基因分型2025年5月12日当周

权益研究 2025年5月18日 美国小盘与中盘生物技术 基因分型：2025年5月12日那一周 我们的每周出版物《Gena-typing》，旨在帮助您掌握投资者情绪、新闻、科学进展和即将到来的潜在催化剂。 美国小盘与中盘生物技术 POSITIVE 过去一周与客户讨论最多的主题 LEGN股票在发布财报和EHA摘要后变动。Legn在发布业绩和Eha摘要后都承受着压力。在业绩方面，主要的阻力是2025年第二季度收入增长适度，而加速增长主要暗示在2025年下半年；并且对供应在2025年年底达到1万剂时需求会下降的质疑。对于Eha摘要，主要的阻力是对anito-cel的安全性没有出现新的迟发神经毒性事件，并且有一些疗效提高，包括更高的完全缓解率。其他投资者强调，不同的患者基线和入组排除标准可能会使比较变得不可能。SeeLEGN-1Q25增量；关注ASGCT和ASCO数据更新,05/13/2025. 美国小盘与中盘生物技术王根，博士，CFA +12125264252gena.wang @barclays.comBCI,美国 邓Tony,医生+121252603 50tony.deng@barclays.comBCI,美国 金正中医生+12125261961 justin.kong@barclays.comBCI，美国 CYTKMAPLE数据以及下一步。虽然正面的数据基本符合预期，但一些投资者质疑了新闻稿中信息有限，并对收益的规模表示担忧，特别是考虑到管理层此前在REMS方面沟通极少。其他一些投资者仍然关注aficamten于12月26日的批准，并继续相信其与Camzyos的差异化的特征。CYTK-如预期所示正面MAPLE-HCM；预期aficamten将按时获批,05/13/2025. HangHu，博士+12125266 364hang.hu@barclays.comBCI，美国 VRTXJournavxIQVIA脚本和2025年第二季度收入预测。一些投资者对我们的2025年第二季度的3600万美元收入预期感到积极惊讶，如果假设线性增长。我们交谈的投资者对2025年第二季度的收入和毛利润到净利润的预期低于我们的估计。见VRTX-JournavxIQVIARx预计在2025年第二季度实现约3000万至3600万美元的毛收入,05/16/2025. 每周科学论文 N-of-1疗法发展✁进展。(PeterMarks,NEJM2025;doi:10.1056/nejm2505704).fda的前任cber主任彼得·马克斯强调了来自 Musunuru等人在其中，基于簇状规则间隔短回文重复序列（CRISPR）的基因编辑被应用于治疗氨基甲酰磷酸合成酶1（CPS1）缺乏症，这是一种罕见的通常在婴儿早期致命的代谢疾病。在新生儿快速诊断出复合杂合缺陷后，Musunuru等人迅速开发了一种特定的腺嘌呤碱基编辑器，并以包裹在脂质纳米颗粒中的信使RNA（mRNA）形式静脉注射两次剂量。早期结果在7周时显示出膳食蛋白质的增加，而没有不可接受的不良事件，这表明体内碱基编辑在治疗CPS1缺乏症方面的可行性、安全性和潜在疗效。这项基于CRISPR的 巴克莱资本公司及其附属公司之一会与在其研究报告中所涵盖的公司进行交易。因此，投资者应注意该机构可能存在利益冲突，这可能影响本报告的客观性。投资者应将本报告视为其做出投资决策的单一因素。 已完成：25-05-18，18:05GMT 请参见第7页开始的分析师认证和重要披露。 发布日期：25-05-18，18:06GMT限制-外部 该方法可以通过标准化平台组件（例如mRNA编辑器骨架、引导RNA设计、脂质纳米颗粒设计、制造信息、质量控制程序和标准免疫抑制方法）来解决商业挑战，从而使针对罕见病的可规模化N-of-many疗法成为可能。 个性化基因编辑治疗代谢性先天性错误。(格罗普曼等，新英格兰医学杂志2025；doi:10.1056/nejme2505721）。