2023年，全球 pharmaceutical R&D 行业共推出了91种新活性物质（NASs），包括90个产品（其中1个产品包含两种NASs），使2023年成为有记录以来第二热的一年，仅次于2021年的记录。这一数字比2022年增加了17种，其中大部分是新冠疫苗。非新冠疫苗NASs共有72种，位居第三。
公司表现：
- Pfizer以6种NASs位居首位，涵盖肿瘤、消化系统、皮肤病和神经系统等多个治疗领域。
- Biogen以4种NASs位居第二，全部集中在神经系统疾病领域。
- SinoCellTech和Eli Lilly各以3种NASs位居第三。
- 中国公司Betta Pharmaceuticals、Innovent Biologics、CSPC Pharmaceutical和Jiangsu Hengrui也各推出了2种NASs。
治疗领域分布：
- 抗感染药物以25种NASs位居首位，但其中19种为新冠疫苗。
- 抗癌药物以24种NASs位居第二。
- 消化系统/代谢性疾病以9种NASs位居第三。
- 神经系统疾病以7种NASs位居第四。
创新性：
- 只有14种NASs被认定为真正具有创新性（即首次在市场上使用新的作用机制）。
- 抗癌和血液及凝血领域各有4种创新性NASs。
- 神经系统疾病领域也有2种创新性NASs。
国家/地区分布：
- 美国 以46%的份额位居首位，主要得益于肿瘤药物和新冠疫苗的批准。
- 中国 以25%的份额位居第二，主要得益于本土药企的崛起。
- 欧洲国家如英国、荷兰、德国等也贡献了相当数量的NASs。
罕见病和孤儿药：
- 32种NASs用于治疗罕见病，占比35.2%。
- 超过一半的NASs获得了孤儿药地位。
值得关注的NASs：
- 抗癌药物：Momelotinib（骨髓纤维化）、Capivasertib（乳腺癌）、Talquetamab（多发性骨髓瘤）。
- 血液及凝血疾病药物：Iptacopan（阵发性夜间血红蛋白尿）、Pozelimab（CD55缺乏症）、Adzynma（血栓性血小板减少性紫癜）。
- 神经系统疾病药物：Elivaldogene autotemcel（肾上腺脑白质营养不良）、Qalsody（家族性肌萎缩侧索硬化症）、Sovateltide（急性缺血性脑卒中）、Trofinetide（瑞特综合征）。
- 妇科疾病药物：Veozah（绝经相关血管运动症状）。
- 皮肤病药物：Beremagene geperpavec（ dystrophic epidermolysis bullosa）。
- 抗感染药物：Xacduro（鲍曼不动杆菌感染）。
2024年展望：
- 预计将有多种重要药物获批上市，包括Casgevy（镰状细胞病和β-地中海贫血）、Dato-DXd（非小细胞肺癌）、Donanemab（阿尔茨海默病）、Resmetirom（非酒精性脂肪性肝炎）、Seladelpar（原发性胆汁性胆管炎）、Wainua（遗传性转甲状腺蛋白介导的淀粉样变性）。
- 行业专家预计，癌症治疗领域将继续保持热度，免疫肿瘤学和靶向治疗将成为重要方向。
- 肥胖和心脏代谢疾病领域也将迎来更多创新药物。
- 神经系统疾病领域也展现出新的发展潜力。
