核心观点与关键数据
细胞和基因疗法（CGT）的挑战与机遇
CGT 作为革命性的治疗方法，通过靶向和修复异常基因或细胞，从根源上治疗疾病，但高昂的费用（单次治疗费用高达数百至数千万美元）和临床效果的不确定性给支付方带来巨大挑战。目前 CGT 主要用于治疗罕见病，患者群体有限，且多依赖 Medicaid 支付，导致支付方面临预算和成本压力。
CMS 细胞和基因疗法准入模式（CGT Access Model）
为解决上述问题，CMS 于 2024 年 1 月提出 CGT Access Model，旨在通过结果导向协议（OBA）降低 CGT 成本，提高 Medicaid 病人的可及性。该模式目前仅适用于镰状细胞病（SCD）基因疗法，未来可能扩展至其他疾病和疗法。
SCD 基因疗法
SCD 是一种致命性遗传性红细胞疾病，影响约 10 万美国人，显著缩短寿命并导致严重的疼痛和并发症。现有两种 SCD 基因疗法（Casgevy 和 Lyfgenia）可显著减少血管闭塞性危象（VOC），但治疗过程复杂，耗时数月，且存在费用高昂的问题。
准入模式实施细节
- 参与方：所有参与 Medicaid 药品返利计划（MDRP）的州和地区均可参与，包括 FFS 和管理式 Medicaid 受益人，以及CHIP资助的 Medicaid 扩张受益人。制造商必须参与 MDRP 并销售 FDA 批准或许可的 SCD 基因疗法。
- 融资：州 Medicaid 计划可通过补充返利协议获得保证返利、数量折扣和/或结果导向返利。
- 实施：州负责实施谈判合同，包括结果监测，可利用现有的 T-MSIS 和/或患者登记册基础设施。CMS 将提供技术援助和数据收集方面的运营支持。
数据考虑因素
- 数据质量：T-MSIS 的数据质量在不同州之间不一致，可能影响结果测量的可靠性。
- 患者流动：患者离开其所在州或退出 Medicaid 时，OBA 是否可转移尚不明确，可能导致数据完整性问题。
扩展考虑
- 治疗领域选择：扩展 CGT Access Model 的关键在于选择具有可衡量 OBA 指标的治疗领域。CGT 可分为三类：
- 具有清晰、可定义和可衡量结果的疗法（如 SCD）。
- 治疗终点难以量化的疗法（如肿瘤学疗法）。
- 结果定义不佳或主观可衡量的疗法（如脊髓性肌萎缩或杜氏肌营养不良）。
- 治疗可及性：Medicaid 在开发准入和交付模式方面发挥着重要作用，确保公平获得当前和未来的 CGT。扩展 CGT Access Model 将是提高患者可及性的关键驱动力。
研究结论
CGT Access Model 代表了迈向更公平获得这些潜在挽救生命的治疗的重要一步。然而，该模式的成功将取决于确定可衡量的结果、跟踪治疗失败的能力，以及各州实施和跟踪结果指标的意愿。未来需要进一步工作，以确保公平获得 CGT。
