患者W.A.I.T.指标2024调查
概述
患者W.A.I.T.指标研究自2004年起以不断发展的格式运行，自2018年起为超过30个国家的公共报销提供了全面概览。本年度报告沿用了核心的可用性指标，同时为报告在更广泛的准入格局中的定位提供额外的背景信息，并就患者准入限制的程度提供更细粒度的信息（例如，仅限于个别患者）。这些更新旨在确保报告在新准入格局中保持相关性，并支持准确使用W.A.I.T.报告。
可用性的定义
该研究基于“可得性”的核心概念，在适当情况下，它会考虑诸如管理性准入协议、治疗线或处方药目录限制等因素。然而，它与药物的使用/采用没有关联。一个国家将中央批准的药物纳入公共报销名单。
欧洲接入环境演变
历史上，全面可用性是主要的访问途径；如今，限制已很普遍。欧洲的接入环境持续演变。2019年，近一半的所有创新药物不可用；2024年，出现轻微unavailability的增加，以及几乎一半的所有创新药物都不是可供患者使用。2024年，相当一部分产品是仅限限制条件下提供完全可用。
患者 W.A.I.T. 指标研究方法
The Patients W.A.I.T. Indicator study provides a comprehensive view of key components of access to innovative medicines，涵盖了26个国家和4年的新药批准数据，以及一个包含10年数据的历史数据集。
执行摘要
- 群体构成：尽管孤儿药从研发到上市的时间已回升至“2022年研究”的水平，但与去年相比的变化的队列组成是关键驱动因素，必须加以考虑（“2019年EMA批准”队列的规模明显较小，且使先前结果产生偏差）。
- 随时间推移的可用性：尽管平均可用性略有改善，但长远来看，表明接入情况并未发生显著变化，且差距依然存在。
- W.A.I.T 指标范围：该研究显示公开：公开的可用性及访问限制，并创建以允许对欧洲进行比较。获取；它并不能完全捕捉所有国家患者获取的所有细微差别，但由其他引用的研究进行补充。
- 供应有限：自2019年研究以来，有限供应已变得占整体产品供应的比例越来越大。并且是本报告更加关注的重点。
- 欧盟平均可用时间：超过1个月更长比先前的研究（2023年研究为531天）。
- 接入差异：在最高和最低的欧洲国家之间，针对多项研究患者W.A.I.T.指标2024调查：执行摘要欧盟平均完全可用率remains at a相似水平去年来(27% in 2023 study)。
- 平均有限供应率：仍然是相当一部分所有产品中的接入差异>80%。
指标分析
1. 概述（所有产品）
- 年度总可用性（2020-2023年）：所有产品肿瘤学遗孤非肿瘤孤儿药组合产品数量。
- 可用率（2020-2023）：所有产品肿瘤学遗孤非肿瘤孤儿药组合产品数量。
- 可用性分解（2020-2023）：所有产品肿瘤学遗孤非肿瘤孤儿药组合产品数量。
- 总可用性分解（按所有可用性排序的国家）（2020-2023）：所有产品肿瘤学遗孤非肿瘤孤儿药组合产品数量。
- 总可用性分解（按完全可用性排序的国家）（2020-2023）：所有产品肿瘤学遗孤非肿瘤孤儿药组合产品数量。
- 中央批准到可用的时长（2020-2023）：所有产品肿瘤学遗孤非肿瘤孤儿药组合时间（天）。
- 到货时间（2020-2023）：所有产品肿瘤学遗孤非肿瘤孤儿药组合时间（天）。
- 中位数供货时间（2020-2023）：所有产品肿瘤学遗孤非肿瘤孤儿药组合时间（天）。
2. 肿瘤药物指标
- 按批准年份的总可用性（2020-2023）：所有产品肿瘤学孤儿非肿瘤孤儿药组合产品数量。
- 肿瘤药物可获得率（2020-2023）：所有产品肿瘤学孤儿非肿瘤孤儿药组合产品数量。
- 肿瘤领域可用性细分（%，2020-2023）：所有产品肿瘤学孤儿非肿瘤孤儿药组合产品数量。
- 肿瘤学领域的总可用性分解（按所有可用性排序的国家）（2020-2023）：所有产品肿瘤学孤儿非肿瘤孤儿药组合产品数量。
- 肿瘤学领域的总可用性分解（按完全可用性排序的国家）（2020-2023）：所有产品肿瘤学孤儿非肿瘤孤儿药组合产品数量。
- 肿瘤学上市时间（2020-2023）：所有产品肿瘤学孤儿非肿瘤孤儿药组合时间（天）。
- 肿瘤学中可获得的中位时间（2020-2023）：所有产品肿瘤学孤儿非肿瘤孤儿药组合时间（天）。
3. 缺乏服务的药物指标