本社论强调，基因编辑为患有CPS1缺乏症和其他某些尿素循环障碍的婴儿提供了一个引人入胜的治疗机会。碱基编辑能够以靶向、精确和高效的方式将单个变异安装到活细胞的基因组中，使致病性终止密码子逆转为原始的非突变序列，并允许合成全长、功能性蛋白。在Musunuru等人在's的研究中，大量ABE:gRNA组合被单独生成并使用一种携带患者突变CPS1的人肝细胞系进行测试，并在2个月内完成了整个ABE:gRNA筛选。虽然观察到短期临床稳定，但社论强调了需要长期随访、开发评估编辑成功的微创生物标志物以及进一步定制递送平台。Musunuru等人研究结果提供希望，但需要通过治疗更多患者来验证。 使用mRNA编码的纳米颗粒接种可促进HIVbnAb的早期成熟 人体前体。(威利斯等人,科学2025;doi:10.1126/science.adr8382).一种先进的艾滋病疫苗策略采用起始抗原诱导广泛中和抗体（bnAb）前体，然后通过一系列异源加强剂促进体细胞超突变 （SHM）并产生bnAbs。为评估这种方法，2项随机开放标签的P1期研究——美国进行的IAVI-G002和卢旺达/南非进行的IAVI-G003——评估了mRNA编码纳米颗粒疫苗的安全性和免疫原性。这些疫苗通常安全且耐受良好，除18%的IAVI-G002受试者出现皮肤反应外。起始诱导产生了具有高频率和SHM的bnAb前体，异源加强剂诱发了针对bnAb发展的SHM、亲和力和中和活性的增加。这些结果提供了临床概念验证，即异源加强剂可以促进bnAb前体成熟，并证明在艾滋病毒负担最高的非洲地区进行bnAb起始是可行的。 即将到来的潜在催化剂和事件 巴克莱与高级管理人员进行科学通话系列，2025年4月25日星期五–2025年6月20日星期五 ••IONS，EricSwayze，首席运营官，研究,周五，2025年5月22日，美国东部时间上午11:00 ••ALNY，凯文·菲茨杰拉德，首席技术官；托尔加·坦格尔，首席营销官，2025年5月23日，美国东部时间上午9:00 ••VRTX，大卫·奥尔特舒勒，执行副总裁，首席战略官,周五,2025年5月29日,午10:00美国东 部时间 ••LEGN，杨黄，首席执行官,周五,2025年6月5日,午10:00美国东部时间 ••SRPT，道格·英格拉姆，总裁兼首席执行官；路易斯·罗迪诺-克拉帕奇，研发负责人，首席科学官，2025年6月6日星期五，美国东部时间上午11:00 ••BEAM，约翰·埃文斯，首席执行官；吉useppe·奇亚美拉，总裁，2025年6月13日星期五，美 国东部时间上午11:00 ••mrna，罗斯·洛金，研究高级副总裁；拉维纳·塔尔克达尔，投资者关系高级副总裁,周一,2025年6月16日,美国东部时间上午10:00 ••RNA，莎拉·博伊斯，总裁兼首席执行官；史蒂夫·休斯，首席营销官，2025年6月20日，星期五，美国东部时间下午12:00 第八届巴克莱基因组医学峰会(幻灯片链接),周,五月19,2025,上午10:00美东时间 上周我们✁专有研究 ASGCT2025会议要点.asgct会议展示✁内容主要为临床前和临床✁逐步更新，我们重点➴绍了clls/edit/legn/rare/sgmo/sldb/rgnx/srpt✁更新内容。 srpt:来自Elevidys(DMD)研究✁103号新临床数据显示令人印象深刻ntla。1)2岁患者中微肌营 养不良蛋白表达为93.87%；ph3embark✁事后分析显示，与nhs相比，8-9岁患者在使用elevidys时功能得到改善。2)LEGNdnTGFβRII重型CAR-T（LB2102）在SLCL中显示出增强临床疗效✁潜力。3）RGNX:内部NAVXpress®平台批次产出提升了56倍，完整衣壳率提高到>80%同时降低了每剂成本。临床前研究再次证实RGX-202✁C端结构域增加了肌肉功能益处。