2025年9月24日至26日，世界卫生组织（WHO）在刚果布拉柴维尔举办了关于“制定人类细胞和组织及先进疗法药品监管框架的WHO考虑因素”的实施研讨会。本次研讨会是继2024年在阿曼举办的首届实施研讨会后的第二场，旨在落实第19届ICDRA会议（2024）的建议，并分享各国在监管框架制定方面的经验和计划。
参会人员与背景
共有40名参与者，包括来自非洲地区14个国家监管机构（ NRA）的15名监管人员、来自埃及的2名监管人员（唯一东地中海南部国家代表）、5个WHO地区的8名监管和专家（担任协调员和特邀发言人）、7名制造商代表、7名WHO总部和非洲区域办事处（AFRO）的员工（部分线上线下参与），以及非洲联盟发展署-非洲发展新伙伴关系计划（AUDA-NEPAD）的代表。
研讨会目标与内容
研讨会旨在为监管机构提供WHO考虑因素的关键原则，促进其融入国家实践；分享监管和发展经验、各国情况及框架计划；探讨建立或改进监管框架的合作机会，以促进监管趋同。会议重点讨论了WHO文件《制定人类细胞和组织及先进疗法药品监管框架的考虑因素》（WHO TRS No. 1048, Annex 3, 2023）中的关键原则，并结合非洲背景展开深入讨论。议程包括：
- WHO生物标准化活动概述；
- 基于风险的CGTP监管方法（产品分类和术语）；
- 不同国家的CGTP监管现状及经验分享；
- 制造商对CGTP发展现状的视角；
- CGTP临床试验讨论；
- WHO考虑因素的实施计划，包括各国建立和加强监管框架的计划、WHO所需支持及监管能力建设方法。
案例研究与关键发现
通过三个案例研究（从最小操作组织到需要全面监管的先进疗法药品），参与者实践了基于风险的监管方法，强调需明确界定安全、操作、分类和术语。主要挑战包括：
- 产品分类困难；
- 基因治疗产品的监管复杂性；
- 监管评估（包括GMP要求）培训需求；
- 非洲国家CGTP临床试验和上市许可申请数量有限，限制实践经验和能力发展。
制造商建议
制造商建议通过优化或建立GMP设施、创建区域中心、加强国际合作培训、将CGTP相关课程纳入大学、发展本土供应链等措施提升低收入和中等收入国家的CGTP可及性。同时强调区域监管趋同、快速审批通道、国家特定框架（包括罕见病）的重要性。
参与者共识与需求
参与者强烈支持WHO考虑因素，并强调国家监管体系和监管人员的能力建设需求。具体需求包括：
- CGTP评估培训；
- 专门针对ATMP的团队建立；
- 基因治疗产品患者长期随访机制；
- 依赖机制、联合审查和区域合作的价值。
跨领域问题
会议还讨论了医疗旅游（部分国家监管不足导致患者接触不安全产品，并增加医疗系统负担）和医院制备产品的监管复杂性（尤其涉及豁免或责任分散的情况）。
WHO支持需求
参与者要求WHO继续支持CGTP监管框架的发展和实施，具体包括：
- 监管系统和人员能力建设；
- 协调、培训和技術支持；
- 本地监管框架的制定或调整；
- 涵盖上市前和上市后监管的全面指南；
- 国家间合作机制（信息共享）；
- 结构化培训项目和监管人员专业能力建设；
- 非洲地区定制化指导文件和实用工具包；
- 区域监管网络和依赖路径以提升效率和患者可及性；
- 支持公私合作以增强GMP能力和扩大本地制造。
结论
研讨会达成共识，需持续加强监管机构、制造商和WHO的合作，以强化非洲乃至全球的CGTP监管框架，确保患者能够安全、有效、及时地获得这些创新疗法。