- 按批准年份的总可用性（2020-2023）：所有产品肿瘤学孤儿非肿瘤孤儿药组合产品数量。
- 可用性孤儿率（2020-2023）：所有产品肿瘤学孤儿非肿瘤孤儿药组合产品数量。
- 孤儿可用性分解（%，2020-2023）：所有产品肿瘤学孤儿非肿瘤孤儿药组合产品数量。
- 总可用性分解（按所有可用性排序的国家）（2020-2023）：所有产品肿瘤学孤儿非肿瘤孤儿药组合产品数量。
- 总可用性分解（按完全可用性排序的国家）（2020-2023）：所有产品肿瘤学孤儿非肿瘤孤儿药组合产品数量。
- 孤儿时间到可用性（2020-2023）：所有产品肿瘤学孤儿非肿瘤孤儿药组合时间（天）。
- 孤儿药品的中位数上市时间（2020-2023）：所有产品肿瘤学孤儿非肿瘤孤儿药组合时间（天）。
4. 非肿瘤学孤儿药物
- 按批准年份的可用情况（2020-2023年）：所有产品肿瘤学孤儿非肿瘤孤儿药组合产品数量。
- 可获得率（2020-2023）：所有产品肿瘤学孤儿非肿瘤孤儿药组合产品数量。
- 可用性细分（%，2020-2023）：所有产品肿瘤学孤儿非肿瘤孤儿药组合产品数量。
- 总可用性分解（%，2020-2023）：所有产品肿瘤学孤儿非肿瘤孤儿药组合产品数量。
- **非肿瘤孤儿药上市时间 (2020-2023)所有产品肿瘤学孤儿非肿瘤孤儿药组合时间（天）。
- 非肿瘤领域孤儿药的上市中位数时间（2020-2023）：所有产品肿瘤学孤儿非肿瘤孤儿药组合时间（天）。
5. 联合疗法指标
- 批准年份（2020-2023）的联合疗法可用性：所有产品肿瘤学孤儿非肿瘤孤儿药组合产品数量。
- 联合疗法的可获得性比率（2020-2023）：所有产品肿瘤学孤儿非肿瘤孤儿药组合产品数量。
- 联合疗法的可用性下降情况（%，2020-2023）：所有产品肿瘤学孤儿非肿瘤孤儿药组合产品数量。
- 联合治疗的总体可用性分解组合所有产品肿瘤学孤儿非肿瘤孤儿药（按所有可用性排序的国家）总产品分解（%，2020-2023）。
- 联合治疗的总体可用性分解组合所有产品肿瘤学孤儿非肿瘤孤儿药（按完全可用性排序的国家）总产品分解（%，2020-2023）。
- 组合疗法从研发到上市所需时间（2020-2023年）：所有产品肿瘤学孤儿非肿瘤孤儿药组合时间（天）。
- 组合中位时间到可用性（2020-2023）：所有产品肿瘤学孤儿非肿瘤孤儿药组合时间（天）。
6. 历史比较与延伸
- 可用性比率比较（2022年研究 – 2024年研究）：Delta in % availability (2023 vs. 2024)%。
- 比较可用时间（2022年研究 – 2024年研究）：Delta in days (2023 vs. 2024)。
- 持续较长时间的全可用性（2014-2023）：产品数量。
主要观察结果执行摘要
- 肿瘤学产品的供应率与去年的群体相比略有下降。显示平均50%的这些产品在欧洲可用，自52%下降。
- 肿瘤学产品的平均上市时间继续增加：比去年的报告和比2022年同期慢了66天。
- 肿瘤产品的平均从市场批准到报销的延迟各不相同：从4到34个月（>2.5年），从分析中考虑的最快到最慢的国家。
- 孤儿药的可用率为42%，较去年的调查提高了7%。然而，孤儿药的可用性平均率仍低于平均水平。
- 孤儿药品的可及时间今年显著增加，现已与先前的水平相似。如在2022年WAIT调查中所示，但这很大程度上是由于群体组成的改变。
- 某些国家中孤儿药从市场审批到患者可获得的平均延迟时间可短至3个月，而在其他国家则可长达32个月（约2.5年）。
- 本年度队列中非肿瘤罕见药的供应率均为39%，较去年的调查提升了7%，并与2022年的水平一致。然而，非肿瘤领域罕见用药的平均供应率仍然较低。
- 非肿瘤罕见药物的可及时间今年显著增加，现在与2022年WAIT调查中观察到的水平相似。但这主要是由于变化队列构成。
- 某些国家中孤儿药从市场批准到患者可用的平均延迟时间可短至3个月，而在其他国家则可长达32个月（约2.5年）。
- 联合疗法的平均可及率比所有产品的平均水平高9%，然而本次调查中近80%的产品是在2022年之前获批的。
- 组合疗法的可用率比之前的研究高出1%，尽管今年的调查中，中央批准数量相似。
- 组合疗法上市所需时间继续在所有细分市场中保持最快。然而，与所有产品相比，差距现在更窄了（1个月 vs 4个月），与去年相比。
- 对于今年WAIT调查中包含的半个以上国家，供货时间联合疗法少于13个月。
