Genprex Inc. 2025年季度报告

证券交易委员会 华盛顿特区 20549 表10-Q 请在方框内勾选，以表明注册人是否在过去的12个月内（或注册人被要求提交此类文件的时间段内）按照S-T规则第405条（本章节第232.405条）的要求，已通过电子方式提交了所有必须提交的互动数据文件。是 ☒ 否 ☐ 如果是一家新兴增长公司，请通过勾选标记表明，登记人是否选择不使用根据《交易所法案》第13(a)节提供的延长过渡期来遵守任何新或修订的财务会计准则。☐ 请在括号内勾选，以表明注册人是否为空壳公司（根据《证券交易所法案》第12b-2条定义）。是 ☐ 否 ☒ 第一部分财务信息 项目1。财务报表截至2025年3月31日（未经审计）和2024年12月31日的合并简明资产负债表 项目3。定量和定性关于市场风险的信息披露项目4。控制系统和程序 第二部分其他信息 30303030303030322项目1。法律诉讼项目1A。风险因素项目2。未注册股权证券销售及所得款项使用项目3。默认对优先证券的处理项目4。矿山安全信息披露项目5其他信息项 6。展品签名 Genprex, Inc. 译为：Genprex公司 股东权益： 注意1 - 业务描述和编制基础 除非上下文有其他要求，否则本10-Q季度报告中对“Genprex”、“公司”、“我们”、“我们”或“我们的”的提及均指Genprex，Inc. Genprex，成立于2008年4月的特拉华州，是一家处于临床试验阶段的基因治疗公司，致力于为具有未满足医疗需求的大规模患者群体开发基于基因的治疗方法。公司的肿瘤学平台利用其全身性的、非病毒的ONCOPREX®递送系统，该系统采用基于脂质的纳米颗粒在脂质复合体形式中递送肿瘤抑制基因表达的质粒到癌细胞。该产品通过静脉注射给药，被肿瘤细胞摄取，然后表达肿瘤抑制蛋白，这些蛋白在肿瘤中是缺乏的。公司糖尿病技术旨在通过将胰腺中的α细胞转化为功能性的β样细胞，以治疗1型糖尿病，这些细胞可以产生胰岛素，但可能与β细胞足够不同，从而逃避身体的免疫系统。在2型糖尿病中，公司技术被认为可以通过补充和恢复产生胰岛素的耗竭的β细胞来发挥作用。 肿瘤平台 Genprex的主打肿瘤学药物候选品，REQORSA®基因疗法（通用名：quaratusugene ozeplasmid)，之前被称为GPX-001，最初是与知名批准的抗癌药物结合开发，用于治疗非小细胞肺癌（“NSCLC”）和小细胞肺癌（“SCLC”）。REQORSA对癌细胞具有多模态作用。它损害癌细胞的代谢，导致癌细胞生长减少。它具有一种作用机制，即降低肿瘤葡萄糖代谢，中断导致癌细胞复制和增殖的细胞信号通路，重建癌细胞中凋亡或程序性细胞死亡的途径，并增强对癌细胞的免疫反应。在临床前研究中，REQORSA已被证明与靶向药物和免疫疗法具有互补性。公司的战略是结合目前批准的疗法开发REQORSA，公司相信REQORSA的独特属性使其能够提供比目前疗法更有效的治疗方案，用于NSCLC、SCLC的患者，以及其他癌症的可能性。 TUSC2基因是REQORSA的关键组成部分，在癌症抑制和正常细胞代谢中发挥重要作用，是位于3号染色体短臂上的一系列基因之一，其治疗用途受到公司从德克萨斯大学MD安德森癌症中心（“MD安德森”）独家全球许可的覆盖。公司认为其ONCOPREX递送系统允许单独或与其他癌症疗法结合递送多种抗癌肿瘤抑制基因，以对抗多种类型的癌症，公司正处于发现早期阶段，以识别其他癌症候选者。2022年8月，公司与MD安德森签署了一项资助研究协议，以支持TUSC2和其他肿瘤抑制基因的进一步临床前研究。此外，公司正在与MD安德森合作，发现、开发和利用生物标志物，以选择最有可能对REQORSA做出反应的患者群体，并使其药物候选人的开发决策进入下一阶段。MD安德森目前正在分析生物标志物，这些生物标志物将表明肺癌中缺乏反应，可以丰富公司在临床试验中的反应者人群，并提高患者筛选和入组的可能性，以增加公司Acclaim研究的潜在成功几率。 赞誉 - 1：该公司目前正在其1/2期Acclaim-1临床试验的2a期扩展部分招募和治疗患者。