 仅有的非中国企业位列前六▪ 中国公司首次成为之首 ▪ 其四名新药都是用于非小细胞肺癌▪ 强生、百时美施贵宝和赛诺菲各仅推出一款产品 ▪ 葛兰素史克和诺华均未推出任何产品只有12家公司推出了两款或更多NAS设备仅5家是西方大型制药公司。南京三和药业的NAS：管道规模比率位居首位。 癌症安进公司的Imdelltra（tarlatamab）新型药物2024年上市Pharmaprojects, Jan 2025ImmunityBio/Nantworks’ Anktiva (nogapendekin alfa inbakicept)▪ 膀胱癌——正在为其他癌症开发中 ▪ 白介素15激动剂——突破性疗法状态 ▪ 5月在美国上市▪ 小细胞肺癌，加速批准▪ CD3拮抗剂/Notch通路抑制剂——Notch通路抑制剂是这里的创新作用机制（MOA）▪ 2019年5月在美国上市 癌症阿斯利康制药的Vyloy（zolbetuximab）新型药物2024年上市Pharmaprojects, Jan 2025Day One Biopharmaceuticals’ Ojemda (tovorafenib)▪ 儿童低级别胶质瘤 ▪ A-raf/B-raf/C-raf激酶抑制剂 - A-raf激酶抑制剂是这里的创新作用机制 ▪ 2023年5月在美国上市▪ 胃肠道胃/连接处癌症 ▪ Claudin 18拮抗剂，首个靶向任何Claudin亚型的药物 ▪ 6月在日本上市 癌症Geron的Rytelo (imetelstat)北京阳光生物科技公司的Shaaite（aponermin）Syndax的Revuforj（revumenib柠檬酸盐）新型药物2024年上市▪ 急性髓系白血病 ▪ Menin-MLL抑制剂 ▪ 十一月在美国上市▪ 骨髓增生异常综合征 ▪ 端粒酶抑制剂/RNA结合剂 - RNA结合剂是这里的创新作用机制 ▪ 于6月在美国上市▪ 多发性骨髓瘤 ▪ TRAIL受体1/2激动剂 - 两种机制均为创新机制 ▪ 2023年5月在中国上市 血液与凝血阿斯利康的Voydeya（danicopan）诺和诺德的Alhemo（concizumab）新型药物2024年上市CRISPR Therapeutics/Vertex Pharmaceuticals的Casgevy（exagamglogene autotemcel）▪ 血友病A/B ▪ 组织因子途径抑制剂 ▪ 2023年6月在澳大利亚和法国上市▪ 地中海贫血/镰刀型细胞贫血症 ▪ 基因编辑——首个采用基于CRISPR的基因编辑技术上市产品 ▪ 2018年8月在美国上市▪ 阵发性夜间血红蛋白尿症 ▪ 补体因子D抑制剂，由Alexion公司提供 ▪ 2018年4月在日本上市 Pharmaprojects, Jan 2025 肠内/代谢诺和诺德的Rivfloza（nedosiran）Madrigal Pharmaceuticals的Rezdiffra（resmetirom）新型药物2024年上市Immedica Pharma的Loargys（pegzilarginase）▪ 酪氨酸酶缺乏症——一种常染色体遗传疾病 ▪ 酪氨酸酶刺激剂 ▪ 于6月在奥地利、德国和西班牙上市▪ 草酸尿症 ▪ 乳酸脱氢酶A抑制剂——一种RNA干扰疗法 ▪三月在美国上市▪ 与代谢功能障碍相关的脂肪性肝炎（MASH）/非酒精性脂肪性肝炎（NASH）▪ 甲状腺激素受体β激动剂——首个获批治疗该疾病的药物▪ 四月在美国推出 Pharmaprojects, Jan 2025 激素默克公司的Winrevair（sotatercept）心血管Neurocrine Biosciences的Crenessity (crinecerfont)新型药物2024年上市：▪ 肺动脉高压 ▪ 活性素A受体2A配体陷阱/转化生长因子β拮抗剂 ▪ 活性素A受体2A配体陷阱是这里的全新作用机制▪ 于2021年4月在USA启动——这是默克收购Acceleron 115亿美元交易的主要驱动力。