2024年11月全球新药月度报告-分析篇

Insight数据库11月全球新药月报-分析篇总结

全球新药进展概览

• 11月首次进展到最高状态的新药项目中，进入中国内地最高状态的项目有279个，进入境外最高状态的项目有151个。
• 进入中国内地最高状态的重点成分类别：化药（42.3%）、抗体类药物（15.8%）、细胞治疗药物（8.6%）。
• 进入境外最高状态的重点成分类别：化药（33.1%）、细胞治疗药物（15.2%）、抗体类药物（13.9%）。

全球获批上市新药

• Revumenib：全球首款menin抑制剂，用于治疗KMT2A重排的复发或难治性(R/R)急性白血病。基于AUGMENT-101试验积极数据获批，为R/RKMT2Ar AL患者提供强劲且持久的缓解。
  • KMT2Ar AL患者占成人急性白血病患者约10%，传统化疗效果欠佳，预后不良。
  • Revumenib是选择性menin-KMT2A相互作用抑制剂，有望成为白血病治疗的重要新选择。
  • 竞争格局：全球8款menin抑制剂进入临床阶段，国内3款（烨辉医药BN104、强生Bleximenib、和黄医药HMPL-506）。
  • 中国成人ALL中NPM1突变或KMT2A阳性患者分别占15%和6.5%，临床需求亟需满足。

全球申请上市新药

• 伊诺格鲁肽：全球首个偏向型GLP-1受体激动剂，申报用于成人2型糖尿病患者血糖控制。
  • 临床试验：NCT05680155、EECOH-1，为天然氨基酸组成的长效GLP-1类似物，每周一次给药。
  • 作用机制：优先激活cAMP，减少β-arrestin结合，提升血糖控制和体重减轻效果。
  • 先为达同时布局口服制剂，已在澳大利亚完成Ⅰ期临床试验，初步肥胖数据积极。
  • 国内GLP-1赛道竞争：恒瑞、中美华东、信达处于第一梯队，恒瑞3款GLP-1相关药物出海。

重点临床试验与结果

• ICONIC-LEAD：全球首款口服IL23R拮抗剂Icotrokinra公布关键临床结果，用于治疗中重度斑块状银屑病。
  • 银屑病占病例80%以上，中重度患者占57.3%（2023年中国约3,818,472人）。
  • ICONIC-LEAD为多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床，主要终点PASI 90和IGA 0/1在第16周及第24周均显著优于安慰剂。
  • 生物制剂需注射给药，影响依从性，口服IL23R拮抗剂有望提升患者体验。
• 匹米替尼：和誉医药自主研发的CSF-1R抑制剂，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤。
  • Ⅲ期MANEUVER研究ORR 54.0% vs 3.2%，显著优于安慰剂。
  • TGCT患者国内尚无系统性治疗药物，存在未被满足的临床需求。
  • 竞品：吡昔替尼（已获批）和Vimseltinib（已提交上市申请）。

研发进度终止新药

• 2024年11月共有20款新药研发终止，4款新药适应症研发终止。

潜在转化医学新靶点

• 11月肿瘤领域潜在转化医学新靶点未详细列出，但报告中提及Arrowhead的多个siRNA疗法（ARO-DUX4、ARO-DM1、ARO-MMP7、ARO-ATXN2）用于治疗肌营养不良症、肌强直性营养不良症、特发性肺纤维化、脊髓小脑性共济失调等。

重点医药交易事件

• Arrowhead Pharmaceuticals与Sarepta Therapeutics合作：获得8.25亿美元现金及股权投资，未来里程碑付款约100亿美元。
  • 涉及4个临床项目、3个临床前项目及6个靶点发现，涵盖肌肉和神经系统疾病。
  • Arrowhead的RNAi技术特点：配体介导递送、高效RNAi触发器、可优化各组件。

投融资概览

• 近半年医药企业投融资数据统计，仅涉及药企，地区以企业总部所在地划分。
• 金额计算说明：按当月汇率换算，特殊金额按标准处理，未披露按0元记。