细胞和基因治疗的4个关键成功因素

核心观点与关键数据

早期患者识别的需求
细胞和基因疗法（CGT）为高需求患者提供治疗机会，但当前诊断和治疗方案存在滞后问题。例如，罕见病患者的平均诊断时间长达4-5年，部分超过10年；约40%的罕见病患者因误诊导致治疗延迟。细胞疗法中，约50%的潜在患者可能无法接受治疗，早期转诊和跨学科协调至关重要。

从诊断到预测的转变
传统患者识别依赖诊断性方法（如点对点检测或高风险群体筛查），但碎片化策略效率低下。建议采用预测性方法，通过大规模数据库和人工智能技术提前识别患者群体。例如，新生儿筛查对镰状细胞病等疾病效果显著，但需全球推广。

关键成功因素

1. 打破数据壁垒：需跨行业合作（患者组织、药企、政府等），建立信任机制。
2. 隐私与授权管理：采用匿名化技术（如虚拟身份验证）和患者赋权策略（如选择退出政策）。
3. 研究商业化融合：推动数据共享，平衡科研与商业需求，如建立动态授权框架。
4. 协同融资：避免单一主体投资，需系统性资金分配机制。

研究结论
当前数据和技术已具备条件实现大规模患者识别，但需行业和医疗系统协同推动。若维持现状，部分患者将错失治疗机会，需建立以患者为中心的识别体系。