Acclaim-1试验采用REQORSA与阿斯利康的Tagrisso®（泰瑞沙）的联合用药。奥希替尼在具有激活表皮生长因子受体（“EGFR”）突变和在接受Tagrisso或含Tagrisso方案的治疗后进展的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者中。在2023年5月完成1期剂量递增部分的研究之后，Acclaim-1安全审查委员会（“Acclaim-1 SRC”）批准将研究从1期剂量递增部分推进至2a期扩大部分。根据安全数据的审查，没有显示剂量限制性毒性（“DLTs”），Acclaim-1 SRC确定REQORSA推荐的2期剂量（“RP2D”）为0.12毫克/千克。这是1期部分研究中最高的剂量水平，是公司先前临床试验中REQORSA与Tarceva®（厄洛替尼用于治疗晚期肺癌。该研究最初有三位患者参加了1期剂量递增部分，他们有较长的无进展生存期（PFS）。其中一位患者在接受了REQORSA和Tagrisso的第二疗程后达到部分缓解，并在此后的49个疗程（约36个月）中维持了这种反应，至今仍在接受REQORSA和Tagrisso治疗。第二位患者在32个疗程（约24个月）的治疗中疾病稳定，没有进展，但最近出现了疾病进展，现已停止治疗。第三位患者在14个疗程（约10个月）的治疗中疾病稳定，没有进展，但随后出现了疾病进展，现已停止治疗。Genprex于2024年1月开启了2a期扩展部分的研究，并招募并给药了第一位患者。该研究的2a期扩展部分的初始试验设计包括两个队列，其中一半是仅接受过Tagrisso治疗的患者，另一半是接受过Tagrisso治疗和化疗的患者。然而，正如2024年8月之前宣布的那样，基于资源优先级和专注于 REQORSA 最有可能产生益处的患者，公司决定将未来的招募努力限制在仅接受过Tagrisso治疗的患者，并停止招募第二队列（接受过Tagrisso治疗和化疗的患者）。然而，鉴于该研究1期部分中两位具有长期PFS的患者之前都接受过化疗和Tagrisso，公司在2025年2月修改了方案，允许Tagrisso或Tagrisso联合方案进展的患者入组。现在预计2a期扩展部分的试验将招募约33名患者；所有患者都接受了Tagrisso或Tagrisso联合方案治疗。在Acclaim-1研究的2a期部分治疗19名患者后，将进行中期分析。公司预计将在2025年底完成2a期扩展部分的前19名患者的招募，并预计将在2026年上半年进行中期分析。 美国食品药品监督管理局（“FDA”）已授予 REQORSA 和 Tagrisso 组成的 Acclaim-1 治疗组合在经过 Tagrisso 治疗进展的 NSCLC 患者中的快速通道认定。 赞誉-2：Acclaim-2试验结合了REQORSA和默克公司的Keytruda®（培美曲塞单抗对于接受Keytruda治疗后疾病进展的晚期NSCLC患者。正如2024年8月之前宣布的那样，基于包括招募挑战以及因与其他涉及同一患者群体的多项临床试验的竞争导致的调查者和合格患者招募延误等多个因素，公司决定停止在Acclaim-2试验中招募新患者，以便优先调配资源，专注于另外两项Acclaim试验，分别针对SCLC和NSCLC。Acclaim-2试验中不再有患者接受研究治疗。尽管由于包括招募缓慢在内的其他因素，Keytruda含药方案中进展的患者Acclaim-2研究已关闭，但公司仍继续相信这种组合可能有益。 赞誉 - 3：公司目前正在招募和治疗处于其1/2期Acclaim-3临床试验的2期扩展部分的病人。Acclaim-3临床试验采用REQORSA与基因泰克公司Tecentriq®（阿替利珠单抗作为广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者在接受了Tecentriq和化疗作为初始标准治疗并出现肿瘤进展后的维持治疗。