Genprex, Inc. 是一家临床阶段的基因治疗公司，专注于开发针对未满足医疗需求的庞大患者群体的基因疗法。公司拥有两种平台：肿瘤学和糖尿病基因治疗。
肿瘤学平台：Genprex 的领先肿瘤学药物候选者，REQORSA® 基因疗法（通用名：quaratusugene ozeplasmid），最初正在与非小细胞肺癌（NSCLC）和小细胞肺癌（SCLC）的知名、已批准的癌症药物联合开发。REQORSA 对癌细胞具有多效作用，损害癌细胞的代谢，降低肿瘤葡萄糖代谢，中断细胞信号通路，重新建立癌细胞凋亡途径，并增加对癌细胞的免疫反应。在临床前研究中，REQORSA 已显示出与靶向药物和免疫疗法的互补性。
- Acclaim-1 试验：目前正在进行 2a 扩展阶段，使用 REQORSA 和 AstraZeneca 的 Tagrisso®（osimertinib）治疗晚期 NSCLC 患者。该试验已完成 1 期剂量递增阶段，推荐剂量为 0.12mg/kg。预计 2a 扩展阶段将招募约 33 名患者，其中所有患者都在 Tagrisso 或 Tagrisso 含量方案治疗后疾病进展。该试验已获得 FDA 快速通道指定。
- Acclaim-2 试验：由于招募挑战和竞争，公司已停止该试验的新患者招募。
- Acclaim-3 试验：目前正在进行 2 扩展阶段，使用 REQORSA 和 Genentech, Inc. 的 Tecentriq®（atezolizumab）作为广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者的维持治疗。该试验已完成 1 期剂量递增阶段，推荐剂量为 0.12mg/kg。预计 2 扩展阶段将招募约 50 名患者。该试验已获得 FDA 快速通道指定和孤儿药指定。
糖尿病基因治疗：Genprex 从匹兹堡大学独家许可了多种技术，用于开发针对 1 型和 2 型糖尿病的基因治疗产品。该技术将含有 Pdx1 和 MafA 基因的腺相关病毒（AAV）载体直接输送到胰腺导管。GPX-002 正在进行临床前研究，用于治疗 1 型和 2 型糖尿病。GPX-002 用于 1 型糖尿病的设计是将胰腺中的 α 细胞转化为功能性 β 样细胞，这些细胞可以产生胰岛素，但可能与 β 细胞足够不同以逃避身体的免疫系统。GPX-002 用于 2 型糖尿病（以前称为 GPX-003）据信通过补充和更新耗尽的产生胰岛素的 β 细胞来工作。
- 公司已与匹兹堡大学达成新的赞助研究协议，以在动物模型中研究 1 型糖尿病和 2 型糖尿病。
- 2 型糖尿病动物模型的研究计划于 2025 年下半年启动。
财务状况：Genprex 自成立以来一直处于亏损状态，截至 2025 年 3 月 31 日，累计亏损为 1.59 亿美元。公司主要通过出售和发行股票来资助其运营。公司预计需要筹集更多资金来资助其未来的运营，包括进行 Acclaim-1 和 Acclaim-3 临床试验，完成潜在其他肿瘤学候选物的临床前工作，以及完成糖尿病项目的临床前工作和临床试验。
风险因素：公司面临多种风险，包括市场条件、资本状况、无法筹集更多资金、无法继续作为持续经营实体、无法保持纳斯达克上市要求、无法有效竞争、无法开发可市场化的产品、无法获得监管批准、无法维护和保护知识产权、公共卫生危机的影响以及临床试验的成功等。
流动性：公司目前拥有 3468338 美元的现金和现金等价物，预计这些资金将足以资助其到 2025 年第二季度末的运营和预期的临床试验活动。然而，由于运营亏损和需要额外融资，公司维持流动性以有效运营业务的能力存在重大不确定性，这引发了对其持续经营能力的重大疑问。