▪ 先天性肾上腺皮质功能减退症——常染色体遗传性疾病▪ 促肾上腺皮质激素释放因子1受体拮抗剂▪ 12月在美国推出 Pharmaprojects, Jan 2025 中枢神经系统礼来公司的Kisunla（donanemab）其他在2024年推出的显著NAS设备Karuna Therapeutics/百时美施贵宝的Cobenfy（氯化托特罗品+沙南美林）▪ 阿尔茨海默病 ▪ β-淀粉样蛋白拮抗剂 ▪ 7月在美国上市——上市初期显示出一定的势头▪ 精神分裂症——数十年来首个针对精神分裂症的新型产品 ▪ 烧碱性M1受体激动剂 ▪ 10月在美国上市——市场开局强劲 尼曼-匹克病转甲状腺蛋白相关性淀粉样变性BridgeBio Pharma的Attruby（阿克拉米迪氢氯酸盐）Zevra Therapeutics的Miplyffa (arimoclomol)Ionis Pharmaceuticals/AstraZeneca的Wainua（eplontersen）其他在2024年推出的显著NAS设备IntraBio的Aqneursa（左旋亮氨酸）▪ 热休克蛋白激动剂 ▪ 11月在美国上市：▪ 转铁蛋白稳定剂 ▪ 12月份在美国上市：▪ 转铁蛋白抑制剂 ▪ 二月在美国上市：▪ 类胰岛素生长因子1激动剂 ▪ 10月在美国上市 原发性胆汁性肝硬化血友病Pfizer的Beqvez（fidanacogene elaparvovec）其他在2024年推出的显著NAS设备吉列德科学的Livdelzi（seladelpar）Genfit的Iqirvo（elafibranor）辉瑞的Hympavzi（marstacimab）过氧化物酶体增殖物激活受体α/γ激动剂▪ 6月在美国推出▪ 促因子IX，▪ 7月份在美国上市——2月份被辉瑞撤市：过氧化物酶体增殖物激活受体δ激动剂，于8月份在美国上市。▪ 组织因子途径抑制剂抑制剂 ▪ 11月在美国上市——现已成为辉瑞公司的关注焦点 Verona Pharma的Ohtuvayre（ensifentrine）Ionis Pharmaceuticals的Tryngolza (olezarsen)其他在2024年推出的显著NAS设备罗氏的Itovebi（inavolisib）▪ 脂蛋白脂酶缺乏症(familial chylomicronemia syndrome)：▪ 载脂蛋白C3抑制剂 ▪ 2023年12月在美国上市——明年将有竞争者推出▪ 乳腺癌——罗氏在该疾病领域影响力的提升。▪ PI3激酶α抑制剂▪ 11月在美国上市▪ 慢性阻塞性肺病 ▪ 磷酸二酯酶III/IV抑制剂——20年来首个针对COPD的新型作用机制药物 ▪ 8月份在美国上市——强劲的市场 debut 主要治疗领域、公司、疾病、机制和靶点The2025药物管线详细情况 所有临床阶段的增长各阶段管道项目分解▪ 第一阶段上升6.8%▪ 第二阶段上升6.3%▪ 第三阶段上升8.8%临床前研究增长了1.8%。低于2024年的5.5%。 药物研发的临床阶段趋势▪ 第一阶段在10年内增长213% ▪第三阶段在沉寂期后重新回升III阶段恢复增长在动荡的几年之后 研发管线按治疗领域划分2025 vs 2024 肿瘤学仍然是最大的治疗领域。从2024年到2025年的4.2%增长率。▪ 管道规模下降了2.4%抗感染研发实际上下降▪ 2025年有9,746种药物 ▪ 与2024年相比增长3.7%，低于全球管线扩张率 ▪ 所有药物的39.7%，较之前的40.1%有所下降Neurological also below the平均肠食/代谢停滞，2024年增长率为13.1%。 22 ▪按管线规模排名前25家公司▪ 瑞士竞争对手罗氏和诺华跟进▪ 赛诺菲在十大企业中排名跃升最快。辉瑞重回榜首Pharmaprojects, Jan 2025▪江苏恒瑞医药在去年标志性首秀后跌出前十。▪前10家公司贡献了所有药物的5.4%，前25家公司贡献了10.0%。19.4%来自仅拥有1或2种药物的公司。▪但其他中国公司的进一步发展，以及日本强大的存在也 癌症仍然是主要关注点。Pharmaprojects, Jan 2025▪ GSK对抗感染药物表现出强烈偏好 ▪ Eli Lilly专注于消化代谢类药物 ▪ 5/10家公司正在14个治疗领域开发药物，5/10家未包含激素类药物或抗寄生虫药 ▪ 总体来看，头部公司关注点出现分化▪ BMS拥有最大的癌症产品组合，其中144种药物专注于肿瘤学领域 ▪ 目前有3家进入前十名的公司其主营业务不是肿瘤学大型制药公司维持多元化的产品组合。疾病重点关注领域排名前10制药公司 ：比上一年增长更大。▪ 几乎每年10%的流失率这些公司中超过一半have just 1 or 2 drugs in发展Pharmaprojects, Jan 2025Active 公司总数管道 2001-2025活跃的制药公司数量继续激增。▪ 上涨11.4%至6,823 非癌症适应症▪ 9.5%的管道规模增长乳腺癌仍居首位前10种中的8种仍然是癌症适应症。▪ 前列腺癌取代了脑癌全部六大癌症适应症▪ 10.0% 的管道扩张▪ 新冠病毒降至前十名之外▪ 阿尔茨海默病仍是前十名中唯一的非肿瘤类疾病▪ 针对肥胖症药物的研发投入同比增长43.3%，随着Wegovy/Mounjaro效应加剧在2项研究中领先非小细胞肺癌。ndmaintained