患者在接受REQORSA和Tecentriq治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。该公司于2024年12月16日宣布，其已完成Acclaim-3临床试验的1期剂量递增部分。根据全部安全性数据，未显示有剂量限制性毒性，Acclaim-3安全性审查委员会（Acclaim-3 SRC）确定REQORSA的RP2D为0.12 mg/kg，这是试验1期部分中提供的最高剂量水平，并批准了试验2期扩展部分的启动。公司预计，2期扩展部分将在约10至15个美国地点招募约50名患者。患者将接受REQORSA和Tecentriq治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。2期部分的主要终点是确定ES-SCLC患者接受REQORSA和Tecentriq维持治疗开始的18周的无进展生存率。患者还将接受生存情况跟踪。在入组的第25名患者接受治疗并随访18周后，将进行2期无益分析。公司预计，到2025年下半年，将完成2期扩展部分的前25名患者的入组和中期分析。 The Acclaim-3 clinical trial has received FDA Fast Track Designation for this patient population, and Acclaim-3 has also received an FDA Orphan Drug Designation. 糖尿病基因治疗 在糖尿病领域，Genprex已从匹兹堡大学（“匹兹堡大学”或“UP”）独家授权多项与开发针对1型和2型糖尿病的基因治疗产品相关的技术。在1型和2型糖尿病中，都采用了相同的一般新颖方法，即将含有Pdx1和MafA基因的腺相关病毒（“AAV”）载体直接注入胰腺导管。在人类中，这可以通过常规的内镜检查程序完成。公司的糖尿病产品候选药物目前正在匹兹堡大学进行临床前研究并优化。GPX-002正在使用相同的构建体开发，用于治疗1型和2型糖尿病。GPX-002针对1型糖尿病的设计是通过将胰腺中的α细胞转化为功能性的β样细胞，这些细胞可以产生胰岛素，但可能足够不同于β细胞以逃避身体的免疫系统。在类似的方法中，GPX-002针对2型糖尿病（以前称为GPX-003），在没有自身免疫的情况下，被认为是通过补充和恢复产生胰岛素的耗竭的β细胞来起作用的。公司已最终确定糖尿病构建体的组成部分，以进行非临床研究，并在2023年12月，公司向FDA提交了会议请求，以获得其关于提交新药研究申请（“IND”）和启动人体研究的非临床研究的指导。鉴于FDA的回应，Genprex决定在请求IND可行性研究的监管指导之前继续其计划中的额外非临床研究。公司目前正在与匹兹堡大学合作进行动物模型的物种分析，以及其他监管和临床战略规划，包括在2型糖尿病动物模型中计划启动的研究，在此之后，公司相信它将准备好在2025年下半年寻求FDA关于IND可行性研究的进一步监管指导。2025年5月，在完成我们与UP于2022年8月签订的赞助研究协议之后，我们与UP签订了新的赞助研究协议，以研究动物模型中的1型和2型糖尿病。新的赞助研究协议还包括修订的研究计划，以涵盖Genprex从UP原独家获得专有权利的最新技术，这些技术于2023年7月由UP获得，并在2025年2月的全面新UP许可协议中修订和重述（如下定义和描述）。这包括一个MafB启动子，可以驱动Pdx1和MafA转录因子的表达，这些转录因子可能用于1型和2型糖尿病。请参阅本季度10-Q报告附带的未经审计的合并财务报表“注释7 - 承诺和或有事项”。2023年2月，公司的研究合作伙伴在匹兹堡大学在德国柏林举行的第16届国际糖尿病先进技术与治疗会议（ATTD 2023）上，在一个非人灵长类动物的1型糖尿病模型中展示了临床前数据，突出了GPX-002的治疗潜力。该研究结果表明，接受治疗的动物与基线相比，胰岛素需求减少，c肽水平增加，葡萄糖耐量改善。2023年4月，公司主办了一场名为“治疗1型糖尿病的新型基因疗法”的知名意见领袖虚拟活动，讨论