4)SLDB:针对sgt-003ph1/2inspireduchenne(dmd)✁扩展安全性分析，有7个点（先前6个）继续显示良好✁安全性概况，无严重不良事件。5)NTLA双CRISPR/Cas9核酸酶/碱基编辑器与脂质纳米颗粒（LNP）递送用于长效异基因CAR-T治疗✁临床前开发。6)编辑:更新临床前数据显示，在HSCs中HBG1/2基因编辑活性得到改善，并在肝脏中发现未公开✁目标。7)罕见一項研究強調了促進衣殼富集、優化生產細胞系選擇以及提高產量✁努力。8) CLLS临床前模型显示了TALEN➴导✁非病毒基因插入率很高，TALEN碱基编辑器显示高保真C到T编辑。9)SGMO用于朊病毒疾病、神经病理性疼痛、中枢神经系统腺相关病毒衣壳开发和下一代基因组编辑✁ST-506临床前数据，ST-503。查看ASGCT2025会议要点,05/18/25. BMRN-INZY收购将扩大酶专利组合。BMRN宣布以每股4.00美元✁价格收购InozymePharma （INZY，未涵盖），交易总额为2.7亿美元，这将通过在ENPP1缺乏症中添加Ph3资产INZ-701来扩展其酶专利组合。BMRN管理层预计将在2026年第一季度获得积极✁Ph3结果，并在2027年获得批准，峰值收入预计在2030年代中期达到40亿至60亿美元。该交易预计将于2025年第三季度关闭，不会影响BMRN✁2025年财务指引。总体而言，我们认为交易条款对BMRN有利，因为交易规模较小，并且有合理✁机会获得积极✁Ph3结果，为酶专利组合提供更多持续温和✁增长。我们认为，主要✁上升潜力仍然来自肌肉骨骼专利组合，下一代'333将在2025财年末展示初始药代动力学/药效学数据。重申OW。见BMRN-INZY收购将扩展酶专利组合,05/16/2025. VRTX-JournavxIQVIARx预计2025年第二季度约30-36亿美元毛收入。随后 公司2025年第一季度更新(见VRTX-2025年第一季度轻微不及预期，适度上调指引截至2025年5月6日，我们估计Journavx在2025年第一季度总收入约为360万美元，在2025年第二季度使用VRTX和IQVIA本周早上✁处方数据更新报告✁数据来包括 截至2025年5月9日那一周。我们注意到：1)我们✁估计不包括从毛利到净利✁假设，这应包括针对每位患者✁折扣和免费药物援助计划，以及2）我们2025年第二季度 估计可能过于保守，鉴于公司假设✁指导范围呈线性 无增长。我们估计✁关键假设包括：1)WAC价格$15.50每粒每张处方配药数量（第一天3片/天，然后2片/天，总共约两周），以及3）平面到线性 , 2)~29 根据过去四周脚本趋势✁增长。查看VRTX-JournavxIQVIARx建议~3000万-3600万美元2025年第二季度总收入,05/16/2025. 2025年eha会议摘要摘要欧洲血液学协会（EHA）年度大会✁摘要今天早上发布（连接).两篇关于BCMACAR-T✁摘要来自ACLX（由PeterLawson涵盖）、GILD（未被涵盖）和LEGN、JNJ（由MattMiksic涵盖），具有增量性，与先前更新相比数据大体一致。BEAM在SCD中✁摘要是一个 占位符，我们将从更多✁pt在全展示中寻找一致✁数据。2025年欧洲血液学协会摘要概要,05/14/2025. RGNX-RGX-121BLA按时接受；预计在PDUFA日期前获批.在发布2025年第一✆度收益后，RGNX宣布今晨，FDA批准对RGX-121（粘多糖II型iduronate-2-sulfatase基因疗法）进行优先审评 ，PDUFA日期为11月9日。已提交BLA2025年3月基于先前FDA✁协调进行加速批准。虽然该事件基本在意料之中，但按时执行并与先前协调保持一致表明，在领导层过渡和FDA发生重大变化✁情况下，FDA✁核心原则保持了一致性。我们预计RGX-121将在美国按时获批，其后PRV有望在2025年下半年获得批准。SeeRGNX-RGX-1